Les Premiers résultats de cet essai sur une thérapie génique contre la phénylcétonurie semblent encourageants
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Les Premiers résultats de cet essai sur une thérapie génique contre la phénylcétonurie semblent encourageants

Selon un article de globenewswire.com, la société de médecine génétique Homology Medicines, Inc. a récemment publié les données prometteuses de son essai clinique de phase 1/2. Cet essai clinique teste…

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La Demande d’essai pour le traitement expérimental à base de cannabinoïdes contre l’épidermolyse bulleuse obtient l’approbation
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La Demande d’essai pour le traitement expérimental à base de cannabinoïdes contre l’épidermolyse bulleuse obtient l’approbation

Selon un article de prnewswire.com, la société biopharmaceutique InMed Pharmaceuticals, Inc. a récemment annoncé que la demande d'essai clinique de cette société avait été approuvée aux Pays-Bas. Cette approbation permettra…

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Le Zanubrutinib contre l’ibrutinib : quel est le meilleur pour le traitement de la MW ?
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Le Zanubrutinib contre l’ibrutinib : quel est le meilleur pour le traitement de la MW ?

Selon un article de crweworld.com, la société biopharmaceutique BeiGene, Ltd. a récemment publié les résultats d'un essai clinique de phase 3. L'objectif de cet essai était de comparer le médicament…

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Le Premier patient a été traité dans l’essai clinique de phase 2 sur l’anémie de Fanconi
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Le Premier patient a été traité dans l’essai clinique de phase 2 sur l’anémie de Fanconi

Selon un article de BioPortfolio, le développeur de médicaments Rocket Pharmaceuticals a récemment annoncé que le premier patient avait reçu une dose dans l'essai clinique de phase 2 de la…

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Les Premières données semblent encourageantes pour un traitement expérimental de la thalassémie
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Les Premières données semblent encourageantes pour un traitement expérimental de la thalassémie

Selon un article de globenewswire.com, le développeur de médicaments Agios Pharmaceuticals, Inc. a récemment publié une analyse préliminaire des résultats des essais de phase 2 qui ont servi à établir…

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Après la levée de la suspension clinique partielle, Abeona avance dans son essai sur l’épidermolyse bulleuse dystrophique récessive
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Après la levée de la suspension clinique partielle, Abeona avance dans son essai sur l’épidermolyse bulleuse dystrophique récessive

Selon un article de Benzinga, la société pharmaceutique Abeona Therapeutics, Inc. a récemment annoncé son intention d’avancer dans son essai clinique de phase 3 après la levée de la suspension…

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Les Résultats de cet essai sur la thrombopénie immune sont de bonnes nouvelles pour les patients
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Les Résultats de cet essai sur la thrombopénie immune sont de bonnes nouvelles pour les patients

Selon un article de ucb.com, la société biopharmaceutique UCB a récemment publié les résultats finaux de son essai clinique de phase 2 qui a testé le rozanolixizumab, un anticorps monoclonal…

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Une Découverte récente pourrait aider les patients atteints de fibrose kystique à éviter les greffes pulmonaires
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Une Découverte récente pourrait aider les patients atteints de fibrose kystique à éviter les greffes pulmonaires

Selon un article de thejournal.ie, une étude récente a découvert une nouvelle méthode pour diminuer l'inflammation dans la fibrose kystique. Les auteurs de l'étude ont conclu que l'approche pourrait réduire…

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Un Essai récent a révélé que le médicament appelé Rinvoq peut être un traitement efficace contre la spondylarthrite ankylosante
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Un Essai récent a révélé que le médicament appelé Rinvoq peut être un traitement efficace contre la spondylarthrite ankylosante

Selon un article d'Ankylosing Spondylitis News, les résultats d'un récent essai clinique de phase 2/3 indiquent que le médicament upadacitinib (commercialisé sous le nom de Rinvoq) peut être un traitement…

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Une Étude a révélé de nouveaux traitements efficaces pour la spondylarthrite axiale
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Une Étude a révélé de nouveaux traitements efficaces pour la spondylarthrite axiale

Selon un article de Healio, les résultats de trois études indiquent que les médicaments bimekizumab et certolizumab pegol pouvaient être des traitements utiles pour les patients atteints de spondylarthrite axiale.…

