Madre de dos hijos, Mina Manchester, ha estado navegando criando a dos niños con un trastorno inmunocomprometido durante cuatro años. Es esta experiencia única la que la hace sentir…
Como se informó originalmente en Global News., La adolescente de Nuevo Brunswick, Mackenzie Walsh, cumplirá 16 años esta semana, pero no quiere un automóvil o una dulce fiesta de 16.…
Cuando la hija de Kyle y la hija de Sue Dempsey, Mackenzie, tenía tres años, tuvo un accidente automovilístico que resultó en un trauma en la cabeza. Un par de…
En un período de cambios sin precedentes, es comprensible que las personas se cuestionen cómo sería su vida en el futuro. COVID-19 ahora se ha extendido a 196 países…
Un artículo reciente publicado en Pharma Literati de India cita a la Organización Mundial de la Salud como que no ha respaldado una definición de enfermedades raras. La Unión Europea…
As originally reported in Fabry Disease News, the potentially fatal genetic disorder Fabry disease can be diagnosed most effectively in infancy by newborn screening programs. Al identificar la enfermedad temprano,…
En Junio del 2019, Dicerna Pharmaceuticals presentó una solicitud de ensayo clínico para su terapia DCR-A1AT y espera tratar al primer paciente con enfermedad hepática relacionada con A1AD cerca…
Como se publicó anteriormente en Scientific American, un poco después de su primer cumpleaños, Emma Larson perdió el uso de sus piernas y comenzó a experimentar dificultades para gatear.…
De acuerdo a una historia de Financial Buzz, La compañía de biotecnología Inflazome anunció recientemente que ha completado un ensayo clínico de fase 1. Esta prueba estaba probando el tratamiento…
TARGET PharmaSolutions Inc. anunció recientemente la inscripción de los primeros pacientes en su estudio de diez años y diez mil pacientes con asma. El profesor Michael Wechsler, M.D., neumólogo de…
El mundo está experimentando un momento sin precedentes en el ámbito médico con la rápida propagación de COVID-19, un nuevo coronavirus. Puede ser difícil entender cómo el coronavirus puede…
De acuerdo a una historia de Noticias de hipertensión pulmonar, Los resultados de un reciente ensayo clínico de fase 3 han determinado que los pacientes con hipertensión arterial pulmonar asociada…
APR Applied Pharma Research es una pequeña compañía farmacéutica en Suiza preocupada por las innovaciones para enfermedades raras. Recientemente, la FDA les otorgó la designación de medicamento huérfano, lo que…
¿Qué es la Distrofia Muscular de Duchenne? La distrofia muscular de Duchenne (DMD, por sus siglas en inglés) es una condición genética rara que finalmente es fatal. Hace que los…
Según un artículo reciente publicado en Pharmaceutical-Technology, la terapia génica de uniQure AMT-130 puede reducir los niveles de la proteína huntingtina que causa el trastorno. Un gen anormal es responsable…
Un artículo reciente de Biospacecubre un comunicado de prensa de 4D Pharma en Leeds, Inglaterra. 4D ha anunciado la primera confirmación clínica mundial de un producto bioterapéutico. MRx0518 se ha…
Un estudio reciente, realizado por mi Melinda Kavanaugh de la Universidad de Wisconsin, Milwaukee, examinó el papel de los niños que actúan como cuidadores de aquellos diagnosticados con esclerosis lateral…
Como se informó originalmente en Porphyria News, las enfermedades raras han sido históricamente olvidadas por la medicina tradicional; su naturaleza oscura y a menudo genética les hizo carecer de prioridad,…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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