COVID-19 y su rápida expansión global han sido inductores de ansiedad, por decir lo menos. Para los pacientes con enfermedades raras y sus familias, el crecimiento de COVID-19 también…
Como se informó originalmente en Biospace, la enfermedad de Cushing, una enfermedad debida al exceso de cortisol, recientemente ha tenido su primera opción de tratamiento aprobada por la FDA para…
Según una historia de Biospace, en Palo Alto, la compañía de IA Emedgene planea sumergirse en ayudar a los no diagnosticados con su nueva iniciativa de enfermedades raras. La compañía…
El Dr. Pierre Fenaux, del Hospital Saint Louis, París y autor principal del ensayo MEDALIST, dijo a Ash Clinical News que el tratamiento con el medicamento en investigación, luspatercept, mejoró…
De acuerdo a una historia de Sleep Review, la compañía farmacéutica Jazz Pharmaceuticals plc ha presentado recientemente una Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA,por sus siglas en Inglés) para su tratamiento…
De acuerdo a una historia de Fierce Biotech, recientemente ha habido algunos avances impresionantes en el tratamiento de la fibrosis quística. El último hito fue desarrollar y aprobar el medicamento…
La policondritis recurrente es una enfermedad rara que causa daño al cartílago, la tráquea y los pulmones. Es una condición autoinmune, lo que significa que una respuesta inmune excesivamente celosa…
Por ahora, todos han oído hablar de COVID-19. La información se actualiza constantemente sobre la naturaleza, los síntomas, la propagación y los posibles tratamientos para la enfermedad. A pesar de…
¿Qué es la Homocistinuria? La homocistinuria clásica, o HCU,por sus siglas en Inglés, es una condición metabólica rara que es causada por una deficiencia de la enzima CBS. Resulta en…
Según un comunicado de prensa de Global Newswire, Novartis ha recibido una opinión positiva sobre Cosentyx® del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP). Esta opinión positiva está en…
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Zolgensma es una terapia génica desarrollada por AveXis para el tratamiento de la atrofia muscular espinal. Fue aprobado por la FDA en Mayo del 2019, y luego fue autorizado para…
Madre de dos hijos, Mina Manchester, ha estado navegando criando a dos niños con un trastorno inmunocomprometido durante cuatro años. Es esta experiencia única la que la hace sentir…
Cuando la hija de Kyle y la hija de Sue Dempsey, Mackenzie, tenía tres años, tuvo un accidente automovilístico que resultó en un trauma en la cabeza. Un par de…
As originally reported in Fabry Disease News, the potentially fatal genetic disorder Fabry disease can be diagnosed most effectively in infancy by newborn screening programs. Al identificar la enfermedad temprano,…
APR Applied Pharma Research es una pequeña compañía farmacéutica en Suiza preocupada por las innovaciones para enfermedades raras. Recientemente, la FDA les otorgó la designación de medicamento huérfano, lo que…
Según un artículo reciente publicado en Pharmaceutical-Technology, la terapia génica de uniQure AMT-130 puede reducir los niveles de la proteína huntingtina que causa el trastorno. Un gen anormal es responsable…
Un estudio reciente, realizado por mi Melinda Kavanaugh de la Universidad de Wisconsin, Milwaukee, examinó el papel de los niños que actúan como cuidadores de aquellos diagnosticados con esclerosis lateral…
En Mayo de 2019, la FDA aprobó una nueva terapia para la Atrofia Muscular Espinal (AME) llamada Zolgensma. Ahora, esa terapia ha sido aprobada por el Ministerio de Salud, Trabajo…
Por Danielle Bradshaw de In The Cloud Copy No hay muchas cosas que una madre no hará por su hijo, y Alison Reynolds es el ejemplo perfecto de la fuerza…
El problema con la Identificación de los Genes que Causan un Trastorno Genético de In The Cloud Copy Cuando se trata de trastornos genéticos, puede ser muy difícil determinar exactamente…
El primer paciente recibió una dosis en la tercera fase del estudio VIITAL, que tiene como objetivo evaluar la efectividad de EB-101. Este medicamento es una terapia celular con corrección…
Para celebrar el Día de las Enfermedades Raras y crear conciencia sobre aproximadamente siete mil enfermedades raras, el Dr. Francis Collins, director de los Institutos Nacionales de Salud, recientemente…
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Durante el tiempo de una pandemia, es valioso mirar las pandemias pasadas y juzgar sus efectos. Hace once años, el H1N1 barrió el mundo tal como lo está ahora COVID-19.…
La enfermedad de Lyme generalmente se cura con antibióticos, y los afectados nunca vuelven a experimentar síntomas. Pero para el 20% de los que contraen esta enfermedad, los antibióticos son…
Según una historia de BioSpace, GeneTx Biotherapeutics LLC y Ultragenyx Pharmaceutical, Inc. han anunciado recientemente que el primer paciente ha sido dosificado en el ensayo clínico de fase 1/2 de…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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