Según una historia de PR Newswire, la compañía biofarmacéutica Respivant Sciences ha anunciado recientemente que ha administrado la dosis al primer paciente en su ensayo clínico de fase 2b. Este…
Mientras escuchaba su historia, seguía pensando: "No puedes inventar esto". O al menos nadie lo querría de todos modos. La primera vez que conocí a Adeola fue en la reunión…
Una publicación reciente del Instituto de Tecnología de Massachusetts anunció resultados prometedores de la investigación de un nuevo tipo de terapia llamada ARN de interferencia (RNAi,por sus siglas en inglés).…
De acuerdo con una historia de Market Screener, la compañía biofarmacéutica Marinus Pharmaceuticals, Inc. anunció recientemente sus planes para iniciar un estudio de Fase 3 destinado a probar la ganaxolona…
Según una historia de Central Charts, la compañía biofarmacéutica Acceleron Pharma Inc. anunció recientemente que el candidato a fármaco experimental ACE-083 de la compañía obtuvo la designación de medicamento huérfano…
Según una historia de BioPortfolio, El Día de las Enfermedades Raras, que tuvo lugar el 28 de Febrero del 2019, sirve como un momento de reflexión sobre el progreso que…
De acuerdo con una historia de MedCity News, un paciente con un raro desorden sanguíneo, la talasemia beta, será el primer paciente que recibe una dosis en un ensayo clínico…
Según una historia de news-medical.net, un equipo de científicos asociados con el proyecto CURECN están comenzando a desarrollar una terapia génica que tiene el potencial de curar la enfermedad rara…
Según una historia de Ottawa Citizen, el Instituto de Investigación CHEO ha iniciado recientemente operaciones en su Centro de Innovación Genómica. Gran parte de las operaciones del centro se centrarán…
El Grupo de Investigación Dupuytren fue fundado hace diez años. Nuestro nombre original era Fundación Dupuytren. Nuestra misión original era simple: abogar por los pacientes con Dupuytren. Proporcionar educación al…
Según una historia de Business Insider, un estudio reciente ha encontrado que un equipo de médicos tiene muchas más posibilidades de hacer un diagnóstico preciso que un solo médico. Un…
Según una historia de Xtalks, ha habido un aumento en la investigación relacionada con las enfermedades raras y el desarrollo de nuevas terapias para ellos. A pesar de esto, solo…
De acuerdo con una historia de BioSpace, el desarrollador de medicamentos Horizon Pharma plc anunció recientemente la publicación de los datos de la línea superior de un ensayo clínico de…
Según una historia de Markets Insider, Taiho Oncology, Inc. anunció recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado…
Patient Worthy tiene el distintivo placer de asistir al Sexto Simposio Anual de Genómica de Enfermedades Raras en la Universidad de Alabama en Birmingham (UAB) este fin de semana. Hoy,…
La enfermedad rara no es tan rara como parece. El diez por ciento de los Estadounidenses tiene una enfermedad rara, y hay casi 7,000 enfermedades raras conocidas. Una enfermedad rara,…
Según una revisión en la revista académica Clinical Epigenetics, la terapia epigenética podría ser una posible opción de tratamiento en el futuro para el cáncer de ovario. La epigenética se…
Según una historia de Regulatory Affairs Professionals Society, un estudio reciente encontró que los costos de investigación y desarrollo para las nuevas entidades moleculares que se clasificaron como medicamentos huérfanos…
Según una historia de PR Newswire, la compañía farmacéutica especializada Mallinckrodt plc anunció recientemente el lanzamiento de datos provisionales del ensayo clínico de Fase 3 de la compañía. Este ensayo…
De acuerdo con una historia de BioPortfolio, la compañía biofarmacéutica Complexa, Inc. anunció recientemente que administró la dosis al primer paciente en su ensayo clínico de Fase 2 que está…
Según una historia de prnewswire.com, la compañía biofarmacéutica Neurotech Pharmaceuticals anunció recientemente que la compañía había obtenido la designación Vía Rápida de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los…
Según una publicación de Genetic Obesity News, se descubrió una nueva mutación genética en una familia Iraní que tiene diferentes efectos en la obesidad de inicio temprano basada en el…
Una abuela de cuatro en Maryland se convirtió recientemente en la primera paciente de cáncer en completar el procedimiento experimental de células CAR-T en el Hospital Universitario de Georgetown. Daisy…
¿Qué es la medicina de precisión? En esencia, la medicina de precisión se refiere a la idea de que para establecer el mejor plan de tratamiento para un paciente, debemos…
El primer paso para tratar enfermedades raras es diagnosticarlas con precisión. Desafortunadamente, muchas personas pasan años sin saber qué es lo que va mal en su cuerpo. Los médicos están…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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