Una Subvención de $8.3 Millones Financiará la Investigación de la Espina Bífida
De acuerdo a una historia de Newswise, un equipo de investigación colaborativo de la Facultad de Medicina de la Universidad de California en San Diego y el Instituto Rady de…
Rare Classroom: Síndrome de Schnitzler
Bienvenido a Rare Classroom (Aula Rara), una nueva serie de Patient Worthy. Rare Classroom está diseñado para el lector curioso que desea informarse sobre algunas de las enfermedades y afecciones…
Rare Classroom: Carcinoma Cutáneo de Células Escamosas
Bienvenido a Rare Classroom (Aula Rara), una nueva serie de Patient Worthy. Rare Classroom está diseñado para el lector curioso que desea informarse sobre algunas de las enfermedades y afecciones…
Nuevo Tratamiento para la Hiperoxaluria Primaria Tipo 1 Aprobado en Europa
De acuerdo a una historia de Fierce Pharma, la compañía farmacéutica Alnylam Pharmaceuticals ha visto recientemente su terapia en investigación lumasiran (comercializada como Oxlumo) para su uso en la UE…
El Registro Autoinmune Publica una Lista Completa de Enfermedades Autoinmunes
De acuerdo a una historia de PR Newswire, El Autoinmune Registry, Inc. (ARI) ha publicado recientemente su primera lista de enfermedades autoinmunes. Esta lista incluye un total de más de…
Posible Tratamiento para la Enfermedad de Pompe que se Evaluará en Revisión Prioritaria
Según un comunicado de prensa de la compañía biofarmacéutica Sanofi, la avalglucosidasa alfa del tratamiento en investigación de la compañía tendrá su Solicitud de Licencia Biológica (BLA) evaluada por la…
Un Nuevo Tratamiento para BPDCN está en Camino para la Aprobación de la UE
Según una historia de PR Newswire, la compañía farmacéutica y de diagnóstico The Menarini Group anunció recientemente que su fármaco tagraxofsup (comercializado como Elzonris) ha recibido una opinión positiva recomendando…
Odevixibat se muestra prometedor en la colestasis intrahepática familiar progresiva
De acuerdo a una historia de GlobeNewswire, la compañía de enfermedades raras del hígado Albireo Pharma, Inc., anunció recientemente resultados positivos de un estudio de fase 3 que prueba el…
Pacientes con Enfermedad de Charcot-Marie-Tooth Informan Disminuciones Durante el Bloqueo de COVID-19
De acuerdo a una historia de Charcot-Marie-Tooth News, los pacientes que viven con la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth han informado en una encuesta reciente que sus síntomas de dolor y disminución…
Rare Classroom: Deficiencia de POMC
Bienvenido a Rare Classroom (Aula Rara), una nueva serie de Patient Worthy. Rare Classroom está diseñado para el lector curioso que desea informarse sobre algunas de las enfermedades y afecciones…
Esperanza de un Nuevo Tratamiento de Nefropatía por IgA Después del Estudio de Fase III
Según una historia de pharmalive.com, la compañía farmacéutica Calliditas Therapeutics planeará buscar la aprobación para su terapia Nefecon de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA,…
Nueva Combinación para el Cáncer de Ovario con DRH Positivo Obtiene la Aprobación de la UE
Según una historia de Cancer Network, la Comisión Europea ha aprobado recientemente un tratamiento combinado de dos partes para el cáncer de ovario avanzado, con deficiencia de recombinación homóloga (DRH)…
Primer Paciente Dosificado en un Ensayo que Prueba el Tratamiento de Amiloidosis HATTR Basado en CRISPR
De acuerdo a una historia de Newswise, La empresa de edición del genoma Intellia Therapeutics ha anunciado recientemente que el primer paciente ha sido dosificado en su ensayo de fase…
Rare Classroom: Síndrome de Maroteaux-Lamy
Bienvenido a Rare Classroom (Aula Rara), una nueva serie de Patient Worthy. Rare Classroom está diseñado para el lector curioso que desea informarse sobre algunas de las enfermedades y afecciones…
El Segundo Año de este Ensayo Sobre el Síndrome de Alport Concluye con Hallazgos Alentadores
Según una historia de GlobeNewswire, la compañía biofarmacéutica Reata Pharmaceuticals, Inc., anunció recientemente que se completó el año dos de su ensayo clínico de fase 3. Este ensayo está probando…
Este Medicamento Podría Impulsar el Tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne
De acuerdo a una historia de Newswise, los resultados del ensayo publicados en la revista PLOS Medicine sugieren que el fármaco vamorolona podría mejorar la eficacia de la terapia con…
Estudio Identifica las Características Clínicas de la Osteomielitis Crónica no Bacteriana
De acuerdo a una historia de EurekAlert! un estudio reciente presentado en la reunión anual del Colegio Americano de Reumatología describe algunas de las características clínicas clave de la osteomielitis…
Rare Classroom: Blefaroespasmo
Bienvenido a Rare Classroom (Aula Rara), una nueva serie de Patient Worthy. Rare Classroom está diseñado para el lector curioso que desea informarse sobre algunas de las enfermedades y afecciones…
Dos Organizaciones Sin Fines de Lucro Unen Fuerzas para Encontrar una Nueva Terapia Contra la Leucemia de Células Pilosas
Según una historia de PR Newswire, una nueva colaboración entre la Hairy Cell Leukemia Foundation (HCLF) y la Leukemia & Lymphoma Society (LLS) tendrá como objetivo apoyar las subvenciones de…
Enfrentando la Misofonía Durante la Pandemia de COVID-19
Según una historia de SELF, Jaime Stathis vive con una rara condición llamada misofonía, en la que ciertos sonidos desencadenantes pueden causar estados emocionales negativos y arrebatos. Jaime habla sobre…
