На прошлой неделе Бристол Майерс Сквибб поделился данными за четыре года клинического исследования фазы 3 CheckMate-214. В конечном итоге, исследование было направлено на понимание безопасности, эффективности и переносимости Opdivo и…

Согласно статье BioTech 365, на Виртуальном конгрессе ESMO 2020 были обнародованы данные фазы 3 исследования INVICTUS и исследования повышения дозы фазы 1, в которых QINLOCK оценивался как средство лечения стромальных…

Mononine, лекарство от гемофилии B, появился на рынке почти три десятилетия назад, в 1992 году. С тех пор произошли поразительные успехи в понимании и лечении этого заболевания. Именно из-за этих…

Согласно статье из BioSpace, компания Ziopharma Oncology, Inc. недавно объявила, что ее исследовательская терапия Ad-RTS-hIL-12 с веледимексом (также называемым контролируемым IL-12) получила статус Редкого Детского Заболевания от Управления по Контролю…

Согласно статье из ScienceBlog, поворот в редактировании генов CRISPR позволил группе исследователей успешно лечить миотоническую дистрофию 1 типа на моделях мышей. Изменив РНК, а не ДНК, эта команда, возможно, открыла…

В начале этой недели биофармацевтическая компания Enterome объявила, что первому пациенту была введена доза в клинических испытаниях фазы 1/2. В исследовании SPENCER будет оцениваться EO2401 как потенциальное средство лечения пациентов…

Согласно данным от Medscape, тиреоидный шторм - это набор симптомов, которые можно описать как острый гипертиреоз (повышенная активность щитовидной железы) или тиреотоксикоз, состояние избытка гормона щитовидной железы в организме. Это…

Как сообщает Science Daily, исследователи из отдела эпидемиологии MRC Бристольского Университета, работающие с фармацевтическими компаниями, разработали подход, позволяющий снизить процент неудач при разработке лекарств. В настоящее время только десять процентов…

Согласно недавней статье в Genetic Engineering and Biotechnology News, нейронная цепь, ответственная за бессонницу, была идентифицирована учеными из лаборатории Колд-Спринг-Харбор (CSHL) в Нью-Йорке. Пациенты с Хроническим Стрессом В течение многих…

Согласно Charcot-Marie-Tooth News, пациенты с болезнью Шарко-Мари-Тута типа 1A (ШMT1A) имеют дополнительный ген PMP22. Однако новое исследование показывает, что этот избыточный ген вызывает токсическое накопление белка в клетках. Поскольку лишний…

Как сообщает Biospace; вы, наверное, знаете, что фиолетовая лента используется для обозначения рака, розовая - для рака груди, оранжевая - для лейкемии. Но что вы знаете о детском раке? В…

Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных болезней и…

Согласно сообщению от BioSpace, компания Takeda Pharmaceutical Company Ltd. недавно объявила о публикации результатов клинических испытаний фазы 3. В этом испытании тестировался препарат компании иксазомиб (продаваемый как NINLARO ™) как…

Как сообщает BioSpace; сегодня компания Biocryst Pharmaceuticals получила стимул к дальнейшей работе по исследованию достоинств потенциального перорального лечения ПНГ. FDA США официально определило пероральное соединение BCX9930 как «Орфанное Лекарство», что…

Согласно сообщению BioSpace, биофармацевтическая компания Zogenix, Inc. недавно объявила о публикации результатов 3 фазы клинических испытаний препарата фенфлурамин (продаваемого как FINTEPLA®) для лечения судорог, вызванных синдромом Драве, редкого генетического заболевания.…

Согласно сообщению BioSpace, биофармацевтическая компания POXEL SA недавно объявила, что она начала с фазы 2 клинических испытаний с изменением доз, в ходе которых будет проверяться экспериментальный препарат компании PXL065 в…

В прошлом месяце биотехнологическая компания BioMarin запросила разрешение на экспериментальную генную терапию (валоктокоген roxaparvovec) для пациентов с гемофилией A. Однако в их одобрении было отказано. Вместо этого компании сказали, что…

Согласно сообщению BioSpace, фармацевтическая компания Plus Therapeutics недавно объявила, что ее исследовательская терапия Rhenium NanoLiposomes (RNL ™) получила статус Орфанного Препарата от Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов…

На прошлой неделе Target RWE обнародовала данные своего исследования TARGET-NASH, разработанного для лучшего понимания различий в результатах для здоровья пациентов с неалкогольной жировой болезнью печени (НАЖБП). Согласно их результатам, азиатские…

Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…