Selon un article de BioSpace, l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration ou FDA) a officiellement autorisé le médicament Trikafta en tant que traitement…
Selon un article de globenewswire.com, le médicament expérimental Somatrogon, co-développé par Pfizer, Inc. et OPKO Health, Inc., a pu atteindre son critère d'évaluation principal dans un essai clinique de phase…
Quand Frankie Avila a subi sa première transplantation pulmonaire, on lui a dit que, comme la plupart des organes transplantés, les poumons n’ont que d'un certain temps avant de…
Selon un article de BioSpace, Oncotelic, Inc., a récemment annoncé la publication d'une étude dans le Journal of Clinical Research in Pediatrics. Cette étude semble confirmer le potentiel thérapeutique du…
L’Écart Tysabri est une thérapie qui a démontré son efficacité pour réduire l’activité de la maladie chez les patients chez lesquels on a diagnostiqué une sclérose en plaques (SEP) qui…
Dans un article de Medical Xpress, les auteurs d'une étude récente ont déclaré que les soins obstétriques destinés aux femmes enceintes atteintes du syndrome d'Ehlers-Danlos (SED) avaient un besoin urgent…
La maladie de Niemann-Pick type C (NPC) est une maladie rare causée par une protéine NPC défectueuse. Chez un individu en bonne santé, cette protéine aide le corps à traiter…
Selon un article de MDMag, l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : the Food and Drug Administration ou FDA) a récemment autorisé l’élargissement de l’autorisation du treprostinil (commercialisé…
CNN a récemment couvert un article dans la publication Nature concernant un article expliquant l’édition de base (ou prime editing en anglais). Les chercheurs qui ont créé la technologie…
Selon un article du Borehamwood & Elstree Times, la famille de Sivan Hermon, âgée de 11 ans, est rongée par une maladie rare : l'hypertension artérielle pulmonaire primitive. Comme la…
Selon un article de Pulmonary Hypertension News, l’hypertension artérielle pulmonaire et ses variantes peuvent déclencher un effet domino de troubles dans d’autres parties du corps, notamment dans le système digestif,…
Selon un article d’irishmirror.ie, Danny O'Donoghue, chanteur et claviériste du groupe de rock irlandais The Script, a récemment parlé publiquement de sa lutte contre la maladie de Wilson, une maladie…
Sarah a ressenti ses premiers symptômes à l'âge de huit ans. Elle souffrait de migraines fréquentes et longues, malgré sa jeunesse. Les médecins craignaient qu'elle soit atteinte de méningite, mais…
Selon un article de Healio, les résultats d'un récent essai clinique de phase 2A ont démontré l'efficacité d'un médicament expérimental dans le traitement de l'hyperplasie congénitale des surrénales (HCS). Le…
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Dernièrement, de nombreux articles qui méritent de faire l’actualité sur le Novartis et le Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) ont été publiés. En mai 2019, la FDA a autorisé le Zolgensma,…
Selon un article de BioPortfolio, la société pharmaceutique Octapharma USA a parrainé la 71e Conférence sur les troubles de saignement, organisée par la National Hemophilia Foundation. La société met également…
BrainStorm Cell Therapeutics vient d'annoncer que l’inscription à son essai clinique de phase 3 sur la sclérose latérale amyotrophique (SLA) a terminé. L'inscription a débuté en octobre 2017. La SLA…
Le Diagnostic, le traitement, et l’observance De nombreux facteurs sont nécessaires pour qu'un individu puisse prospérer avec un diagnostic médical grave. Premièrement, ils doivent recevoir le bon diagnostic afin de…
Gypsy Rose Blanchard a passé toute sa vie souffrant pendant ses rendez-vous sans fin avec les médecins, ses interventions chirurgicales, sa vie en fauteuil roulant et son alimentation par sonde…
Parfois, les épidémies n’apparaissent pas aux gros titres des journaux. Cela semble étrange, un risque majeur pour la santé entraînant la mort dans les communautés, et pourtant nous sommes plus…
Selon un article du blogue TGen, une simple faute de frappe a provoqué un diagnostic chez un garçon atteint d'une maladie génétique extrêmement rare. En fait, ce trouble est si…
Selon un article de Ankylosing Spondylitis News, une étude récente a révélé que la moxibustion, une forme de thermothérapie, pouvait apporter des avantages à court terme aux patients atteints de…
PPE La protoporphyrie érythropoïétique (PPE) est une maladie rare causant une sensibilité à la lumière extrême. Cette sensibilité est si extrême qu'il est extrêmement difficile pour les patients d'être dehors…
Un récent communiqué de presse de Fulcrum Therapeutics, une société de biotechnologie basée au Massachusetts, a annoncé les résultats préliminaires de son essai clinique de phase 1 sur le losmapimod…
Selon un article de abc.net.au, Darren Bullock a pris beaucoup d’âge – au moins, pour un patient atteint de fibrose kystique. Il a 44 ans et ses poumons fonctionnent à…
Nous croyons Les patients atteints de maladies rares sont des personnes et non un diagnostic. Grâce à l’éducation, à la sensibilisation et à l’humour, nous aidons les patients, les soignants et les personnes de soutien en fournissant des nouvelles et des histoires pertinentes et souvent inspirantes.
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