Aux États-Unis, un trouble du spectre de l'autisme (TSA) affecte un enfant sur cinquante-neuf enfants âgés de huit ans. Un article récent dans Medical News Today décrit une étude menée…
La FDA a récemment accordé la désignation de médicament orphelin au CS1, une thérapie médicamenteuse de Cereno Scientific, selon Pulmonary Hypertension News. Le CS1 est conçu pour fournir un traitement…
Maddie Nordhoy a un sourire qui peut illuminer la pièce. Elle rend joyeux tout son entourage, sa famille en particulier. En fait, elle est même l'inspiration d'une organisation à but…
Selon un article de Buzzfeed News, la pandémie de coronavirus / COVID-19 en cours a arrêté les recherches critiques sur les maladies rares partout dans le monde, allant des premières…
Par Natalie Homan du site In the Cloud Copy Avant l’apparition des symptômes inquiétants à l'âge de quatre ans, Connie Elson était une petite fille heureuse et indépendante. Après de…
Le mois de mai est le mois de sensibilisation à la maladie de Huntington, au cours duquel un effort particulier est fait pour améliorer la sensibilisation à cette maladie rare…
Quand la femme de 31 ans s'est présentée au centre hospitalier du Massachusetts avec une infection respiratoire grave, elle y était assez habituée. En fait, elle avait souffert de problèmes…
La société américaine Vertex Pharmaceuticals est le créateur de trois traitements contre la fibrose kystique : Orkambi, Symdeco et Kalydeco. Ces médicaments n'étaient pas disponibles en Suisse étant donné que…
Récemment, selon Medical XPress, une équipe de recherche internationale a découvert que la thérapie médicamenteuse 2-désoxy D-glucose peut ralentir la croissance cellulaire. Chez les patientes atteintes d'un cancer de l'ovaire,…
Par Jodee Redmond du site In The Cloud Copy Rich Horgan est le fondateur de Cure Rare Diseases (« guérir les maladies rares » en français), une société de biotechnologie à but…
Selon un article de Barron's, la société de biotechnologie Alexion Pharmaceuticals a récemment annoncé son intention d’analyser son médicament Ultomiris comme traitement potentiel contre la COVID-19. Alors que la communauté…
Selon un article du Charlotte Weekly, Kevin Tobin, le résident de la ville de Charlotte à la Caroline du Nord, a récemment parcouru 400 tours autour de sa maison ---…
Dire que « le coronavirus a changé le monde » serait un euphémisme en ce moment. Les employeurs ont adopté l’idée du « télétravail » en masse. Les rendez-vous chez…
Selon Medical XPress, des chercheurs australiens ont découvert un nouveau moyen plus efficace de dépister les tissus cancéreux restants chez les patientes atteintes d'un cancer du sein pendant la chirurgie.…
Dans un article sur le site web de la Fondation de la leucodystrophie métachromatique (LDM), l'organisation discute du potentiel de l’utilisation de la thérapie génique comme traitement contre cette maladie…
L'Association EM a récemment publié son dernier « résumé de recherche » hebdomadaire pour la semaine du 17 avril. Cela comprend les dernières recherches liées à l'encéphalomyélite myalgique (EM), également connue sous…
Un essai clinique de Lu AG06466 pour le traitement contre le syndrome de Gilles de La Tourette a récemment échoué, car il n'a pas atteint ses principaux critères d'évaluation par…
Selon un article de Yahoo News, la pandémie de coronavirus / COVID-19 est assurément une expérience sans précédent pour des millions de personnes à travers le monde. Cependant, cela peut…
Fulcrum Therapeutics a récemment annoncé que tout se déroulait bien quant à sa demande de nouveau médicament expérimental pour son médicament, le FTX-6058. La demande sera probablement déposée au deuxième…
Nous avons tous entendu parler des symptômes courants de l'infection à la COVID-19 : fièvre, douleurs, perte de sens du goût et d’odorat, et toux sèche et persistante. Mais selon…
Une nouvelle étude cherche à comprendre comment la pandémie de coronavirus / COVID-19 en cours affecte les patients atteints d'un cancer hématologique rare appelé macroglobulinémie de Waldenström (MW). Ils vont…
Selon Charcot-Marie-Tooth News, une récente étude de cas a révélé qu'une variation du gène SEPT9 pourrait contribuer au développement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth. Pour voir les résultats complets,…
Comme rapporté initialement dans CCA Kids Blog, l'état du monde nous laisse en ce moment avec de nombreuses questions sans réponse qui peuvent déclencher une inondation d'émotions. Quand on fait…
Dans un article de Vietnam News, des médecins à l’hôpital central de pédiatrie de Hanoi, au Vietnam, ont annoncé pour la première fois qu'ils avaient effectué une greffe de moelle…
Selon un article récent de la Harvard Gazette, des chercheurs de l’université Harvard ont annoncé les résultats d'une étude portant sur des modèles murins qui a provoqué une immunité et…
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