Pourquoi les maladies rares sont-elles si difficiles à étudier ? Est-ce juste en raison de leur rareté ? Ou s'agit-il également de défis industriels ? Malheureusement, l'industrie a beaucoup à…
Todd Mercer, un résident de Michigan âgé de cinquante-deux ans et père de deux enfants, a récemment appelé le podcast de STAT, The Readout LOUD, pour discuter de la difficulté…
Comme indiqué à l'origine dans CBC News, le problème n'était pas que Tom Salisbury avait un rhume. Le problème était que ce rhume ne disparaîtrait pas. Du repos et de…
Les essais cliniques sont l'occasion pour les patients d'essayer de nouveaux traitements et médicaments qui offrent la possibilité d'améliorer ou de prolonger leur vie. Le nombre d'essais cliniques a…
La maladie de Lyme est la maladie à transmission vectorielle la plus courante, et elle est devenue plus fréquente en raison du changement climatique et des développements urbains qui se…
Le lymphome des cellules du manteau est un cancer qui répond souvent bien au traitement initial. Pour cette raison, les médecins recommandent souvent un traitement intense peu de temps après…
Alyla Annac Quand Alyla Annac avait 19 ans, son père est décédé d'une insuffisance cardiaque. Il avait subi 3 crises cardiaques et les médecins ont dit qu'ils ne pouvaient rien…
On connaît bien la jeune star de Stranger Things, Gaten Matarazzo, qui a capté l’attention du public en jouant le rôle de Dustin dans la série à succès - mais…
Comme initialement rapporté dans Mercer Island Reporter, les trois accouchements de Jill Hawkins se sont bien déroulés. Son aînée a atteint les jalons appropriés et a commencé à marcher et…
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Grace aux progrès dans le domaine de la médecine, il y a une survie globale plus longue chez les patients atteints de maladies neurodégénératives et neuromusculaires. Selon un récent…
Au cours des années 90, les chercheurs rêvaient que d'ici à 2020, chaque individu aurait accès à son propre génome. Cela faciliterait leur diagnostic et leur traitement dès qu'ils commenceraient…
Sans comprendre la cause de la maladie, il est difficile de comprendre comment soigner le plus efficacement les patients. Au lieu de s'occuper de la cause sous-jacente de la maladie,…
Une fille appelée Renesmee est récemment née dans la famille Carroll. Ils ont immédiatement vérifié le nourrisson pour s’assurer qu’elle n’avait pas les symptômes de la maladie de Batten, un…
CSL Behring a récemment reçu la désignation de médicament orphelin pour Privigen, leur traitement contre la sclérodermie systémique. Privigen a également obtenu la désignation « voie rapide ». Cette thérapie a…
Comme indiqué initialement par Pfizer, la Commission européenne vient d'autoriser la première option de traitement jamais disponible pour traiter l’amylose cardiaque à transthyrétine (ATTR-CM). Le médicament VYNDAQEL, pris par voie…
Pendant des années, les scientifiques ont tenté de comprendre comment et pourquoi la protéine Tau, bien connu par les chercheurs pour son implication dans la maladie d'Alzheimer, passe de…
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La thérapie génique Zolgensma a récemment été autorisée pour mise sur le marché l'été dernier en 2019 pour être utilisée chez les nourrissons atteints d'amyotrophie spinale. La société AveXis, qui…
L'une des formes moins connues du déficit immunitaire primitif est appelée syndrome de PI3K delta activé. C’est une maladie rare qui n'a été identifiée que récemment par les scientifiques. Bien…
Teva Pharmaceuticals a récemment terminé deux essais cliniques sur son traitement contre le syndrome de Gilles de La Tourette, la deutetrabenazine. Ces deux études, intitulées ARTISTS 1 et ARTISTS 2,…
Par Danielle Bradshaw du site In The Cloud Copy Les neurofibromes plexiformes (NFp) liés à la neurofibromatose de type 1 (NF1) sont une maladie que de nombreux enfants ont du…
Selon un communiqué de presse d'Epizyme, un examen prioritaire a été accordé au tazemetostat (Tazverik), un médicament utilisé pour traiter le lymphome folliculaire (LF) en rechute ou réfractaire pour les…
Par Gracie Van Brunt Salut ! Je m'appelle Gracie Van Brunt, j'ai 25 ans et j'ai une maladie rare. À l'âge de 2 ans, on m'a diagnostiqué une maladie…
Par Natalie Homan du site In the Cloud Copy La plupart des gens ont entendu parler du diabète de type 1 et de type 2. Cependant, beaucoup ne savent pas…
Selon un article de Financial Buzz, la société d'ophtalmologie Acucela Inc. a récemment annoncé une mise à point sur la progression de son essai clinique de phase 3. Cet essai…
Par Natalie Homan du site In The Cloud Copy. Theo Thomas de Secret Harbour, en Australie, est un enfant timide et doux de 8 ans, mais il adore faire de…
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