Janssen Pharmaceuticals mène actuellement un essai clinique de phase 1/2 sur la rétinite pigmentaire liée à l'X (RPLX), une maladie familiale de la rétine. Ils étudient une thérapie génique adéno-associée…
C’est un fait : la thérapie de remplacement rénal est efficace chez les patients souffrant d’insuffisance rénale aiguë (IRA) sévère. Cependant, déclare Kenny Walter dans MD Magazine, l'efficacité de…
À cause de la propagation effrénée de la COVID-19, de nombreux événements, symposiums et cliniques ont été mis en ligne. L'un de ces événements était le Symposium clinique de pointe…
Dans un nouvel article de la revue Science Advances, les neuroscientifiques ont découvert un mécanisme spécifique responsable des migraines familiales. On a découvert qu'un type de cellule cérébrale appelée astrocytes…
Selon un article de The Island Packet, Presley Miller, une fille de quatorze ans de Hilton Head Island, en Caroline du Sud, a récemment été confirmé mort de complications liées…
Selon un article de ahusnews.com, voyager quand on est atteint d’un syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) nécessite une préparation supplémentaire et une planification. Ce syndrome peut affecter plusieurs systèmes…
Dans une étude publiée dans BMC Pediatrics, les chercheurs ont découvert que le syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) et les thyroïdites auto-immunes peuvent non seulement être une paire…
Selon un article de Markets Insider, la société de biotechnologie NMD Pharma A / S a récemment annoncé que le comité d'éthique néerlandais avait autorisé le plan de la société…
Les nouvelles technologies expérimentales et innovantes jouent un rôle crucial dans l'avancement du domaine médical. Bien que la nanomédecine soit prêt à traiter les maladies grâce à la nanotechnologie,…
La néphropathie lupique provoque une inflammation des reins et peut souvent entraîner une insuffisance rénale chronique (IRC). Un problème auquel les professionnels de la santé ont fait face est celui…
Selon un article de BioSpace, la société biopharmaceutique Bioniz Therapeutics, Inc., a récemment annoncé la publication des résultats provisoires de son essai clinique de phase 1/2. Cet essai étudie son…
Duncan DeLooze DeLooze a reçu un diagnostic de migraine hémiplégique, qui provoque des symptômes similaires à un accident vasculaire cérébral. La maladie provoque également des crises. Il a subi des…
Une étude menée par des chercheurs du Institute of Cancer Research de Londres et de Cyclacel a récemment été publiée dans PLOS ONE. Cette enquête a examiné le fadraciclib en tant…
Selon un article de Fabry Disease News, dans une étude de cas récente, on a analysé la situation de deux cousins vivant avec la maladie de Fabry qui étaient traités…
Selon la American Cancer Society, environ 1,7 million de personnes aux États-Unis reçoivent un diagnostic de cancer chaque année. Environ quarante pour cent de ces cas ont de droit…
Au début des années 1990, Dean Kamen était au centre commercial quand il a eu une idée. Après avoir vu un homme en fauteuil roulant qui avait du mal…
La désignation de médicament orphelin est accordée par la FDA aux médicaments et aux produits biologiques développés pour le traitement des maladies rares. Selon un récent article de Biospace,…
Selon Ankylosing Spondylitis News, un nouveau traitement, Hulio, a été autorisé par la FDA. Il est un traitement de la spondylarthrite ankylosante et d'autres troubles inflammatoires. Bien qu'il ait été…
Lors de la réunion annuelle de GRAPPA 2020, qui a été virtuelle cette année, le Dr Philip Helliwell a reconnu que lui, comme de nombreux rhumatologues, il avait du mal…
Selon un article de BioSpace, la société de biotechnologie Ascentage Pharma vient d'annoncer qu'elle a reçu la désignation de médicament orphelin de l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en…
Selon un récent communiqué de presse d'Albireo Pharma, le premier participant s'est inscrit à l'essai BOLD. L'essai BOLD (pour l’acronyme anglophone Biliary atresia and the use of Odevixibat in…
Selon un article de Korea Biomedical Review, l’Hôpital universitaire national de Séoul (SNUH) en Corée du Sud vient d'annoncer récemment que le processus d’inscription des patients pour le projet National…
Selon un article de Buzzfeed News, un test récent d'un vaccin expérimental contre la COVID-19 développé par Moderna Therapeutics a démontré qu'il était capable de produire des anticorps chez les…
Par Jodee Redmond du site In The Cloud Copy Quand un patient identifié comme Mme B dans l'histoire de cas s'est plaint de maux de tête commençant à l'arrière de…
Après trois ans, les patients atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL) qui avaient été traités par le LUMEVOQ ont connu une innocuité et une efficacité soutenues. Selon…
Nous croyons Les patients atteints de maladies rares sont des personnes et non un diagnostic. Grâce à l’éducation, à la sensibilisation et à l’humour, nous aidons les patients, les soignants et les personnes de soutien en fournissant des nouvelles et des histoires pertinentes et souvent inspirantes.
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