De acuerdo con una historia de BioPortfolio, la compañía biofarmacéutica Complexa, Inc. anunció recientemente que administró la dosis al primer paciente en su ensayo clínico de Fase 2 que está…
Histiocistosis de Células de Langerhans La histiocitosis de células de Langerhans (HCL) es una forma rara de cáncer causada por una cantidad excesiva de células de Langerhan en el cuerpo.…
Según una historia de BioSpace, la compañía biofarmacéutica Modis Therapeutics anunció recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) ha otorgado la designación Innovadora Therapy…
De acuerdo con una historia de Central Charts, la compañía biofarmacéutica Inventiva anunció recientemente el lanzamiento de los resultados de un ensayo clínico de Fase IIB que probó el principal…
El tratamiento típico para la enfermedad de Fabry es Fabrazyme, que es una terapia de reemplazo enzimático (ERT,por sus siglas en inglés). Esta terapia debe administrarse al paciente cada dos…
Según una historia de prnewswire.com, la compañía biofarmacéutica Neurotech Pharmaceuticals anunció recientemente que la compañía había obtenido la designación Vía Rápida de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los…
Fibrosis quística La fibrosis quística (FQ) es una condición rara que causa la acumulación de moco en los pulmones y el sistema digestivo. Produce infecciones pulmonares crónicas, inflamación pulmonar e…
Cirugía Fetal para Espina Bífida La espina bífida es una condición rara que resulta en la formación inadecuada de la columna vertebral durante el desarrollo embrionario. Se produce una brecha…
Un artículo publicado recientemente por The Guardian compartió las historias de tres familias afectadas por los avances recientes en los tratamientos de terapia génica. ¿Qué es la Terapia Génica? La…
Según una publicación de Genetic Obesity News, se descubrió una nueva mutación genética en una familia Iraní que tiene diferentes efectos en la obesidad de inicio temprano basada en el…
Una abuela de cuatro en Maryland se convirtió recientemente en la primera paciente de cáncer en completar el procedimiento experimental de células CAR-T en el Hospital Universitario de Georgetown. Daisy…
¿Qué es la medicina de precisión? En esencia, la medicina de precisión se refiere a la idea de que para establecer el mejor plan de tratamiento para un paciente, debemos…
El primer paso para tratar enfermedades raras es diagnosticarlas con precisión. Desafortunadamente, muchas personas pasan años sin saber qué es lo que va mal en su cuerpo. Los médicos están…
Edición de Genes ¿Qué es la edición de genes? Ha sido un tema candente en los últimos años, pero básicamente el concepto es este: en lugar de deshabilitar un gen…
Acerca de BridgeBio Pharma BridgeBio Pharmaceuticals fue creado en 2015 por veteranos de los campos académico y biotecnología. La compañía se centra en el desarrollo de nuevos tratamientos terapéuticos para…
De acuerdo a una historia de Renal & Urology News, un estudio reciente encontró que el monitoreo de la albuminuria, una condición en la cual la albúmina de proteína aparece…
La polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (PDIC) es una enfermedad rara que afecta al sistema nervioso. Hace que los nervios periféricos y las raíces nerviosas (los sitios donde los nervios están…
La importancia del Habla La capacidad de hablar brinda a las personas no solo la oportunidad de comunicarse entre sí, sino que también proporciona una salida para la expresión, la…
Según una historia de abc13.com, Makenna Brown, una niña de Texas de cuatro años, se ha visto afectada por una picazón implacable gracias a su síndrome de Alagille, un raro…
Distrofia muscular de Duchenne La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una afección rara, progresiva y fatal. Afecta principalmente a los hombres (1 de cada 3,600 a 6,000 nacimientos de…
Merkel Cell Carcinoma El carcinoma de células de Merkel es una forma rara y agresiva de cáncer de piel. Es más a menudo causada por el poliomavirus de células de…
Narcolepsia y Cataplejia La narcolepsiaes una condición neurológica que provoca un funcionamiento incorrecto del ciclo sueño-vigilia. Afecta a aproximadamente 185,000 individuos solo en los Estados Unidos. Algunos de los síntomas…
De acuerdo a una historia de PR Newswire, la compañía biofarmacéutica Soligenix, Inc. anunció recientemente que ha recibido una patente en la UE para el regulador de defensa innato de…
De acuerdo a una historia de FOX31 Denver, Kelly Conley de Arvada, Colorado, vio cómo sus circunstancias cambiaban dramáticamente cuando comenzó a experimentar los síntomas del síndrome de Cogan, una…
De acuerdo a una historia de BioPortfolio, La compañía biofarmacéutica Acceleron Pharma Inc. anunció recientemente la publicación de los resultados de un estudio de Fase 2 que probó el medicamento…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
