De acuerdo a una historia de Fierce Pharma, la compañía farmacéutica Alnylam Pharmaceuticals ha visto recientemente su terapia en investigación lumasiran (comercializada como Oxlumo) para su uso en la UE…
Recientemente se celebró la reunión anual del American College of Rheumatology, donde se presentaron datos sobre Cimzia y Bimekizumab. No solo se descubrió que estas dos terapias beneficiaron a los…
Según un comunicado de prensa de la compañía biofarmacéutica Sanofi, la avalglucosidasa alfa del tratamiento en investigación de la compañía tendrá su Solicitud de Licencia Biológica (BLA) evaluada por la…
Según Biospace, Acceleron Pharma ha presentado datos preliminares de su ensayo de Fase 2 en curso de sotatercept, un tratamiento para la hipertensión arterial pulmonar (HAP). El estudio, titulado SPECTRA,…
Según una historia de PR Newswire, la compañía farmacéutica y de diagnóstico The Menarini Group anunció recientemente que su fármaco tagraxofsup (comercializado como Elzonris) ha recibido una opinión positiva recomendando…
De acuerdo a una historia de GlobeNewswire, la compañía de enfermedades raras del hígado Albireo Pharma, Inc., anunció recientemente resultados positivos de un estudio de fase 3 que prueba el…
Según un artículo de Biospace, Takeda Pharmaceuticals ha publicado los resultados de su ensayo HELP de Fase 3, un estudio de extensión de TAKHZYRO. Este tratamiento del angioedema hereditario (AEH)…
Edgewise Therapeutics ha anunciado su plan para iniciar un ensayo de Dase 1 de EDG-5506, su terapia de moléculas pequeñas para la distrofia muscular de Becker. Tendrá lugar en Worldwide…
A principios de la semana pasada, Agios Pharmaceuticals ("Agios") anunció que su tratamiento Mitapivat recibió la designación de Fármaco Huérfano. Esta terapia administrada por vía oral es un activador…
por Lauren Taylor de In The Cloud Copy La atrofia muscular espinal, o AME, es una enfermedad genética que afecta los sistemas nerviosos central y periférico de un individuo, así…
Rhythm Pharmaceuticals, con sede en Boston, MA, es una empresa biofarmacéutica que se centra en el desarrollo de terapias para tratar enfermedades genéticas raras que causan obesidad. Hasta ahora, no…
Sedor Pharmaceuticals, socio de Ligand Pharmaceuticals, ha recibido recientemente la aprobación de la FDA para SESQUIENT, su tratamiento para el estado epiléptico. Ha sido aprobado para el tratamiento de pacientes…
Según una historia de pharmalive.com, la compañía farmacéutica Calliditas Therapeutics planeará buscar la aprobación para su terapia Nefecon de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA,…
IntraBio ha lanzado recientemente un estudio de extensión de su ensayo de fase II de IB1001, un tratamiento para la enfermedad de Niemann-Pick tipo C.Esta decisión se tomó poco después…
Según una historia de Cancer Network, la Comisión Europea ha aprobado recientemente un tratamiento combinado de dos partes para el cáncer de ovario avanzado, con deficiencia de recombinación homóloga (DRH)…
Sierra Oncology ha publicado recientemente dos resúmenes que se presentarán en la 62ª Reunión Anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH, por sus siglas en Inglés). La reunión está…
Syndax Pharmaceuticals tiene planes de publicar datos sobre axatilimab, un tratamiento para la enfermedad crónica de injerto contra huésped (EICH), en la 62ª Reunión Anual de la Sociedad Americana de…
De acuerdo a una historia de Newswise, La empresa de edición del genoma Intellia Therapeutics ha anunciado recientemente que el primer paciente ha sido dosificado en su ensayo de fase…
CymaBay Therapeutics, una compañía biofarmacéutica con sede en Newark, CA, desarrolla y brinda acceso a terapias novedosas con un enfoque reciente en la colangitis biliar primaria (CBP). La empresa está…
La FDA ha otorgado recientemente la designación de Enfermedad Pediátrica Rara (RPD, por sus siglas Inglés) al AMO-02, un tratamiento para la distrofia miotónica congénita. Dado que actualmente existe una…
Según una historia de GlobeNewswire, la compañía biofarmacéutica Reata Pharmaceuticals, Inc., anunció recientemente que se completó el año dos de su ensayo clínico de fase 3. Este ensayo está probando…
Según Biospace, el ensayo de Allogene de ALLO-715 para mieloma múltiple recidivante/refractario se vio empañado por la muerte de un paciente. Está previsto que los datos de este ensayo se…
De acuerdo a una historia de Newswise, los resultados del ensayo publicados en la revista PLOS Medicine sugieren que el fármaco vamorolona podría mejorar la eficacia de la terapia con…
por Danielle Bradshaw de In The Cloud Copy Los injertos de hueso, aunque son muy útiles, pueden resultar en infecciones difíciles de tratar y, por lo general, hacen que el…
La FDA aprobó recientemente una etiqueta actualizada para Endari, un tratamiento para la enfermedad de células falciformes (SCD). Esta nueva etiqueta brindará a los profesionales médicos mejor información, lo que…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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