rare disease

Un Estudio Encuentra que los Costos Clínicos de los Medicamentos Huérfanos son Menores que los Costos de los Medicamentos no Huérfanos

Un Estudio Encuentra que los Costos Clínicos de los Medicamentos Huérfanos son Menores que los Costos de los Medicamentos no Huérfanos

Según una historia de Regulatory Affairs Professionals Society, un estudio reciente encontró que los costos de investigación y desarrollo para las nuevas entidades moleculares que se clasificaron como medicamentos huérfanos…

Continuar leyendo Un Estudio Encuentra que los Costos Clínicos de los Medicamentos Huérfanos son Menores que los Costos de los Medicamentos no Huérfanos
Los Datos Provisionales para el Ensayo de Enfermedad de Injerto Contra Huésped de Fase 3 Parecen Prometedores

Los Datos Provisionales para el Ensayo de Enfermedad de Injerto Contra Huésped de Fase 3 Parecen Prometedores

Según una historia de PR Newswire, la compañía farmacéutica especializada Mallinckrodt plc anunció recientemente el lanzamiento de datos provisionales del ensayo clínico de Fase 3 de la compañía. Este ensayo…

Continuar leyendo Los Datos Provisionales para el Ensayo de Enfermedad de Injerto Contra Huésped de Fase 3 Parecen Prometedores
Nuevo Dispositivo Podría Ayudar a los Pacientes de Histiocitosis de Células de Langerhans a Monitorear sus Propios Tratamientos de Quimioterapia

Nuevo Dispositivo Podría Ayudar a los Pacientes de Histiocitosis de Células de Langerhans a Monitorear sus Propios Tratamientos de Quimioterapia

Histiocistosis de Células de Langerhans La histiocitosis de células de Langerhans (HCL) es una forma rara de cáncer causada por una cantidad excesiva de células de Langerhan en el cuerpo.…

Continuar leyendo Nuevo Dispositivo Podría Ayudar a los Pacientes de Histiocitosis de Células de Langerhans a Monitorear sus Propios Tratamientos de Quimioterapia
Tratamiento Experimental Obtiene una Designación de Terapia Innovadora para la Deficiencia de TK2, una forma de Enfermedad Mitocondrial

Tratamiento Experimental Obtiene una Designación de Terapia Innovadora para la Deficiencia de TK2, una forma de Enfermedad Mitocondrial

Según una historia de BioSpace, la compañía biofarmacéutica Modis Therapeutics anunció recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) ha otorgado la designación Innovadora Therapy…

Continuar leyendo Tratamiento Experimental Obtiene una Designación de Terapia Innovadora para la Deficiencia de TK2, una forma de Enfermedad Mitocondrial
Nuevo Tratamiento Potencial para la Enfermedad de Fabry Requiere Infusiones Menos Frecuentes

Nuevo Tratamiento Potencial para la Enfermedad de Fabry Requiere Infusiones Menos Frecuentes

El tratamiento típico para la enfermedad de Fabry es Fabrazyme, que es una terapia de reemplazo enzimático (ERT,por sus siglas en inglés). Esta terapia debe administrarse al paciente cada dos…

Continuar leyendo Nuevo Tratamiento Potencial para la Enfermedad de Fabry Requiere Infusiones Menos Frecuentes
Tratamiento Experimental para la Telangiectasia Macular Tipo 2 Obtiene la Designación de Vía Rápida

Tratamiento Experimental para la Telangiectasia Macular Tipo 2 Obtiene la Designación de Vía Rápida

Según una historia de prnewswire.com, la compañía biofarmacéutica Neurotech Pharmaceuticals anunció recientemente que la compañía había obtenido la designación Vía Rápida de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los…

Continuar leyendo Tratamiento Experimental para la Telangiectasia Macular Tipo 2 Obtiene la Designación de Vía Rápida
Historia de la Fibrosis Quística de Tiffany Senter: Obtención de Fuerza de la Ídolo Marilyn Monroe

Historia de la Fibrosis Quística de Tiffany Senter: Obtención de Fuerza de la Ídolo Marilyn Monroe

