Dans des maladies telles que la sclérose en plaques ou la neuromyélite optique, la progression de la maladie est stimulée par la destruction de la myéline, le revêtement protecteur autour…
Grifols, une société pharmaceutique basée à Barcelone, en Espagne, a annoncé que son traitement potentiel contre le nouveau coronavirus a passé à un essai de phase 3, selon BioSpace. Il…
Selon un article de Pharma Advancement, Bristol Myers Squibb a récemment annoncé des résultats encourageants d'un essai clinique de phase 3. Cette étude testait son médicament ozanimod (commercialisé sous le…
Dans le passé, il n'existait aucun traitement autorisé contre l'alcaptonurie, une maladie génétique rare caractérisée par un déficit en homogentisate dioxygénase. Cependant, selon Medical XPress, cela a récemment changé quand…
CIDRAP a récemment présenté les rapports en ligne de JAMA NetworkOpen sur deux lettres de recherche importantes. Les lettres décrivaient les complications pouvant survenir chez les patients atteints de sténose…
Des chercheurs ont récemment mené une étude utilisant des modèles murins de la maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT), intitulée « CMTM6 exprimée sur la surface adaxonale des cellules de Schwann limite…
Selon un article de Muscular Dystrophy News Today, une thérapie génique en développement par la société pharmaceutique Pfizer, Inc. a récemment reçu la désignation Fast Track (« examen accéléré » en français)…
Fulcrum Therapeutics lance un essai de phase 1 du FTX-6058, un traitement de la drépanocytose. Les chercheurs se concentreront sur la tolérance, l'innocuité et la pharmacocinétique du médicament. Le lancement…
Comme rapporté récemment dans SciTech Daily, pendant des années, les scientifiques ont vu les globules rouges (GR) comme un vecteur pour transmettre des médicaments dans le corps humain. Ils circulent…
Comme indiqué dans Newswise, une nouvelle étude expérimentale sur le vapotage, un appareil électronique populaire utilisé pour consommer de la nicotine ou du cannabis, a révélé que les produits de…
Selon un article de PR Newswire, Chiesi Global Rare Diseases et la société biopharmaceutique Protalix BioTherapeutics, Inc. ont récemment annoncé qu’ils ont lancé un programme d'accès étendu (EAP pour l’anglais…
Selon un article de BioSpace, la société biopharmaceutique Mereo BioPharma Group a récemment annoncé que son traitement expérimental, le setrusumab, avait obtenu la désignation de maladie pédiatrique rare de l’Agence…
Healio a récemment publié des interviews avec des membres du programme de formation et de recherche en santé de la RDC de l'UCLA, menés par Infectious Disease News. Il y…
CTI BioPharma vient d'annoncer la soumission d'une demande de nouveau médicament (NDA) pour le pacritinib en tant que nouvelle option de traitement pour les patients atteints de myélofibrose ainsi qu’une…
Récemment, les sociétés pharmaceutiques Janssen de Johnson & Johnson (« Janssen ») ont annoncé l'autorisation par la FDA de Simponi Aria (golimumab). La thérapie est conçue pour traiter les patients…
Selon un article de BioSpace, la TargetCancer Foundation a commencé à inscrire des patients à l’étude TRACK. Cette étude vise à donner aux patients atteints d'un cancer rare des options…
Récemment, le Canada a fait des progrès vers de meilleurs traitements plus accessibles pour les patients atteints de bêta-thalassémie quand ils ont approuvé REBLOZYL (luspatercept). Les sociétés biopharmaceutiques Bristol Myers…
Damian Green de l'Université de Washington est le chercheur principal d'un nouveau projet de recherche sur le myélome multiple. Ce projet arrive grâce à un accord de recherche entre le…
La Dr Lisa Sammaritano du Weill Cornell Medical College a expliqué un moyen de réduire les risques pendant la grossesse pour les personnes atteintes de maladies rhumatismales. La Grossesse et…
Les encéphalopathies épileptiques et développementales (EED), ou épilepsies rares, sont un sujet de discussion plus récent. Cependant, les chercheurs font déjà des progrès dans la création de traitements pour…
Selon Medical Xpress, il y aura peut-être une nouvelle option de traitement pour les patients atteints de myopathie de Duchenne (DMD). Traditionnellement, la DMD est traitée par des glucocorticoïdes. Cependant,…
Les chercheurs ont annoncé l’identification d'une mutation génétique spécifique pouvant conduire au syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa). Ce gène s'appelle DGKE et ne fait pas partie du système du…
La misophonie est une maladie rare qui provoque chez les patients une réaction grave et involontaire à des bruits spécifiques. La cause de la maladie est encore inconnue. Un défi…
Immune-One Therapeutics vient d'annoncer l’administration d’une dose au premier patient atteint de leucémie myéloïde aiguë (LAM) dans le cadre de son essai de phase 1 portant sur l'IO-202. Cette thérapie…
Selon un article de Charcot-Marie-Tooth News, une étude a été menée qui a révélée trois nouvelles mutations sur le gène GJB1 qui entraînent la maladie de Charcot-Marie-Tooth liée à au…
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