Les Résultats d’une étude sur une thérapie génique contre l’adrénoleucodystrophie, forme cérébrale, semblent positifs

Selon un article de PharmaTimes, la société de thérapie génique Bluebird bio a publié les résultats mis à jour d'un essai clinique portant sur la thérapie génique Lenti-D en tant…

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Une Société se prépare à tester une thérapie génique contre la phénylcétonurie

Selon un article de BioSpace, la société de biotechnologie BioMarin Pharmaceutical Inc. a récemment annoncé l’entrée d'une demande d'essai clinique auprès de l'Agence de réglementation des médicaments et des produits…

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Des Variantes du gène ACE ne sont pas responsables des disparités dans l’impact du traitement contre la maladie de Pompe
source: pixabay.com

Des Variantes du gène ACE ne sont pas responsables des disparités dans l’impact du traitement contre la maladie de Pompe

Selon un article de Pompe Disease News, une étude récente a conclu que les polymorphismes du gène ACE (qui sont des variations génétiques naturelles) n’ont pas d’impact sur la réponse…

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Selon une étude, le fait d’être adressé à un spécialiste plus tôt peut accélérer le diagnostic de la maladie de Pompe

Selon un article de Pompe Disease News, une étude récente a révélé que les retards dans le diagnostic sont étroitement liés au fait de savoir si une personne présentant les…

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Les Données d’essai initiales semblent prometteuses pour un traitement potentiel des épilepsies rares

Selon un article de sectorpublishingintelligence.co.uk, la société pharmaceutique Ovid Therapeutics Inc. a récemment annoncé que les premières données de son essai clinique de phase 2 étaient pour la plupart encourageantes.…

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Un Essai démontre l’efficacité de Haegarda dans le traitement des crises d’angio-œdème héréditaire

Selon un article d’Angioedema News, une étude récente a démontré l’efficacité du médicament Haegarda dans la réduction du nombre de crises de gonflement subies par les patients souffrant d’angio- œdème…

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Biogen publie les derniers résultats de recherche portant sur ses médicaments contre la sclérose en plaques

Selon un article de sectorpublishingintelligence.co.uk, des études utilisant des données recueillies dans un contexte de traitement réel soulignent les caractéristiques de deux traitements différents contre la sclérose en plaques (SEP)…

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La FDA autorise un programme pour un accès étendu au traitement de la maladie de Niemann-Pick type C

Selon un article publié sur ir.stockpr.com, la société de biotechnologie CTD Holdings, Inc., a récemment annoncé que l’Agence américaines des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration…

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Selon une étude, les patients atteints d’œsophagite à éosinophiles présentent un risque élevé de rechute après l’arrêt du traitement

Selon un article de Healio, les résultats d'un essai randomisé suggèrent que les patients présentant une œsophagite à éosinophiles risquent de connaître une rechute rapide s'ils arrêtent le traitement. Cela…

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On a traité avec succès un enfant atteint de leucémie myélomonocytaire juvénile avec un médicament contre le cancer du foie

Selon un article de Science Daily, les hôpitaux pour enfants Benioff de l'Université de Californie à San Francisco ont traité avec succès un nourrisson atteint de leucémie myélomonocytaire juvénile. Le…

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En 2018, il y avait de grandes améliorations dans le traitement contre des cancers rares
source: pixabay.com

En 2018, il y avait de grandes améliorations dans le traitement contre des cancers rares

Selon un article de curetoday.com, la Société américaine d'oncologie clinique (en anglais : American Society of Clinical Oncology ou ASCO) a récemment annoncé son « avancée » de l'année 2018.…

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De Nouvelles recherches sur l’amyloïdose hATTR ont été présentées lors d’une récente réunion de l’UE

Selon un article de BioPortfolio, la société pharmaceutique Alnylam Pharmaceuticals a récemment présenté les résultats de ses recherches relatives à l'amyloïdose hATTR, une maladie rare. L'étude a été présentée à…

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Votre vie est-elle entre les mains de votre médecin ou de votre compagnie d’assurance ?

Selon un article de biotech-now.org, le comportement des compagnies d’assurance maladie aux États-Unis n’est que l’un des nombreux problèmes qui minent ce système de santé. Alors que les Américains paient…

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Les Premiers patients ont été recrutés pour une étude sur les biomarqueurs de la maladie de Maroteaux-Lamy

Selon un article de Benzinga, la société biopharmaceutique Inventiva a récemment annoncé avoir recruté les premiers patients pour une étude sur les biomarqueurs de la maladie de Maroteaux-Lamy. L'étude inclura…

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Une Étude de validation de principe pour un traitement expérimental contre le syndrome de Hurler va bien jusqu’à présent

Selon un article de sectorpublishingintelligence.co.uk, la société biopharmaceutique Orchard Therapeutics a récemment annoncé la publication de certaines données d'une étude de validation de principe en cours. Cet essai spécial teste…

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Le Contrôle des prix des médicaments ne devrait pas nuire à l’accès des patients atteints de maladies rares à ces traitements

Selon un article du Globe and Mail, le Conseil d'examen du prix des médicaments brevetés du Canada a annoncé le mois dernier que le prix des médicaments serait soumis à…

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Les Défenseurs des droits des personnes atteintes de maladies rares devraient se tourner vers le succès des registres de patients atteints de cancer

Selon un article de curetoday.com, les registres de patients atteints de cancer ont eu un impact majeur sur l'amélioration des résultats pour les patients. Prenons l'exemple de Rhonda et de…

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Pourquoi cet événement indésirable lié au rituximab est-il plus courant dans les maladies auto-immunes ?

Selon un article du Rheumatologist, une complication rare liée au médicament d'anticorps monoclonal (rituximab) appelé maladie du sérum provoquée par le rituximab (MSPR) apparaît lorsque des patients utilisant ce médicament…

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L’Histoire de deux sœurs atteintes de fibrose kystique souligne les obstacles à l’accès au traitement qui restent

Selon un article du Sunday Post, les sœurs Shona et Kirsty Young, âgées respectivement de 24 et 29 ans, sont nées avec la fibrose kystique, une maladie rare et dévastatrice.…

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Une Découverte récente pourrait rendre les traitements contre le cancer plus efficaces

Selon un article de news-medical.net, des scientifiques ont pet-être fait une découverte importante qui pourrait rendre le traitement contre le cancer plus efficace. La découverte implique une nouvelle méthode qui…

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De Nouveaux avancements sont en train d’être réalisés contre des maladies tropicales souvent oubliées

Selon un article de New Statesman, plusieurs nouveaux médicaments pourraient avoir un grand impact sur plusieurs maladies tropicales dangereuses telles que la maladie à virus Ebola et la tuberculose. Bien…

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