Mononine, лекарство от гемофилии B, появился на рынке почти три десятилетия назад, в 1992 году. С тех пор произошли поразительные успехи в понимании и лечении этого заболевания. Именно из-за этих…
Согласно статье из BioSpace, компания Ziopharma Oncology, Inc. недавно объявила, что ее исследовательская терапия Ad-RTS-hIL-12 с веледимексом (также называемым контролируемым IL-12) получила статус Редкого Детского Заболевания от Управления по Контролю…
Согласно статье из ScienceBlog, поворот в редактировании генов CRISPR позволил группе исследователей успешно лечить миотоническую дистрофию 1 типа на моделях мышей. Изменив РНК, а не ДНК, эта команда, возможно, открыла…
В начале этой недели биофармацевтическая компания Enterome объявила, что первому пациенту была введена доза в клинических испытаниях фазы 1/2. В исследовании SPENCER будет оцениваться EO2401 как потенциальное средство лечения пациентов…
Согласно данным от Medscape, тиреоидный шторм - это набор симптомов, которые можно описать как острый гипертиреоз (повышенная активность щитовидной железы) или тиреотоксикоз, состояние избытка гормона щитовидной железы в организме. Это…
Как сообщает Science Daily, исследователи из отдела эпидемиологии MRC Бристольского Университета, работающие с фармацевтическими компаниями, разработали подход, позволяющий снизить процент неудач при разработке лекарств. В настоящее время только десять процентов…
Когда мне было 12 лет, после внезапной остановки сердца у моей мамы, мне поставили диагноз редкий генетический синдром внезапной смерти от аритмии, названный врожденным синдромом удлиненного интервала QT (СУИQT) типа…
Согласно недавней статье в Genetic Engineering and Biotechnology News, нейронная цепь, ответственная за бессонницу, была идентифицирована учеными из лаборатории Колд-Спринг-Харбор (CSHL) в Нью-Йорке. Пациенты с Хроническим Стрессом В течение многих…
Согласно Charcot-Marie-Tooth News, пациенты с болезнью Шарко-Мари-Тута типа 1A (ШMT1A) имеют дополнительный ген PMP22. Однако новое исследование показывает, что этот избыточный ген вызывает токсическое накопление белка в клетках. Поскольку лишний…
Как сообщает Biospace; вы, наверное, знаете, что фиолетовая лента используется для обозначения рака, розовая - для рака груди, оранжевая - для лейкемии. Но что вы знаете о детском раке? В…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных болезней и…
В этом году Digital International Liver Congress прошел онлайн с 27 по 29 августа из-за COVID-19. Во время конференции биофармацевтическая компания Mirum Pharmaceuticals обнародовала данные своего клинического исследования фазы 2…
Согласно сообщению от BioSpace, компания Takeda Pharmaceutical Company Ltd. недавно объявила о публикации результатов клинических испытаний фазы 3. В этом испытании тестировался препарат компании иксазомиб (продаваемый как NINLARO ™) как…
Как сообщает BioSpace; сегодня компания Biocryst Pharmaceuticals получила стимул к дальнейшей работе по исследованию достоинств потенциального перорального лечения ПНГ. FDA США официально определило пероральное соединение BCX9930 как «Орфанное Лекарство», что…
Согласно сообщению BioSpace, биофармацевтическая компания Zogenix, Inc. недавно объявила о публикации результатов 3 фазы клинических испытаний препарата фенфлурамин (продаваемого как FINTEPLA®) для лечения судорог, вызванных синдромом Драве, редкого генетического заболевания.…
Согласно сообщению BioSpace, биофармацевтическая компания POXEL SA недавно объявила, что она начала с фазы 2 клинических испытаний с изменением доз, в ходе которых будет проверяться экспериментальный препарат компании PXL065 в…
В прошлом месяце биотехнологическая компания BioMarin запросила разрешение на экспериментальную генную терапию (валоктокоген roxaparvovec) для пациентов с гемофилией A. Однако в их одобрении было отказано. Вместо этого компании сказали, что…
Согласно сообщению BioSpace, фармацевтическая компания Plus Therapeutics недавно объявила, что ее исследовательская терапия Rhenium NanoLiposomes (RNL ™) получила статус Орфанного Препарата от Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов…
На прошлой неделе Target RWE обнародовала данные своего исследования TARGET-NASH, разработанного для лучшего понимания различий в результатах для здоровья пациентов с неалкогольной жировой болезнью печени (НАЖБП). Согласно их результатам, азиатские…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Медицинская одиссея пациента с редким заболеванием часто начинается с поиска. Риза Перера написала рассказ на lymedisease.org о своем долгом пути по медицинскому миру, чтобы найти ответы, и о десятилетии симптомов,…
По данным PharmaField, Шотландский Консорциум Лекарственных Средств (SMC) недавно одобрил и принял 14 новых лекарств для использования NHSScotland. Многие из этих лекарств, такие как Xospata, используются для лечения пациентов с…
Возможно, весь наш год был посвящен обсуждениям COVID-19, нового коронавируса, который привел к 28,3 миллионам случаев и 911000 смертей по всему миру. Только в Соединенных Штатах зарегистрировано 6,43 миллиона случаев…
Согласно данным от Medical Xpress, по мере того, как каннабис стал более допустимым и широко доступным в США, все большее количество людей используют его для лечения симптомов депрессии. Недавнее исследование…
Хотя сейчас глобальная пандемия длится уже несколько месяцев, новая информация появляется ежедневно. В настоящее время COVID-19 является причиной более 29 миллионов случаев во всем мире и 926 000 связанных смертей.…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
