A finales de esta semana, del 21 al 23 de octubre, los presentadores y asistentes estarán presentes en la 34ª Conferencia Anual de Fibrosis Quística de América del Norte (NACFC).…
Según una historia de BioSpace, la compañía de terapia génica Axovant Gene Therapies Ltd. anunció recientemente que recibió la designación de Enfermedad Pediátrica Rara de la Administración de Drogas y…
Según una historia de BioSpace, la empresa de biotecnología Ascentage Pharma anunció que dos de sus tratamientos en investigación han recibido recientemente la designación de Medicamento Huérfano de la Administración…
De acuerdo a una historia de BioSpace, un estudio reciente realizado por la empresa de biotecnología Goldfinch Bio en colaboración con socios académicos destaca la importancia de la proteinuria para…
Como se informó en Biospace, la Organización Nacional de Enfermedades Raras (NORD) acaba de abrir el registro para que los pacientes participen en un estudio de historia natural sobre la…
Ionis Pharmaceuticals ha publicado recientemente los datos de su ensayo clínico de IONIS-ENAC-2.5Rx, un tratamiento para la fibrosis quística. Según Newswire, el estudio mostró resultados muy positivos, y los voluntarios…
Según una historia de GlobeNewswire, la empresa de terapia génica Axovant Gene Therapies Ltd. anunció recientemente que su terapia génica AXO-AAV-GM2 recibió la designación de Enfermedad Pediátrica Rara por la…
Patient Worthy ha comenzado recientemente una asociación con la Fundación de Investigación de Glanzmann, una organización de pacientes sin fines de lucro dedicada a difundir la conciencia sobre la trombastenia…
Vivir con una enfermedad invisible puede ser increíblemente difícil. Los que te rodean no comprenden la lucha e incluso pueden descartar tu enfermedad. Women's Health habló con tres mujeres que…
En los últimos años, ha habido grandes avances en el campo de la terapia génica. En esencia, la terapia génica aborda los trastornos genéticos mediante el uso de genes…
Si bien muchas empresas farmacéuticas presentan solicitudes de aprobación y comercialización, no todas tienen éxito. Según Fierce Biotech, una subsidiaria de Questex, Santhera Pharmaceuticals ("Santhera"), es una de las empresas…
De acuerdo a una historia de GlobeNewswire, la compañía biofarmacéutica Immunomedics, Inc. ha anunciado recientemente que su medicamento sacituzumab govitecan-hziy (comercializado como Trodelvy) ha obtenido recientemente la designación de fármaco…
Según una historia de Pharma Advancement, Bristol Myers Squibb anunció recientemente hallazgos alentadores de un ensayo clínico de fase 3. Este estudio estaba probando su fármaco ozanimod (comercializado como Zeposia)…
De acuerdo a una historia de GlobeNewswire, la compañía biofarmacéutica X4 Pharmaceuticals, Inc. acaba de anunciar que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado…
Grifols, una compañía farmacéutica con sede en Barcelona, España, ha anunciado que su posible tratamiento para el nuevo coronavirus ha entrado en un ensayo de fase 3, según BioSpace. Se…
La semana pasada, la compañía biofarmacéutica en etapa clínica Neurotrope anunció que el primer paciente recibió una dosis en un ensayo clínico de Fase 2 para probar la seguridad,…
Un equipo de científicos ha creado una herramienta de nanopartículas que permite a los científicos de todo el país estudiar COVID-19 sin ningún riesgo de infección. Esta partícula imita cómo…
El Director General del Instituto de Investigación y Desarrollo Social de Enfermedades Poco Frecuentes INDEPF, Jesús Ignacio Meco, y el presidente de la Fundación Síndrome de Dravet, José Ángel Aibar,…
Los investigadores acaban de descubrir 30 genes nuevos que pueden causar la Enfermedad de Charcot-Marie-Tooth (CMT). Estos genes se descubrieron mediante análisis informáticos de datos biológicos, un proceso llamado bioinformática.…
Los receptores en el gen del receptor 2 del factor de crecimiento epidérmico humano (el HER2) son participantes activos para determinar si los senos sanos pueden repararse a sí mismos.…
Según un artículo reciente en BioSpace, los niños pequeños y los bebés que han sido diagnosticados con hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1) a menudo se enfrentan al uso de…
Un estudio reciente publicado en BMC Rheumatology ha descubierto que una terapia combinada podría tener un beneficio para las personas diagnosticadas con diabetes y espondilitis anquilosante (EA), artritis psoriásica (PsA)…
Tarsius Pharmaceuticals acaba de anunciar resultados positivos para su reciente ensayo para el glaucoma uveítico. Este ensayo se llamó GADOT 20/20 y estaba investigando una terapia llamada TRSo1. Enfermedades Oculares…
J.G. Jones es un renombrado dibujante de cómics, que ilustra portadas de amadas novelas de superhéroes como Batman y Robin, Doc Savage y Frankenstein. Probablemente ha trabajado para todas las…
Hace aproximadamente un mes, la Fundación HealthWell anunció el inicio del Fondo para la insuficiencia suprarrenal. Diseñado para ayudar a los pacientes con insuficiencia suprarrenal, el fondo otorgará asistencia…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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