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La FDA Acepta un Acuerdo de Confidencialidad de Revisión Prioritaria para un Posible Medicamento Tipo C para la Enfermedad de Niemann-Pick

• Autor de la entrada:James Moore
• Publicación de la entrada:octubre 1, 2020
• Categoría de la entrada:Amyotrophic Lateral Sclerosis/Enfermedad de Niemann-Pick Tipo C/Gaucher Disease/Inclusión Miositis Corporal

De acuerdo a una historia de globenewswire.com, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) aceptó recientemente la Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) para arimoclomol. Esta aplicación…

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La Historia de la Fundación de Investigación CHAMP1

• Autor de la entrada:James Moore
• Publicación de la entrada:octubre 1, 2020
• Categoría de la entrada:Trastorno CHAMP1

Jeff y Katis D'Angelo no tardaron en darse cuenta de que algo estaba pasando con JJ, su hijo recién nacido. El mayor indicador de que algo andaba mal era que…

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La Nueva Edición de Genes Twist Trata con É xito la Distrofia Miotónica en Ratones

• Autor de la entrada:Kendall Mason
• Publicación de la entrada:octubre 1, 2020
• Categoría de la entrada:Distrofia Miotónica/Muscular Dystrophy

Según un artículo de ScienceBlog, un giro en la edición de genes CRISPR ha permitido a un equipo de investigadores tratar con éxito la distrofia miotónica tipo 1 en modelos…

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Hombre Que Perdió una Pierna a Causa de la Osteomielitis Ayuda a Otros Amputados Durante la Pandemia

• Autor de la entrada:Kendall Mason
• Publicación de la entrada:octubre 1, 2020
• Categoría de la entrada:Osteomielitis

Dane Tidwell perdió una pierna a causa de una osteomielitis cuando tenía solo 18 años. Habló sobre la confusión y la soledad que conlleva ser un amputado, y cómo su…

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Del 21 al 25 de Septiembre es la Semana Mundial de Concientización Sobre la PTI: Difundiendo la Concientización Sobre las Enfermedades Raras

• Autor de la entrada:James Moore
• Publicación de la entrada:septiembre 30, 2020
• Categoría de la entrada:Púrpura trombocitopénica inmunitaria/Trombocitopenia inmunitaria

En 2020, del 21 al 25 de Septiembre se reconocerá como la Semana Mundial de Concientización Sobre la Trombocitopenia Inmune (ITP). La semana tendrá como objetivo ayudar a difundir la…

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Septiembre es el Mes de Concientización Sobre la Enfermedad de Charcot-Marie-Tooth: Difundiendo la Concienciación Sobre las Enfermedades Raras

• Autor de la entrada:James Moore
• Publicación de la entrada:septiembre 30, 2020
• Categoría de la entrada:Charcot-Marie-Tooth disease

Septiembre es reconocido como el Mes de Concientización sobre la Enfermedad de Charcot-Marie-Tooth (CMT). Aunque esta enfermedad es uno de los trastornos genéticos hereditarios más extendidos, todavía existe una gran…

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El Tratamiento Experimental para las Infecciones Pulmonares por Fibrosis Quística obtiene un Diseño de Prueba Actualizado

• Autor de la entrada:James Moore
• Publicación de la entrada:septiembre 30, 2020
• Categoría de la entrada:Cystic Fibrosis

Según una historia de BioSpace, la compañía biofarmacéutica Aridis Pharmaceuticals, Inc., ha anunciado recientemente que ha llegado a un acuerdo con la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados…

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La Demencia Más Factores Médicos y Ambientales a Menudo Resultan en Caídas

• Autor de la entrada:Rose Duesterwald
• Publicación de la entrada:septiembre 29, 2020
• Categoría de la entrada:Sin categorizar

Un artículo que apareció recientemente en Psychology Today pregunta si la demencia es responsable de las caídas. La respuesta recuerda los numerosos factores médicos y ambientales que afectan a las…

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Se Anuncian los Resultados del Ensayo de Fase 3 Sobre Mieloma Múltiple

