Archives annuelles : 2019

Le Nouvel outil d’édition génétique appelé Prime Editing a le potentiel de chercher et de remplacer jusqu’à 89% des anomalies génétiques
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Le Nouvel outil d’édition génétique appelé Prime Editing a le potentiel de chercher et de remplacer jusqu’à 89% des anomalies génétiques

  CNN a récemment couvert un article dans la publication Nature concernant un article expliquant l’édition de base (ou prime editing en anglais). Les chercheurs qui ont créé la technologie…

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Une Fille de 11 ans a l’intention de sensibiliser le public à l’hypertension artérielle pulmonaire primitive, une maladie rare qui a ravagé sa famille

Une Fille de 11 ans a l’intention de sensibiliser le public à l’hypertension artérielle pulmonaire primitive, une maladie rare qui a ravagé sa famille

Selon un article du Borehamwood & Elstree Times, la famille de Sivan Hermon, âgée de 11 ans, est rongée par une maladie rare : l'hypertension artérielle pulmonaire primitive. Comme la…

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« Je pourrais mourir » : le chanteur du groupe The Script parle de son diagnostic de la maladie de Wilson

« Je pourrais mourir » : le chanteur du groupe The Script parle de son diagnostic de la maladie de Wilson

Selon un article d’irishmirror.ie, Danny O'Donoghue, chanteur et claviériste du groupe de rock irlandais The Script, a récemment parlé publiquement de sa lutte contre la maladie de Wilson, une maladie…

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Un Traitement expérimental non stéroïdien montre un potentiel en tant que traitement contre l’hyperplasie congénitale des surrénales

Un Traitement expérimental non stéroïdien montre un potentiel en tant que traitement contre l’hyperplasie congénitale des surrénales

Selon un article de Healio, les résultats d'un récent essai clinique de phase 2A ont démontré l'efficacité d'un médicament expérimental dans le traitement de l'hyperplasie congénitale des surrénales (HCS). Le…

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Le Traitement de l’amyotrophie spinale avec le Zolgesma : dès l’autorisation jusqu’à aujourd’hui

Le Traitement de l’amyotrophie spinale avec le Zolgesma : dès l’autorisation jusqu’à aujourd’hui

  Dernièrement, de nombreux articles qui méritent de faire l’actualité sur le Novartis et le Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) ont été publiés. En mai 2019, la FDA a autorisé le Zolgensma,…

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L’Inscription à un Essai clinique de phase 3 sur la sclérose latérale amyotrophique a terminé
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L’Inscription à un Essai clinique de phase 3 sur la sclérose latérale amyotrophique a terminé

BrainStorm Cell Therapeutics vient d'annoncer que l’inscription à son essai clinique de phase 3 sur la sclérose latérale amyotrophique (SLA) a terminé. L'inscription a débuté en octobre 2017. La SLA…

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Amgen utilise la technologie pour améliorer le diagnostic et l’observance du traitement des maladies rares

Amgen utilise la technologie pour améliorer le diagnostic et l’observance du traitement des maladies rares

Le Diagnostic, le traitement, et l’observance De nombreux facteurs sont nécessaires pour qu'un individu puisse prospérer avec un diagnostic médical grave. Premièrement, ils doivent recevoir le bon diagnostic afin de…

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Gypsy Rose a passé sa vie subissant des traitements contre des troubles dont elle n’était pas atteinte : une histoire du syndrome de Münchhausen par procuration

Gypsy Rose a passé sa vie subissant des traitements contre des troubles dont elle n’était pas atteinte : une histoire du syndrome de Münchhausen par procuration

Gypsy Rose Blanchard a passé toute sa vie souffrant pendant ses rendez-vous sans fin avec les médecins, ses interventions chirurgicales, sa vie en fauteuil roulant et son alimentation par sonde…

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La Moxibustion peut fournir des avantages à court terme pour les patients atteints de spondylarthrite ankylosante

La Moxibustion peut fournir des avantages à court terme pour les patients atteints de spondylarthrite ankylosante

Selon un article de Ankylosing Spondylitis News, une étude récente a révélé que la moxibustion, une forme de thermothérapie, pouvait apporter des avantages à court terme aux patients atteints de…

