Nota: Este comunicado de prensa se volvió a publicar con el permiso de EveryLife Foundation for Rare Diseases. El Rare Disease Legislative Advocates (RDLA), un programa de la Fundación EveryLife…
Según un artículo reciente de Statnews, los proveedores deben obtener autorización previa de una aseguradora por varias razones; Para empezar, la aseguradora a menudo requiere que los médicos justifiquen…
De acuerdo a una historia de dernieresactus.fr, la compañía biofarmacéutica Inventiva ha anunciado recientemente planes para su próximo ensayo clínico de fase III. Este ensayo investigará a su candidato principal,…
Los padres de niños que han recibido un diagnóstico de síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford (HGPS) pueden sentirse aliviados al saber que las cápsulas Zokinvy aprobadas recientemente por la…
De acuerdo a una historia de empr.com, una paciente que vivía con la enfermedad de Wilson recibió recientemente $28 millones de una demanda después de que un jurado determinara que…
Blueprint Medicines Corporation acaba de anunciar que ha presentado una Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) suplementaria a la FDA. Esta aplicación es para una terapia llamada AYVAKIT, que fue desarrollada…
Sin acuerdo Brexit significa que el Reino Unido será excluido de las 24 ERN (Redes de Referencia Europeas). Sin el intercambio de información, datos e investigaciones entre países, la investigación…
Los investigadores han descubierto una nueva forma de tratar el cáncer que podría reducir los efectos secundarios que los pacientes suelen experimentar con la quimioterapia. Al mismo tiempo, mejora el…
Muchos pacientes con enfermedades raras comprenden la carga económica de vivir con una enfermedad rara. Como las terapias solo brindan apoyo a un pequeño número de pacientes, el precio suele…
Síndrome de Dolor Regional Complejo El síndrome de dolor regional complejo (SDRC) es una afección poco común que causa dolor prolongado después de una lesión menor. Este dolor es severo…
La fibrosis pulmonar es una afección causada por la cicatrización de los pulmones que puede provocar dificultad para respirar y otros problemas respiratorios. Algunos casos de COVID-19 han provocado fibrosis…
A finales de Noviembre, la compañía terapéutica RNAi Alnylam Pharmaceuticals ("Alnylam") anunció que su terapia OXLUMO (Lumasiran) recibió la aprobación de la Comisión Europea (CE) para pacientes pediátricos y…
De acuerdo a una historia de Newswise, un equipo de investigación colaborativo de la Facultad de Medicina de la Universidad de California en San Diego y el Instituto Rady de…
De acuerdo a una historia de Fierce Pharma, la compañía farmacéutica Alnylam Pharmaceuticals ha visto recientemente su terapia en investigación lumasiran (comercializada como Oxlumo) para su uso en la UE…
De acuerdo a una historia de PR Newswire, El Autoinmune Registry, Inc. (ARI) ha publicado recientemente su primera lista de enfermedades autoinmunes. Esta lista incluye un total de más de…
Según un comunicado de prensa de la compañía biofarmacéutica Sanofi, la avalglucosidasa alfa del tratamiento en investigación de la compañía tendrá su Solicitud de Licencia Biológica (BLA) evaluada por la…
Según una historia de PR Newswire, la compañía farmacéutica y de diagnóstico The Menarini Group anunció recientemente que su fármaco tagraxofsup (comercializado como Elzonris) ha recibido una opinión positiva recomendando…
La miocardiopatía dilatada es una afección cardíaca causada por una mutación en el gen RBM20. Esta afección cardíaca es única porque puede afectar a los adultos jóvenes. Estas personas tienen…
Navegando por una Enfermedad Rara en una Pandemia La pandemia de COVID-19 ha afectado a todos, pero quienes ya viven con una enfermedad rara tienen desafíos únicos. Con un sistema…
TDPM El trastorno disfórico premenstrual (TDPM) es una condición psicológica que ocurre cíclicamente con el ciclo de la menstruación. Desafortunadamente, debido a que los síntomas de esta afección pueden reflejar…
La investigación sobre encefalomielitis miálgica, o síndrome de fatiga crónica (ME/CFS), se ha desarrollado en los últimos años; sin embargo, hasta ahora todavía ha existido un vacío en la literatura…
Un análisis reciente ha demostrado que la gastritis eosinofílica y la duodenitis eosinofílica no se diagnostican gravemente o se diagnostican erróneamente como otra afección gastrointestinal. Allakos Inc. ha informado recientemente…
Solid Biosciences acaba de informar que la FDA finalmente ha levantado la suspensión que habían colocado en su ensayo de Fase I/II para la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Este…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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