• Autor de la entrada:James Moore
• Publicación de la entrada:septiembre 25, 2020
• Categoría de la entrada:Multiple Myeloma

De acuerdo a una historia de BioSpace, Takeda Pharmaceutical Company Ltd. anunció recientemente la publicación de los resultados de un ensayo clínico de fase 3. Este ensayo estaba probando el…

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La Inscripción para el Ensayo de Esclerosis Lateral Amiotrófica de Fase 2 está Completa

• Autor de la entrada:James Moore
• Publicación de la entrada:septiembre 25, 2020
• Categoría de la entrada:Amyotrophic Lateral Sclerosis/Multiple Sclerosis/Parkinson’s Disease

De acuerdo a una historia de BioSpace, la compañía biofarmacéutica Clene Nanomedicine, Inc., ha anunciado recientemente que ha completado el proceso de inscripción de pacientes participantes en su próximo ensayo…

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El Tratamiento Recientemente Aprobado para el Síndrome de Dravet Continúa Mostrando Impactos en el Ensayo de Fase 3

• Autor de la entrada:James Moore
• Publicación de la entrada:septiembre 25, 2020
• Categoría de la entrada:Dravet Syndrome

Según una historia de BioSpace, la empresa biofarmacéutica Zogenix, Inc., ha anunciado recientemente la publicación de los resultados de un ensayo clínico de fase 3 que prueba el fármaco fenfluramina…

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Septiembre es el Mes de la Concientización Sobre la Fibrosis Pulmonar: Difundiendo la Concientización Sobre las Enfermedades Raras

• Autor de la entrada:James Moore
• Publicación de la entrada:septiembre 25, 2020
• Categoría de la entrada:Idiopathic Pulmonary Fibrosis

Según una historia de Newswise, Septiembre es reconocido como el Mes de Concientización Sobre la Fibrosis Pulmonar. Esto incluye fibrosis pulmonar idiopática (FPI) o enfermedad sin una causa identificable. En…

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Los Científicos Desarrollan un Nuevo Enfoque que Reduce la Tasa de Fracaso en el Desarrollo de Fármacos

• Autor de la entrada:Rose Duesterwald
• Publicación de la entrada:septiembre 24, 2020
• Categoría de la entrada:Sin categorizar

Como se informó en Science Daily, los investigadores de la Unidad de Epidemiología MRC de la Universidad de Bristol que trabajan con compañías farmacéuticas han desarrollado un enfoque para reducir…

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Rare Classroom: Micro Síndrome de Warburg

• Autor de la entrada:James Moore
• Publicación de la entrada:septiembre 23, 2020
• Categoría de la entrada:Micro Síndrome de Warburg/Sin categorizar

Bienvenido a Rare Classroom, una nueva serie de Patient Worthy. Rare Classroom está diseñado para el lector curioso que desea informarse sobre algunas de las enfermedades y afecciones más raras…

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Tormenta Tiroidea: Mal Estudiada y Potencialmente Mortal

• Autor de la entrada:James Moore
• Publicación de la entrada:septiembre 23, 2020
• Categoría de la entrada:Sin categorizar/Tormenta tiroidea

Según una historia de Medscape, La tormenta tiroidea es un conjunto de síntomas que pueden describirse como hipertiroidismo agudo (hiperactividad de la glándula tiroides) o tirotoxicosis, una condición de exceso…

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Un Estudio Muestra Cómo el Gen PMP22 Adicional en Pacientes con CMT1A Puede Causar Toxicidad Celular

• Autor de la entrada:Jessica Lynn
• Publicación de la entrada:septiembre 18, 2020
• Categoría de la entrada:Charcot-Marie-Tooth disease

Según Charcot-Marie-Tooth News, los pacientes con la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth tipo 1A (CMT1A) tienen un gen PMP22 adicional. Sin embargo, una nueva investigación muestra que este exceso de genes provoca…

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Revisión de los Ensayos Clínicos Actuales Sobre la Enfermedad de Parkinson