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ProQR et l’utilisation de thérapies à base d’ARN pour traiter les troubles génétiques rares
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ProQR et l’utilisation de thérapies à base d’ARN pour traiter les troubles génétiques rares

Dans un article pour Drug Development & Delivery, le PDG de la société de biotechnologie ProQR, Daniel de Boer, a récemment participé à une interview. Dans cette interview, M. de…

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ALX : ce père a aidé à identifier la maladie qui a tué son fils aîné — et il a sauvé son plus jeune fils en agissant ainsi
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ALX : ce père a aidé à identifier la maladie qui a tué son fils aîné — et il a sauvé son plus jeune fils en agissant ainsi

Selon un article de USA Today, la fin de novembre de 2009 a été une période éprouvante pour la famille Anderson. Environ un mois plus tôt, Henry, le fils aîné…

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Le Premier patient a reçu une dose du traitement expérimental contre le myélome multiple dans un essai clinique
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Le Premier patient a reçu une dose du traitement expérimental contre le myélome multiple dans un essai clinique

Selon un article de Myeloma Research News, le premier patient a reçu une dose d’une thérapie cellulaire CAR-T allogénique (dérivée du donneur) expérimentale appelée UCARTCS1 dans le cadre d'un essai…

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Les Préoccupations concernant la sécurité du dispositif d’alimentation entérale, nommé ENfit, restent sans réponse
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Les Préoccupations concernant la sécurité du dispositif d’alimentation entérale, nommé ENfit, restent sans réponse

Selon un article du blog de Visante, les préoccupations des groupes de patients et des défenseurs au sujet des intérêts de la sécurité d'un dispositif de connecteur de sonde d'alimentation…

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Une Femme fait face à une paralysie temporaire après avoir reçu le diagnostic du syndrome de Guillain-Barré
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Une Femme fait face à une paralysie temporaire après avoir reçu le diagnostic du syndrome de Guillain-Barré

Selon un article de wptv.com, la jeune mère Sierra Henderson, qui a un enfant de 18 mois, est allée aux urgences avec des symptômes inhabituels : un mauvais goût dans…

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L’Impact que l’hypertension artérielle pulmonaire a sur le corps, hormis les poumons
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L’Impact que l’hypertension artérielle pulmonaire a sur le corps, hormis les poumons

Selon un article de Pulmonary Advisor, l'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP), une maladie rare, est principalement connue pour ses effets sur les poumons et sur les fonctions globales du système respiratoire.…

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Un Médicament à base CBD pour le traitement des épilepsies rares chez l’enfant reçoit la recommandation du NICE
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Un Médicament à base CBD pour le traitement des épilepsies rares chez l’enfant reçoit la recommandation du NICE

Selon un article de BioPortfolio, la société biopharmaceutique GW Pharmaceuticals plc a récemment annoncé que son médicament appelé Epidyolex avait été recommandé par le National Institute for Health and Care…

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Un Implant cérébral peut-il traiter une démence provoquée par le syndrome de Sanfilippo ? L’histoire d’un garçon donne de l’espoir
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Un Implant cérébral peut-il traiter une démence provoquée par le syndrome de Sanfilippo ? L’histoire d’un garçon donne de l’espoir

Selon un article de metro.co.uk, Harley Bond avait trois ans quand on lui a diagnostiqué le syndrome de Sanfilippo de type B, une maladie génétique progressive rare. Maintenant âgé de…

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Santé Canada autorise le cabometyx pour le traitement du carcinome hépatocellulaire déjà traité

Selon un article du Malvern Daily Record, la société de biotechnologie Exelixis, Inc. a récemment annoncé que le cabozantinib (commercialisé sous le nom de Cabometyx®), un médicament de son partenaire,…

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Les Biomarqueurs dérivés du sang et la fonction ventriculaire droite : l’hypertension artérielle pulmonaire et les cardiopathies congénitales

Selon une publication de clinicaltrials.gov, une étude observationnelle sera axée sur l'identification de biomarqueurs de la cardiopathie congénitale et de l'hypertension artérielle pulmonaire chez l'enfant. Les biomarqueurs dérivés du sang…

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