Dans un article pour Drug Development & Delivery, le PDG de la société de biotechnologie ProQR, Daniel de Boer, a récemment participé à une interview. Dans cette interview, M. de…
Une méta-analyse récente d'études cliniques et d’études de cas qui ont examiné l'innocuité de la thérapie avec l’idursulfase, qui est une thérapie enzymatique substitutive, a montré que cette forme…
Selon un article de USA Today, la fin de novembre de 2009 a été une période éprouvante pour la famille Anderson. Environ un mois plus tôt, Henry, le fils aîné…
Selon un article de biopharmadive.com, le domaine de la thérapie génique a gagné en pertinence en 2019, et cette tendance continuera probablement en 2020. Le traitement de l’hémophilie A est…
Selon un article de Myeloma Research News, le premier patient a reçu une dose d’une thérapie cellulaire CAR-T allogénique (dérivée du donneur) expérimentale appelée UCARTCS1 dans le cadre d'un essai…
Une chose que beaucoup de patients atteints d’une maladie rare savent, c'est que beaucoup de maladies rares ne font actuellement l'objet d'aucun traitement. Cependant, cela change. Il y a tellement…
Selon un article du blog de Visante, les préoccupations des groupes de patients et des défenseurs au sujet des intérêts de la sécurité d'un dispositif de connecteur de sonde d'alimentation…
Eva Batista n'a que trois mois et ses parents la décrivent comme un « bébé expressif, souriant et heureux ». Eva est l'une des plus jeunes personnes à avoir jamais reçu le…
Les patients dans l’USI sont sous surveillance constante, avec un monitorage constant de leur tension artérielle, de leurs hémocultures et d'autres marques de laboratoire. Ces éléments aident les médecins à…
Selon un article de wptv.com, la jeune mère Sierra Henderson, qui a un enfant de 18 mois, est allée aux urgences avec des symptômes inhabituels : un mauvais goût dans…
Des chercheurs de l'Université de Pennsylvanie travaillent sur une nouvelle thérapie génique potentielle pour traiter la myopathie de Duchenne (DMD). La DMD est une forme rare de dystrophie musculaire qui…
Par Jodee Redmond du site In the Cloud Copy Les résultats d'une étude récente publiée dans Pompe Disease News suggèrent qu'une « étiquette » moléculaire utilisée pour améliorer la distribution…
Par Rachel Whetstone du site In the Cloud Copy Bien que les maladies rares soient peu communes par définition, une nouvelle étude montre que le nombre total de personnes atteintes…
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« Myasthénie » signifie « faiblesse musculaire ». Selon un article récent de The Star, des études menées en Asie indiquent qu'environ cinq nouveaux cas de myasthénie sont signalés…
Selon un article de Pulmonary Advisor, l'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP), une maladie rare, est principalement connue pour ses effets sur les poumons et sur les fonctions globales du système respiratoire.…
Selon un article de BioPortfolio, la société biopharmaceutique GW Pharmaceuticals plc a récemment annoncé que son médicament appelé Epidyolex avait été recommandé par le National Institute for Health and Care…
Selon un article de metro.co.uk, Harley Bond avait trois ans quand on lui a diagnostiqué le syndrome de Sanfilippo de type B, une maladie génétique progressive rare. Maintenant âgé de…
Cela a commencé par la fatigue. Viennent ensuite des problèmes de mobilité, des tremblements de la main et des problèmes de marche. La possibilité de la sclérose en plaques a…
Personne ne s'attend à un diagnostic choquant pour son proche juste avant un des jours les plus importants de sa vie. La vie d'Ariona Kryeziu a été profondément changée lorsque…
Beaucoup de gens qui se tiennent au courant de la vie de Kim Kardashian ne peuvent pas s’identifier à la majorité du drame auquel Kim Kardashian est confrontée. Ils ne…
Selon un article du Plymouth Herald, Miriam, une fillette de 9 ans originaire de Yelverton, au Royaume-Uni, a été nominée pour le Big Heart Award (en français ; prix du grand…
Selon un article du Malvern Daily Record, la société de biotechnologie Exelixis, Inc. a récemment annoncé que le cabozantinib (commercialisé sous le nom de Cabometyx®), un médicament de son partenaire,…
Selon une publication de clinicaltrials.gov, une étude observationnelle sera axée sur l'identification de biomarqueurs de la cardiopathie congénitale et de l'hypertension artérielle pulmonaire chez l'enfant. Les biomarqueurs dérivés du sang…
Selon un article de marieclaire.co.uk, Vanessa Potter, une productrice de télévision, s'est soudainement réveillée un matin et s’est rendu compte que sa vue se détériorait rapidement. Ce matin-là, son esprit…
Selon un article de theage.com.au, un évènement remarquable pourrait réunir deux femmes qui, autrement, ne se seraient jamais rencontrée - et sauveraient ainsi leurs vies. Connie Severino, âgée de 42…
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