Мы редко видим статьи о множественной системной атрофии (МСА, также называемом синдромом Шай-Драгера). Заболевание встречается крайне редко и в настоящее время не существует эффективного лечения. Но, согласно недавней статье в…
На протяжении почти 130 лет фармацевтическая компания Merck & Co («Merck» или «MSD») работает над разработкой уникальных терапевтических решений для людей с редкими формами рака и множеством других заболеваний. Недавно…
В процессе разработки лекарства проводится множество исследований для оценки эффективности, безопасности, переносимости, фармакокинетики и других факторов. Одно из этих исследований называется исследованием множественных возрастающих доз, в ходе которого пациенты получают…
С момента своего создания биотехнологическая компания Chinook Therapeutics, Inc. («Chinook») работала над разработкой терапевтических решений для пациентов с заболеваниями почек. Теперь компания включила первого пациента в клиническое испытание ALIGN фазы…
Согласно статье Charcot-Marie-Tooth News, недавнее исследование продемонстрировало потенциальное влияние терапии на основе РНК в качестве лечения болезни Шарко-Мари-Тута типа 1А. Лечение позволило нормализовать двигательную функцию и мышечную силу в двух…
В недавнем пресс-релизе биофармацевтическая компания Aeterna Zentaris Inc. сообщила, что компания будет разрабатывать новую терапию для пациентов с гипопаратиреозом. Программа доклинических разработок будет сосредоточена на специально разработанных полипептидах слияния паратироидных…
Компания Rocket Pharmaceuticals, Inc. («Rocket») посвятила свою миссию разработке решений для генной терапии редких детских заболеваний. Недавно компания поделилась публикацией предварительных данных фазы 1 клинического исследования RP-L301 по оценке дефицита…
Хроническая болезнь почек (ХБП) поражает сотни миллионов людей во всем мире. По данным исследования, опубликованного в Nature Reviews Nephrology, по состоянию на 2017 год 697,5 миллиона человек страдали ХБП. Из…
В 2015 году FDA одобрило внутрижелудочный баллон Orbera компании Apollo Endosurgery, Inc. для похудения. Компания сообщает в пресс-релизе, что устройство недавно получило от FDA обозначение «Прорывное Устройство» для лечения пациентов…
Компания Pharnext выпустила обновленную информацию о клинической разработке PXT3003, средства для лечения болезни Шарко-Мари-Тута типа 1A (CMT1A). По данным биофармацевтической компании, они собираются ввести дозу для первого участника испытания Фазы…
В конце февраля 2021 года компания BridgeBio Pharma Inc. («BridgeBio») и ее дочерняя компания Origin Biosciences, Inc. («Origin») сообщили, что ее препарат NULIBRY (фосденоптерин) для инъекций получил одобрение FDA для…
Согласно сообщению bloomberg.com, биофармацевтическая компания Rallybio объявила о двух программах разработки терапевтических средств, предназначенных для лечения редких заболеваний. Две программы состоят из RLBY212, который разрабатывается для лечения аллоиммунной тромбоцитопении у…
Биофармацевтическая компания OncoSynergy недавно поделилась, что первому пациенту была введена доза в рамках фазы 1 клинического исследования. В рамках этого исследования исследователи изучают OS2966 для пациентов с рецидивирующей глиобластомой. Это…
Подсчитано, что один человек из сорока до шестидесяти тысяч страдает болезнью Фабри. Известно, что около пятисот канадцев страдают болезнью Фабри. Newswise недавно опубликовал рассказ о канадском исследовании, который также был…
Пациенты с наследственным ангионевротическим отеком (НАО) испытывают периодические «приступы» или периоды отека под кожей. В настоящее время в рамках фазы 2 клинического исследования исследователи оценивают PHVS416 для пациентов с HAО.…
Компания Pharnext объявила, что скоро откроет набор участников для своего исследования PREMIER PXT3003, лечения болезни Шарко-Мари-Тута типа 1A (CMT1A). Начиная с марта, исследователи будут искать 350 участников из 50 различных…
В совместном заявлении биофармацевтические компании AstraZeneca и Merck & Co., Inc. («Merck») сообщили, что LYNPARZA (олапариб) достигла границы превосходства в клинических испытаниях фазы 3 OlympiA. Во время исследования ученые оценили…
Исследователи из Северо-Западного Университета обнаружили соединение, способное останавливать прогрессирующую дегенерацию двигательных нейронов у людей с боковым амиотрофическим склерозом (БАС). Продолжающийся распад этих нейронов является ключевым фактором нейродегенеративного заболевания. Эта информация…
Для пациентов с тяжелым атопическим дерматитом бывает трудно найти адекватные варианты лечения. Для многих лечение сводится к кремам местного действия, противовоспалительным препаратам, светотерапии, антибиотикам и многому другому. Но теперь у…
Согласно рассказу The Whitewater Company, родители Пол и Хизер Линн не знали, что делать, когда их дочь Клэрити родилась с редким кожным заболеванием арлекин-ихтиоз. Однако, работая с производителем устройства, они…
Рагхав - двухлетний мальчик, рожденный с крайне редким заболеванием, вызванным мутировавшим геном GPX4. Он и восемь других детей - единственные в мире, кому поставили такой диагноз. Это вызывает проблемы со…
Биотехнологическая компания Ovid опубликовала неутешительные результаты испытания OV101, потенциального средства для лечения синдрома Ангельмана. Испытание фазы 3 продемонстрировало отсутствие существенной разницы в эффективности между плацебо и OV101. Компания Ovid теперь…
В начале февраля глобальная биофармацевтическая компания Sanofi и биотехнологическая компания Regeneron Pharmaceuticals, Inc. («Regeneron») сообщили, что ее дважды разработанный препарат Либтайо (cemiplimab-rwlc) недавно получил одобрение FDA. Теперь Либтайо является первой…
Согласно BioSpace, компания Homology Medicines опубликовала данные о первом этапе клинических испытаний HMI-203, генной терапии, разрабатываемой для лечения синдрома Хантера, также известного как мукополисахаридоз типа II (МПС II). Первоначальные данные…
Фармацевтическая компания KalVista Pharmaceuticals («KalVista») увидела положительные данные фазы 2 клинических испытаний, оценивающих ее экспериментальную терапию KVD900, сообщает MedCity News. Во втором исследовании KVD900 изучали как вариант лечения пациентов с…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
