Los pacientes con atrofia muscular espinal (AME) de dos meses o más ahora tendrán una opción de tratamiento en el hogar en Europa. La Comisión Europea (CE) ha aprobado Evrysdi…
Según Yahoo Finance, D&D Pharmatech ha iniciado la dosificación en su ensayo de Fase 1 de DD01, un tratamiento para la enfermedad del hígado graso no alcohólico (EHNA) y la…
Investigadores de la Universidad de Barcelona han encontrado recientemente un nuevo biomarcador que podría diagnosticar antes la enfermedad de Parkinson. Este biomarcador es un fragmento de proteína llamado GPR37. Se…
Recientemente, el Instituto Nacional del Cáncer otorgó una subvención de $2.5 millones para apoyar la investigación médica especializada que se realiza en el Centro de Investigación de Organoides de…
Colangitis Esclerosante Primaria La colangitis esclerosante primaria (CEP) es una afección poco común que causa inflamación dentro de los conductos biliares del hígado. Puede provocar cirrosis hepática o incluso cáncer.…
A veces es difícil distinguir la causa de los síntomas. ¿Estoy ansioso porque el autobús llega tarde o porque la insidiosa sombra de Covid-19 todavía persiste todos estos meses después?…
Bienvenido a Rare Classroom (Aula Rara), una nueva serie de Patient Worthy. Rare Classroom está diseñado para el lector curioso que desea informarse sobre algunas de las enfermedades y afecciones…
Cargas Financieras en Enfermedades Raras En 2019, el 20% de todos los adultos en los Estados Unidos informaron que tenían grandes facturas médicas inesperadas. Actualmente, el 18% tiene deudas médicas.…
Para el 25 de Mayo de 2021, la FDA anunciará su decisión con respecto a la aprobación de Opdivo utilizado en combinación con quimioterapia para cánceres gastrointestinales. En Diciembre, se…
Aeglea Biotherapeutics acaba de anunciar una nueva colaboración con Immedica para llevar pegzilarginase a otros países fuera de los Estados Unidos. Han creado un acuerdo de licencia y suministro para…
En un estudio publicado en Hindawi, un equipo de científicos descubrió que la proporción de proteína C reactiva a albúmina (CAR) se puede utilizar para predecir el riesgo de complicaciones…
Alrededor del 30% de todos los pacientes con esclerosis múltiple remitente-recurrente (EMRR) experimentan algún tipo de deterioro o deterioro cognitivo en el momento del diagnóstico. Alrededor del 50% de los…
Rocket Pharmaceuticals, Inc. ("Rocket") ha dedicado su misión a desarrollar soluciones de terapia génica para enfermedades raras de la infancia. Recientemente, la compañía compartió la publicación de datos preliminares…
A finales de Marzo de 2021, la Fundación Hypersomnia y la empresa biofarmacéutica Jazz Pharmaceuticals, Inc. ("Jazz") se asociaron para lanzar la campaña "I Have IH". La campaña está diseñada…
En un comunicado de prensa de finales de Febrero de 2021, la compañía biofarmacéutica Retrotope compartió que su principal candidato a fármaco, RT001, recibió la designación de Enfermedad Pediátrica Rara…
Emflaza (deflazacort), un corticosteroide, fue aprobado originalmente por la FDA en 2017 para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes de cinco años o más. Esta aprobación se…
En un comunicado de prensa reciente, la compañía biofarmacéutica Aeterna Zentaris Inc. compartió que la compañía estaría desarrollando una nueva terapia para pacientes con hipoparatiroidismo. El programa de desarrollo preclínico…
Bienvenido al Estudio de la Semana de Patient Worthy. En este segmento, seleccionamos un estudio sobre el que publicamos la semana anterior que creemos que es de particular interés o…
La mayoría de los pacientes de Parkinson tratados con Levodopa experimentan alivio de los principales efectos motores del Parkinson. Sin embargo, según un artículo reciente en Biospace, después del uso…
Se está trabajando en un nuevo estudio que investigará cómo la cistinosis, un trastorno genético caracterizado por la acumulación del aminoácido cistina en las células, conduce a la infertilidad masculina.…
Según un artículo reciente deFierce Biotech, la mayoría de los cánceres progresan a través de una división celular constante. Los científicos de la Universidad de Vanderbilt están decididos a encontrar…
bluebird bio ha creado una terapia génica para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral (CALD), que ahora se está abriendo camino a través de un programa de desarrollo clínico. Según…
Las pruebas genómicas son una excelente manera de aprender no solo sobre sus genes, sino también sobre cómo estos afectan su salud. En apoyo del ensayo clínico de Fase 2…
Desde sus inicios, la empresa de ciencias biológicas Solid Biosciences Inc. ha estado trabajando para desarrollar opciones de tratamiento para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Según un comunicado…
¿Cuánto deberían costar los medicamentos? ¿Son estos tratamientos rentables y accesibles para los pacientes? En un comunicado de prensa, la compañía biofarmacéutica Aurinia Pharmaceuticals, Inc. ("Aurinia") compartió que una revisión…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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