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La FDA vient d’autoriser le tout premier traitement contre la protoporphyrie érythropoïétique

La FDA vient d’autoriser le tout premier traitement contre la protoporphyrie érythropoïétique

PPE La protoporphyrie érythropoïétique (PPE) est une maladie rare causant une sensibilité à la lumière extrême. Cette sensibilité est si extrême qu'il est extrêmement difficile pour les patients d'être dehors…

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Une Étude de phase 1 montre qu’un médicament expérimental contre la dystrophie facio-scapulo-humérale est inoffensif et tolérable
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Une Étude de phase 1 montre qu’un médicament expérimental contre la dystrophie facio-scapulo-humérale est inoffensif et tolérable

Un récent communiqué de presse de Fulcrum Therapeutics, une société de biotechnologie basée au Massachusetts, a annoncé les résultats préliminaires de son essai clinique de phase 1 sur le losmapimod…

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Un Traitement expérimental contre la fibrose kystique pourrait faciliter la réalisation du plus grand souhait de ce patient

Un Traitement expérimental contre la fibrose kystique pourrait faciliter la réalisation du plus grand souhait de ce patient

Selon un article de abc.net.au, Darren Bullock a pris beaucoup d’âge – au moins, pour un patient atteint de fibrose kystique. Il a 44 ans et ses poumons fonctionnent à…

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Une Étude analyse un nouveau critère de jugement pour les symptômes de la myopathie de Duchenne

Une Étude analyse un nouveau critère de jugement pour les symptômes de la myopathie de Duchenne

Selon un article de BioSpace, un projet mondial appelé Trajectory Analysis Project a récemment publié une étude où on a utilisé une évaluation ambulatoire appelé North Star Ambulatory Assessment (NSAA),…

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Une Société reçoit une subvention pour mener un essai clinique sur la sclérose latérale amyotrophique

Une Société reçoit une subvention pour mener un essai clinique sur la sclérose latérale amyotrophique

Selon un article de PR Newswire, la société biopharmaceutique Clene Nanomedicine, Inc., a publié une annonce concernant sa filiale australienne. Cette filiale a reçu une subvention de 1,37 million de…

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Les Patients atteints d’hyperoxalurie primaire de type 2 sont conseillés d’aller chez le médecin pour un suivi attentif

Les Patients atteints d’hyperoxalurie primaire de type 2 sont conseillés d’aller chez le médecin pour un suivi attentif

Une nouvelle enquête clinique conjointe annonce un rappel aux patients atteints d'hyperoxalurie primaire de type 2 (HP2) de respecter les protocoles concernant le suivi de soins. Cela est en raison…

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Des Chercheurs discutent de la façon dont on peut créer de meilleurs traitements des MICI
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Des Chercheurs discutent de la façon dont on peut créer de meilleurs traitements des MICI

  Les médicaments pour les patients atteints de maladies inflammatoires chroniques de l'intestin (MICI) aident seulement environ 50% des patients. Et ceux qui trouvent un soulagement le trouvent de courte…

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Une Dose a été administré au dernier patient dans un essai de phase 2 sur un traitement expérimental de la SLA

Une Dose a été administré au dernier patient dans un essai de phase 2 sur un traitement expérimental de la SLA

Dans un communiqué de presse récent, la société de biotechnologie Amylyx Pharmaceuticals, établie dans le Massachusetts, a annoncé l'achèvement du dosage dans l’essai de 24 semaines sur son traitement expérimental…

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Un Essai de phase 3 montre des résultats positifs pour le traitement expérimental du syndrome de Cushing

Un Essai de phase 3 montre des résultats positifs pour le traitement expérimental du syndrome de Cushing

Un essai de phase 3 sur le syndrome de Cushing dirigé par Maria Fleseriu à l'Oregon Health and Science University vient de s'achever. Il a examiné un nouveau traitement expérimental…

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Nous croyons Les patients atteints de maladies rares sont des personnes et non un diagnostic. Grâce à l’éducation, à la sensibilisation et à l’humour, nous aidons les patients, les soignants et les personnes de soutien en fournissant des nouvelles et des histoires pertinentes et souvent inspirantes.

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