• Autor de la entrada:Kendall Mason
• Publicación de la entrada:septiembre 18, 2020
• Categoría de la entrada:Parkinson’s Disease/Sin categorizar

Actualmente existe una necesidad médica insatisfecha de terapias e investigación para la enfermedad de Parkinson, y la incidencia aumenta drásticamente. De hecho, se espera que el número de casos en…

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Mamá Recauda $10,000 para Crear un Área de Juegos Inclusiva para Su Hija con Espina Bífida

• Autor de la entrada:Jessica Lynn
• Publicación de la entrada:septiembre 15, 2020
• Categoría de la entrada:Sin categorizar/Spina Bifida

Dayton Abbott es como muchos niños de jardín de infantes; le encanta contar chistes, jugar y salir con amigos durante el recreo. Pero su patio de recreo en la Escuela…

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Estudio: El Tratamiento de la Enfermedad Renal Crónica Llega a la Marca

• Autor de la entrada:Kendall Mason
• Publicación de la entrada:septiembre 14, 2020
• Categoría de la entrada:Chronic Kidney Disease

Según BioSpace, un ensayo de Fase III de Farxiga ha producido resultados muy positivos. Este tratamiento de la enfermedad renal crónica (ERC) pudo prolongar drásticamente la supervivencia en aquellos con…

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Qué Puede Hacer Por El Mes de la Concienciación Sobre La CMT

• Autor de la entrada:Kendall Mason
• Publicación de la entrada:septiembre 12, 2020
• Categoría de la entrada:Charcot-Marie-Tooth disease/Sin categorizar

Este mes es el Mes de Concientización sobre Charcot-Marie-Tooth (CMT). Debido a COVID-19, no puede haber ninguno de los eventos típicos, pero eso no significa que no haya nada que…

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ICYMI: El Papel de IL-17A e IL-24 en la Uveítis Autoinmune

• Autor de la entrada:Patient Worthy Contributor
• Publicación de la entrada:septiembre 10, 2020
• Categoría de la entrada:Uveítis

por Lauren Taylor de In The Cloud Copy La uveítis autoinmune es una afección en la que tiene lugar una activación anormal de las células inmunitarias dentro del ojo, lo…

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Almacenamiento de Sangre del Cordón Umbilical: ¿Merecen la Pena los Beneficios?

• Autor de la entrada:Patient Worthy Contributor
• Publicación de la entrada:septiembre 9, 2020
• Categoría de la entrada:Cancer/Sin categorizar

por Lauren Taylor de In The Cloud Copy Tener un hijo, especialmente por primera vez, conlleva muchas incógnitas y preguntas. ¿Qué cochecito comprar, cómo llamar al niño, lo enviará a…

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Una Posible Conexión Entre COVID-19 y Miastenia Grave

• Autor de la entrada:Patient Worthy Contributor
• Publicación de la entrada:septiembre 9, 2020
• Categoría de la entrada:COVID-19/Miastenia Gravis

Por Lauren Taylor de In The Cloud Copy COVID-19 ha inundado los titulares a diario desde que asomó por primera vez a fines de 2019 y principios de 2020. Algunas…

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Vivir con Dolor como Sobreviviente de Cáncer

• Autor de la entrada:Kendall Mason
• Publicación de la entrada:septiembre 9, 2020
• Categoría de la entrada:Cancer/Sin categorizar

Lidiar con el dolor es diferente para todos. Desafortunadamente, vivir con una enfermedad rara puede traer tristeza y dolor a la vida. Es por eso que la Fundación Livestrong ha…

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CUTX-101 Muestra Promesa para la Enfermedad de Menkes

• Autor de la entrada:Jessica Lynn
• Publicación de la entrada:septiembre 8, 2020
• Categoría de la entrada:Sin categorizar

Recientemente, la compañía biofarmacéutica Fortress Biotech anunció resultados clínicos positivos para CUTX-101 (histidinato de cobre). Los datos destacan la eficacia de CUTX-101 para pacientes con enfermedad de Menkes. Como actualmente…

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