Fibrosis quística La fibrosis quística (FQ) es una condición rara que causa la acumulación de moco en los pulmones y el sistema digestivo. Produce infecciones pulmonares crónicas, inflamación pulmonar e…

Continuar leyendo Historia de la Fibrosis Quística de Tiffany Senter: Obtención de Fuerza de la Ídolo Marilyn Monroe
Mamá del Reino Unido se Somete a una Exitosa Cirugía de Reparación Fetal para Espina Bífida

Mamá del Reino Unido se Somete a una Exitosa Cirugía de Reparación Fetal para Espina Bífida

Cirugía Fetal para Espina Bífida La espina bífida es una condición rara que resulta en la formación inadecuada de la columna vertebral durante el desarrollo embrionario. Se produce una brecha…

Continuar leyendo Mamá del Reino Unido se Somete a una Exitosa Cirugía de Reparación Fetal para Espina Bífida
Paciente con Linfoma No Hodgkin de 67 Años de Edad, Tiene la Segunda Oportunidad de Vida Después de una Terapia Celular Experimental
source: pixabay.c

Paciente con Linfoma No Hodgkin de 67 Años de Edad, Tiene la Segunda Oportunidad de Vida Después de una Terapia Celular Experimental

Una abuela de cuatro en Maryland se convirtió recientemente en la primera paciente de cáncer en completar el procedimiento experimental de células CAR-T en el Hospital Universitario de Georgetown. Daisy…

Continuar leyendo Paciente con Linfoma No Hodgkin de 67 Años de Edad, Tiene la Segunda Oportunidad de Vida Después de una Terapia Celular Experimental
Estudio Espera Mejorar el Diagnóstico de la Enfermedad de Niemann-Pick y Otras Enfermedades Raras

Estudio Espera Mejorar el Diagnóstico de la Enfermedad de Niemann-Pick y Otras Enfermedades Raras

El primer paso para tratar enfermedades raras es diagnosticarlas con precisión. Desafortunadamente, muchas personas pasan años sin saber qué es lo que va mal en su cuerpo. Los médicos están…

Continuar leyendo Estudio Espera Mejorar el Diagnóstico de la Enfermedad de Niemann-Pick y Otras Enfermedades Raras
Progreso lento pero Constante Hacia la Edición de Genes para el Síndrome de Hunter y el Síndrome de Hurler

Progreso lento pero Constante Hacia la Edición de Genes para el Síndrome de Hunter y el Síndrome de Hurler

Edición de Genes ¿Qué es la edición de genes? Ha sido un tema candente en los últimos años, pero básicamente el concepto es este: en lugar de deshabilitar un gen…

Continuar leyendo Progreso lento pero Constante Hacia la Edición de Genes para el Síndrome de Hunter y el Síndrome de Hurler
¿Pueden los Pacientes con Esclerosis Lateral Amiotrófica Hablar Nuevamente con Nueva Tecnología?

¿Pueden los Pacientes con Esclerosis Lateral Amiotrófica Hablar Nuevamente con Nueva Tecnología?

La importancia del Habla La capacidad de hablar brinda a las personas no solo la oportunidad de comunicarse entre sí, sino que también proporciona una salida para la expresión, la…

Continuar leyendo ¿Pueden los Pacientes con Esclerosis Lateral Amiotrófica Hablar Nuevamente con Nueva Tecnología?
Nuevo Programa de Financiamiento para Respaldar la Detección en Recién Nacidos de la Distrofia Muscular de Duchenne
Source: Pixabay

Nuevo Programa de Financiamiento para Respaldar la Detección en Recién Nacidos de la Distrofia Muscular de Duchenne

Distrofia muscular de Duchenne La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una afección rara, progresiva y fatal. Afecta principalmente a los hombres (1 de cada 3,600 a 6,000 nacimientos de…

Continuar leyendo Nuevo Programa de Financiamiento para Respaldar la Detección en Recién Nacidos de la Distrofia Muscular de Duchenne
¡Los Resultados de los Ensayos de la Fase 2 para el Nuevo Tratamiento Potencial de la Narcolepsia Pronto Estarán Aquí!

