Hipertensión Intracraneal: Comorbilidades Psiquiátricas Relacionadas con Malos Resultados
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Hipertensión Intracraneal: Comorbilidades Psiquiátricas Relacionadas con Malos Resultados

Según una historia de Neurology Advisor, los resultados de un estudio reciente sugieren que la presencia de problemas psiquiátricos en pacientes con hipertensión intracraneal idiopática está relacionada con un peor…

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Familia de Queensland Hace Un Llamado para la Detección de Atrofia Muscular Espinal en Recién Nacidos Después del Diagnóstico de Su Hija
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Familia de Queensland Hace Un Llamado para la Detección de Atrofia Muscular Espinal en Recién Nacidos Después del Diagnóstico de Su Hija

Según una historia de abc.net.au, los padres Kellee y Jamie Clarkson de Queensland, Australia, están pidiendo la implementación de una evaluación de recién nacidos en el estado para el trastorno…

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La Terapia Génica Parece Estabilizar los Síntomas en un Paciente con Enfermedad de Tay-Sachs Infantil
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La Terapia Génica Parece Estabilizar los Síntomas en un Paciente con Enfermedad de Tay-Sachs Infantil

Según una historia de WBUR, una evaluación preliminar de pacientes jóvenes diagnosticados con enfermedad de Tay-Sachs parece mostrar algunos signos alentadores. Dos pacientes fueron tratados con una terapia genética experimental…

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El Medicamento Burosumab Demuestra Beneficios a Largo Plazo para la Hipofosfatemia Ligada al Cromosoma X
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El Medicamento Burosumab Demuestra Beneficios a Largo Plazo para la Hipofosfatemia Ligada al Cromosoma X

Según una historia de Medscape, el fármaco burosumab (comercializado como Crysvita) demostró su capacidad de proporcionar beneficios a largo plazo durante casi dos años a pacientes con la hipofospatemia ligada…

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Dosis Bajas de Glucocorticoides Podrían ser Útiles para Pacientes Mayores con Vasculitis por ANCA

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Según una historia de ANCA Vasculitis News, un estudio reciente descubrió que un régimen de dosis bajas de glucocorticoides que excluye explícitamente el medicamento metiprednisolona puede ser una terapia útil…

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La Vida de Este Médico Cambió para Siempre Cuando Su Hijo Nació con Atrofia Muscular Espinal

Según una historia de medicalxpress.com, el Dr. Nathan Hoot es un médico de emergencias, pero su papel como médico no termina por completo cuando sale del hospital porque su hijo…

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Un Tratamiento Potencial para la Fibrosis Pulmonar Idiopática Gana Designación de Medicamento Huérfano

Según una historia de Financial Buzz, la compañía de bioterapéuticos Bellerophon Therapeutics Inc. ha anunciado recientemente que obtuvo la designación de Medicamento Huérfano de la Administración de Drogas y Alimentos…

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Grupos de aApoyo del Centro para Enfermedades Crónicas: Un Recurso para la Comunidad y Apoyo para Pacientes con Enfermedades Raras

El Centro de Enfermedades Crónicas es un grupo sin fines de lucro con sede en Seattle, Washington. Los objetivos de esta organización incluyen la provisión de apoyo y recursos educativos…

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Después de una Infancia Plagada de Enfermedades, Esta Mujer Finalmente fue Diagnosticada Con Enfermedad Mitocondrial

Según una historia de Wales Online, la infancia de Samantha Josey se caracterizó por síntomas desagradables y problemas de salud, lo que resultó en visitas al hospital y episodios de…

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El Tratamiento Experimental para el Glioma Pontino Intrínseco Difuso Obtiene una Rara Designación de Enfermedad Pediátrica

Según una historia de Biotech 365, la compañía de inmuno-oncología Mateon Therapeutics Inc. ha anunciado recientemente que el candidato de producto en investigación OT101 de la compañía se ha ganado…

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Niño del Reino Unido con Enfermedad de Batten para Obtener Acceso a Tratamiento Crítico

Según una historia de derbytelegraph.co.uk, Michal Myslicki, de cuatro años, que nació con la enfermedad de Batten, pronto tendrá acceso a un tratamiento crítico que prolongará su vida. La madre…

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«Podría Morir:» El Vocalista de The Script Habla Sobre el Diagnóstico de la Enfermedad de Wilson

Según una historia de irishmirror.ie, Danny O'Donoghue, vocalista y teclista de la banda de rock irlandesa The Script, recientemente habló públicamente sobre su lucha contra la enfermedad de Wilson, una…

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Bebé con Enfermedad de Pompe Tiene que Viajar 220 Millas para Recibir Tratamiento

Según una historia de birminghammail.co.uk, a Archie, de ocho meses, le diagnosticaron un trastorno raro grave llamado enfermedad de Pompe. Con su vida en peligro, el bebé enfrenta viajes de…

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La Moxibustión Puede Proporcionar Beneficios a Corto Plazo para la Espondilitis Anquilosante

Según una historia de Ankylosing Spondylitis News, un estudio reciente descubrió que la moxibustión, una forma de terapia de calor, podría proporcionar beneficios a corto plazo para pacientes con la…

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Un Tratamiento Experimental de Fibrosis Quística Podría Hacer Realidad el Mayor Deseo de Este Paciente

Según una historia de abc.net.au, Darren Bullock se está haciendo bastante largo en los dientes, al menos para un paciente con fibrosis quística. Tiene 44 años y sus pulmones funcionan…

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Esta Compañía está Respaldando Dos Nuevos Ensayos Clínicos Sobre la Enfermedad de Von Willebrand

Según una historia de BioPortfolio, la compañía farmacéutica Octapharma USA patrocinó la 71ª Conferencia sobre Trastornos de Sangrado, organizada por la Fundación Nacional de Hemofilia. La compañía también está implementando…

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Compañia de IA Healx Recauda $56 millones para el Tratamiento de Enfermedades Raras

Según una historia de Venture Beat, la compañía Healx ha recaudado exitosamente $56 millones en fondos que se destinarán al uso de inteligencia artificial (IA) para identificar nuevos tratamientos potenciales…

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Los Datos Indican que la Terapia Génica para la Atrofia Muscular Espinal Podría Ser Útil para Pacientes Mayores

Según una historia de MedCity News, los datos provisionales de un ensayo clínico de fase 1/2 que prueba Zolgensma, una terapia génica para la atrofia muscular espinal, en pacientes entre…

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Estudio Reciente Confirma la Validez del Objetivo Terapéutico de un Medicamento Experimental Contra el Cáncer de Cerebro

Según una historia de BioSpace, Oncotelic, Inc., anunció recientemente la publicación de un estudio en el Journal of Clinical Research in Pediatrics. Este estudio parece respaldar el potencial terapéutico del…

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Nueva Investigación de Amiloidosis hATTR Presentada en una Reciente Reunión de la UE

Según una historia de BioPortfolio, la compañía farmacéutica Alnylam Pharmaceuticals presentó recientemente hallazgos de investigación relacionados con la amiloidosis hATTR, una enfermedad rara. El estudio fue presentado en la Segunda…

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Este Medicamento Podría ser un Gran Avance para la Hipercolesterolemia Familiar Severa, pero ¿Cuánto Costará?

Según una historia de Forbes, un nuevo medicamento desarrollado por la compañía Regeneron tiene el potencial de marcar una diferencia real para las personas con la forma homocigótica de hipercolesterolemia…

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