Согласно данным от Biotech 365, биофармацевтическая компания Deciphera Pharmaceuticals недавно объявила, что препарат компании рипретиниб (продается как QINLOCK ™) был одобрен Министерством Здравоохранения Канады. Препарат был одобрен в качестве лечения…
Согласно данным от BioSpace, биофармацевтическая компания Dicerna Therapeutics, Inc. недавно объявила, что Управление по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA) присвоило своему экспериментальному препарату недосиран (nedosiran)…
Согласно данным от «Parkinson's News Today», FDA рассматривает Gocovri как потенциальное лечение «вне эпизодов» у пациентов с болезнью Паркинсона, которые уже принимают леводопу. «Вне эпизодов» возникают, когда пациенты на леводопе…
Сеть Клинических Исследований Редких Заболеваний (RDCRN) недавно начала исследование, целью которого было оценить влияние COVID-19 на сообщество пациентов с редкими заболеваниями. Эта инициатива важна, поскольку она поможет собрать важные данные…
На прошлой неделе мой парень взял меня в поход на мой день рождения. Но пока мы были в лесу, он упал и поранился; мы думали, что его коленная чашечка была…
Согласно данным от BioSpace, биофармацевтическая компания MacroGenics, Inc. только что объявила о том, что Управление по Контролю за Продуктами и Лекарствами США (FDA) присвоило обозначение "Орфанное Лекарственное Средство" кандидату исследуемого…
Вы когда-нибудь слышали звук, который заставляет вас зажать уши руками? Что ж, для людей с мизофонией это отвращение к определенным шумам может быть изнурительным и мешать их работе, отношениям и…
Реестры пациентов - это отличный способ для пациентов участвовать в формировании будущих исследований, касающихся их заболеваний. Часто участие в реестре редких заболеваний (или редких расстройств) открывает двери для новых исследований,…
Согласно данным от EurekAlert !, недавнее международное исследование использует данные 45 пациентов для описания неизвестного нового редкого генетического заболевания. Исследователи рекомендуют называть это заболевание синдромом TRAF7, называя это расстройство после…
В своем пресс-релизе компания Eli Lilly and Company недавно объявила о том, что Управление по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA) одобрило дополнительное Заявление о Выдаче…
Согласно данным от Sarcoidosis News, в то время как глобальная проблема пандемии COVID-19 была препятствием для изучения многих редких заболеваний, когда испытания и исследования были остановлены, реальный прогресс был достигнут…
Согласно данным от Buzzfeed News, результаты недавнего испытания, проведенного в Великобритании, могли наконец выявить лекарство, которое может оказать значительное положительное влияние в тяжелых случаях COVID-19. Рассматриваемый препарат - кортикостероид дексаметазон,…
Согласно данным от Medpage Today, Управление по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США одобрило препарат лурбинектин (выпускаемый на рынке под названием Zepzelca), разработанный компанией Jazz Pharmaceuticals, для…
Согласно данным от PR Newswire, Управление по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA) только что впервые одобрило лечение редкой болезни Стилла у взрослых. Препарат, который был…
Как сообщается в BioSpace; Управление по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA) представило инновационное лекарство brensocatib для лечения не кистозного фиброз бронхоэктаза (NCFBE). Препарат прошел вторую…
Согласно данным от The Intercept, препарат Ремесивир компании Gilead Sciences рекламируется в средствах массовой информации как важный шаг в лечении COVID-19, болезни, вызванной коронавирусом. Тем не менее, несмотря на волнение…
Согласно данным от prnewswire.com, Chiesi Global Rare Diseases и биофармацевтическая компания ProTalix Biotherapeutics недавно объявили о том, что они подали заявку на получение лицензии на использование биологических препаратов (BLA), для…
Согласно данным от «News of Multiple Sclerosis News Today», Национальное Общество Рассеянного Склероза недавно выпустило новые руководства по упражнениям для людей с рассеянным склерозом. Физические упражнения чрезвычайно полезны для здоровья,…
Эдвин Чепмен, который работает в университете Висконсин-Мэдисон, изучал нейроны на протяжении большей части своей карьеры. Он и его команда недавно сделали открытие относительно SYT1-ассоциированного расстройства нервного развития. Это исследование было…
Прогрессирующий Идиопатический Легочный Фиброз Компания Veracyte только что подписала соглашение с Йельским Университетом, которое поможет им разработать самый первый тест, который может предсказать прогрессирование заболевания идиопатического легочного фиброза (ИЛФ). Классификатор…
AVROBIO AVROBIO базируется в Кембридже, штат Массачусетс. Они специализируются на однократной генной терапии как лекарство от редких генетических заболеваний, таких как цистиноз, болезнь Гоше и болезнь Фабри. Совсем недавно они…
Кристофер Коуэн и его лаборатория в Медицинском университете Южной Каролины недавно провели исследование на мышах, чтобы понять, как дефектные гены MEF2C влияют на развитие мозга. Дефект в этом гене связан…
Европейская комиссия только что одобрила Pharming по расширению показаний RUCONEST (conestat alfa) для Наследственного Ангионевротического Отека (HAО). Это расширение позволяет использовать терапию для детей старше 2 лет. Ранее она была…
Согласно недавнему пресс-релизу FDA, агентство впервые одобрило лекарство, разработанное специально для взрослых пациентов с диагнозом: рак верхних отделов, рак уротелия. Алкилирующий гель, митомицин (JELMYTO), был разработан компанией UroGen Pharma. Он…
Согласно статье в журнале Barron's, биотехнологическая компания Alexion Pharmaceuticals недавно объявила о планах тестирования своего препарата Ultomiris в качестве потенциального средства для лечения COVID-19. Поскольку научное сообщество срочно стремится к…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
