Le pamrevlumab est un anticorps de premier plan qui traite la myopathie de Duchenne (ou DMD pour l’anglais Duchenne muscular dystrophy) en inhibant les effets et l'activité du facteur de…
Selon un communiqué de presse du 25 février, l’Amondys 45 (casimersen), une option thérapeutique pour les patients atteints de myopathie de Duchenne, a récemment été autorisé par l’Agence américaine des…
Le tout premier patient vient de recevoir une dose dans l'essai clinique de phase 3 de Pfizer pour la myopathie de Duchenne. L'essai s'appelle CIFFREO. Ce patient a reçu la…
Selon un article de Globe Newswire, la société de médicaments génétiques Sarepta Therapeutics a annoncé les principales données de la première partie de son essai clinique. Cet essai étudie sa…
Edgewise Therapeutics a annoncé son intention de lancer un essai de phase 1 sur EDG-5506, leur thérapie à petites molécules contre la dystrophie musculaire de Becker. Il aura lieu au…
Selon un article de Muscular Dystrophy News Today, une thérapie génique en développement par la société pharmaceutique Pfizer, Inc. a récemment reçu la désignation Fast Track (« examen accéléré » en français)…
Selon Medical Xpress, il y aura peut-être une nouvelle option de traitement pour les patients atteints de myopathie de Duchenne (DMD). Traditionnellement, la DMD est traitée par des glucocorticoïdes. Cependant,…
Selon un article du blog CureDuchenne, le Dr Kevin Flanigan du Nationwide Children's Hospital (un hôpital aux États-Unis dans l'Ohio) a récemment administré à deux patients atteints de myopathie de…
Selon un article de Korea Biomedical Review, l’Hôpital universitaire national de Séoul (SNUH) en Corée du Sud vient d'annoncer récemment que le processus d’inscription des patients pour le projet National…
Selon Medical Xpress, une nouvelle thérapie génique a été étudiée pour le traitement de la myopathie de Duchenne. Il a été démontré que ce traitement, le SRP-9001, transmet de la…
Par Jodee Redmond du site In The Cloud Copy Rich Horgan est le fondateur de Cure Rare Diseases (« guérir les maladies rares » en français), une société de biotechnologie à but…
Selon une étude publiée dans la revue Neurology, un système de mesure appelée la fraction de graisse du muscle vaste latéral s'est révélée utile pour prédire l'âge auquel un patient…
Comme précédemment publié dans Scientific American, juste après son premier anniversaire, Emma Larson a perdu l'usage de ses jambes et a commencé à avoir des difficultés à ramper. On…
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Grace aux progrès dans le domaine de la médecine, il y a une survie globale plus longue chez les patients atteints de maladies neurodégénératives et neuromusculaires. Selon un récent…
Selon un article de Salon, l'année de vie pondérée par la qualité (QALY, de l’anglais quality-adjusted life year) est un indicateur statistique utilisé pour calculer la valeur d'un certain médicament.…
PTC Therapeutics est une société pharmaceutique qui travaille sur le Translarna, un médicament destiné au traitement contre la myopathie de Duchenne (DMD). Ils ont analysé ce traitement et présenté les…
Des chercheurs de l'Université de Pennsylvanie travaillent sur une nouvelle thérapie génique potentielle pour traiter la myopathie de Duchenne (DMD). La DMD est une forme rare de dystrophie musculaire qui…
Selon un article de BioSpace, un projet mondial appelé Trajectory Analysis Project a récemment publié une étude où on a utilisé une évaluation ambulatoire appelé North Star Ambulatory Assessment (NSAA),…
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L’autorisation accélérée accordée par la FDA pour le médicament contre la myopathie de Duchenne, l’eteplirsen, mise au point par Sarepta Therapeutics, n’a été accordée qu’après la résolution des désaccords…
Selon un article de Xconomy, l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a pris une décision controversée il y a trois ans en autorisant le médicament eteplirsen en tant…
Selon un article de BioPortfolio, la société pharmaceutique Pfizer a récemment présenté les données de son essai clinique de phase 1b portant sur la thérapie génique expérimentale PF-06939926 de la…
Selon un article de BioPortfolio, la société pharmaceutique spécialisée Santhera Pharmaceuticals a récemment annoncé qu'elle avait soumis sa demande de commercialisation à l'Agence européenne des médicaments (AEM) pour son médicament…
Les Débuts Anne Pariser a travaillé pendant 16 ans à la FDA. Pendant une partie de cette période, elle a été chef d’équipe pour le Centre pour l’évaluation et la…
Selon un article de BioSpace, une étude clinique de phase 1/2 portant sur SGT-001, un traitement expérimental pour la myopathie de Duchenne, souffre de problèmes d'effets secondaires et d'événements indésirables.…
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