¡Los Resultados de los Ensayos de la Fase 2 para el Nuevo Tratamiento Potencial de la Narcolepsia Pronto Estarán Aquí!

Narcolepsia y Cataplejia La narcolepsiaes una condición neurológica que provoca un funcionamiento incorrecto del ciclo sueño-vigilia. Afecta a aproximadamente 185,000 individuos solo en los Estados Unidos. Algunos de los síntomas…

Continuar leyendo ¡Los Resultados de los Ensayos de la Fase 2 para el Nuevo Tratamiento Potencial de la Narcolepsia Pronto Estarán Aquí!
Soligenix Recibe la Patente de la UE para un Fármaco Experimental para la Mucositis Oral

Soligenix Recibe la Patente de la UE para un Fármaco Experimental para la Mucositis Oral

De acuerdo a una historia de PR Newswire, la compañía biofarmacéutica Soligenix, Inc. anunció recientemente que ha recibido una patente en la UE para el regulador de defensa innato de…

Continuar leyendo Soligenix Recibe la Patente de la UE para un Fármaco Experimental para la Mucositis Oral
Se Publicaron los Resultados del Estudio de Talasemia Beta de Fase 2

Se Publicaron los Resultados del Estudio de Talasemia Beta de Fase 2

De acuerdo a una historia de BioPortfolio, La compañía biofarmacéutica Acceleron Pharma Inc. anunció recientemente la publicación de los resultados de un estudio de Fase 2 que probó el medicamento…

Continuar leyendo Se Publicaron los Resultados del Estudio de Talasemia Beta de Fase 2
Operación de Trasplante le da a los Adolescentes con Enfermedad de Wilson una Segunda Oportunidad

Operación de Trasplante le da a los Adolescentes con Enfermedad de Wilson una Segunda Oportunidad

Según una historia del Hindustan Times, Yash Galpelli, de diecisiete años, nació con la enfermedad de Wilson, un trastorno genético raro.Durante mucho tiempo, no tenía idea de qué enfermedad tenía.…

Continuar leyendo Operación de Trasplante le da a los Adolescentes con Enfermedad de Wilson una Segunda Oportunidad
Los Osos de Peluche con Tubos de Alimentación Ayudan a los Niños con Síndrome de Ehlers-Danlos a Adaptarse

Los Osos de Peluche con Tubos de Alimentación Ayudan a los Niños con Síndrome de Ehlers-Danlos a Adaptarse

Síndrome de Ehlers-Danlos El síndrome de Ehlers-Danlos (EDS) se refiere a un grupo de trastornos raros que afectan los tejidos conectivos en los vasos sanguíneos, los huesos, la piel y…

Continuar leyendo Los Osos de Peluche con Tubos de Alimentación Ayudan a los Niños con Síndrome de Ehlers-Danlos a Adaptarse
Riesgo de Amputación en Osteomielitis Relacionada con la Carga de Comorbilidades

Riesgo de Amputación en Osteomielitis Relacionada con la Carga de Comorbilidades

De acuerdo a una historia de MDedge, una revisión de los datos de pacientes encontró que los pacientes con osteomielitis tenían más probabilidades de necesitar amputación dentro de un período…

Continuar leyendo Riesgo de Amputación en Osteomielitis Relacionada con la Carga de Comorbilidades

Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.

Nuestroobjetivo escompartirhistorias, cultivar unacomunidad, proporcionanlosúltimosdescubrimientosmédicos, conectar a las personas, y promover la producción de informacióndigna para pacientes.¡Ayúdanosaalcanzarestosobjetivoscompartiendo con nosotros un pocosobreti!

¡Trabajemosjuntos!

Asociarse con nosotros
Presentarunahistoria
Seruncolaborador

Mantener al día

Suscríbete a nuestroboletín
Averiguarsobreeventosraros
Inspírate con nuestros memes

Aprendemás

Sobrenosotros
Enfermedades y condicionesraras
Términos de uso
Política de privacidad

© Copyright Patient Worthy