Muchas enfermedades raras necesitan urgentemente tratamientos viables. Para solucionar este problema, los investigadores han comenzado a crear e indicar tratamientos existentes para enfermedades raras. Un ejemplo sería la utilización de…
De acuerdo a una historia de PR Newswire, la compañía biofarmacéutica reVision Therapeutics, Inc. acaba de anunciar que su terapia experimental REV-0100 ha recibido la designación de Enfermedad Pediátrica Rara…
A principios del 28 de Octubre de 2020, Insmed Inc. ("Insmed") anunció que recibió la autorización de comercialización de la Comisión Europea para ARIKAYCE. Esta terapia está diseñada para pacientes…
Un nuevo tratamiento para la enfermedad de Krabbe, PBKR03, recibió recientemente las designaciones de Medicamento Huérfano y Enfermedad Pediátrica Rara por parte de la FDA, según un artículo publicado en…
Un artículo publicado recientemente en Genetic Engineering & Biotechnology News anuncia DrugCell, un sistema experimental de inteligencia artificial (IA). DrugCell se creó en el Moores Cancer Center y la Facultad…
Según CureDuchenne, dos empresas han iniciado una colaboración en un esfuerzo por crear nuevas terapias genéticas para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Ultragenyx y Solid Bioscience están utilizando sus…
A finales de Octubre de 2020, Homology Medicines ("Homology") anunció el desarrollo de un nuevo programa de terapia génica para tratar a pacientes con MPS II o síndrome de Hunter.…
Recientemente, la compañía farmacéutica especializada Xeris Pharmaceuticals ("Xeris") anunció que su tratamiento inyectable XP-0863 recibió la designación Fast Track para el tratamiento de pacientes con convulsiones repetitivas agudas. Xeris creó…
De acuerdo a una historia de Biotech 365, la empresa de biotecnología Kezar Life Sciences, Inc. anunció recientemente que su terapia experimental KZR-616 ha obtenido la designación de fármaco huérfano…
Novartis ha publicado recientemente datos provisionales sobre iptacopan, según un comunicado de prensa. Los datos sobre el tratamiento de la glomerulopatía C3 se dieron a conocer en la Reunión Anual…
El Dr. David Pisetsky, un investigador traslacional del Centro Médico de la Universidad de Duke, describió recientemente el nuevo enfoque de su equipo para tratar a posibles pacientes con lupus.…
Un artículo reciente en Medical Express recordó a los lectores que nuestro ADN se remonta a muchas generaciones, sin embargo, era posible que un arqueólogo del genoma recurriera a elementos…
Según una historia de Myasthenia Gravis News, un informe reciente describe el primer caso documentado de un paciente que desarrolló la variante ocular de miastenia gravis en relación con la…
La semana pasada, del 22 al 25 de Octubre, marcó la Semana del Riñón de la Sociedad Estadounidense de Nefrología (ASN). Según un comunicado de prensa, el desarrollador de medicina…
Escrito por Rebekah Palmer Hemos pasado el 30 aniversario de la Ley de Estadounidenses con Discapacidades. La legislación histórica que prohíbe la discriminación de las personas con discapacidad en los…
Como se informó en Cushing's Disease News; una mujer diagnosticada con enfermedad de Cushing a través del análisis de cortisol del cabello se está utilizando como un estudio de caso…
La Historia de Colton Debbie Moore tenía 18 meses cuando le diagnosticaron hipofosfatemia ligada al cromosoma X (XLH), un trastorno óseo raro, deformante y doloroso. XLH provoca ablandamiento de…
2326 palabras (fuente) frente a 503 palabras (mía) - 6% de coincidencia Cerca de principios de Octubre, la compañía biofarmacéutica mundial Jazz Pharmaceuticals ("Jazz") anunció datos positivos de seguridad y…
En un reciente comunicado de prensa de la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. (FDA) ha aprobado oficialmente el remdesivir (comercializado como Veklury) como tratamiento para los casos…
El 15 de Octubre de 2020,los Defensores Legislativos de Enfermedades Raras (RDLA, por sus siglas en Inglés) realizaron un seminario web en el que se discutieron algunas de las últimas…
por Lauren Taylor de In The Cloud Copy La vacuna contra el virus del papiloma humano (VPH) se ha estado administrando a adolescentes y adultos jóvenes en todo el mundo…
Bienvenido a Rare Classroom (Aula Rara), una nueva serie de Patient Worthy. Rare Classroom está diseñado para el lector curioso que desea informarse sobre algunas de las enfermedades y afecciones…
Según Newswise, los datos de un ensayo clínico reciente que evaluó IB1001 en pacientes con enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC) muestran que la terapia es eficaz, segura y bien…
por Lauren Taylor de In The Cloud Copy Una comorbilidad ocurre cuando hay una o más enfermedades o afecciones adicionales que coexisten con la condición primaria. En este caso, estamos…
por Lauren Taylor de In The Cloud Copy Una adolescente de Florida ha inspirado a toda su ciudad después de un diagnóstico repentino de una grave afección neurológica: la malformación…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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