Une Étude établit un lien entre le début de la maladie et l’année de la naissance pour prédire un diagnostic tardif de l’angio-œdème héréditaire
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Une Étude établit un lien entre le début de la maladie et l’année de la naissance pour prédire un diagnostic tardif de l’angio-œdème héréditaire

Selon une étude récemment publiée dans Allergy and Asthma Proceedings, certains facteurs de risque peuvent augmenter la probabilité qu'un individu reçoive un diagnostic tardif d'angio-œdème héréditaire. L'angio-œdème héréditaire est sous-diagnostiqué…

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Une Histoire sur la cystinose : aucun patient ne devrait être obligé à se battre pour avoir accès à ses médicaments

La Cystinose La cystinose est une maladie rare qui entraîne l’accumulation de cystine, un acide aminé, dans les organes du corps. Cependant, il existe un traitement qui peut empêcher cette…

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Un Homme atteint d’une maladie rare organise un ensemble musical avec d’autres patients atteints de maladies chroniques

Une véritable symphonie douce-amère ! Selon un article publié en ligne pour l'Université de Yale, Jordan Plotner, un homme récemment diplômé qui vit avec le syndrome d'Ehlers-Danlos (SED), a organisé…

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La FDA donne son autorisation de mise sur le marché pour le tout premier traitement pour les enfants atteints de GPA et de PAM

La FDA a annoncé la semaine dernière l’autorisation de Rituxan (rituximab), qui est un traitement contre la granulomatose avec polyangéite (GPA) et contre la polyangéite microscopique (PAM) chez les enfants…

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On a fait de grands progrès dans le traitement de la maladie de Pompe depuis que le diagnostic de ce patient

Selon un article de healthbeat.spectrumhealth.org, Tasha Veinbergs avait 13 ans quand on lui a diagnostiqué la maladie de Pompe. Elle était chez le médecin pour traiter un petit kyste sur…

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On va étudier le développement de maladies pulmonaires chez les patients atteint des troubles du tissu conjonctif

Un dossier d'étude de clinicaltrials.gov étudie l'apparition de problèmes pulmonaires chez des patients présentant des troubles du tissu conjonctif. Bien que des recherches antérieures aient documenté l'apparition d'une pneumopathie interstitielle…

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Une Étude révèle que le médicament Arava pourrait être utile dans le traitement de l’arthrite juvénile idiopathique

Selon un article paru dans Juvenile Arthritis News, une étude récente a révélé que le médicament leflunomide (commercialisé sous le nom d’Arava) pourrait constituer un traitement viable pour les patients…

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Les Résultats d’une étude sur une thérapie génique contre l’adrénoleucodystrophie, forme cérébrale, semblent positifs

Selon un article de PharmaTimes, la société de thérapie génique Bluebird bio a publié les résultats mis à jour d'un essai clinique portant sur la thérapie génique Lenti-D en tant…

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Une Société se prépare à tester une thérapie génique contre la phénylcétonurie

Selon un article de BioSpace, la société de biotechnologie BioMarin Pharmaceutical Inc. a récemment annoncé l’entrée d'une demande d'essai clinique auprès de l'Agence de réglementation des médicaments et des produits…

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Des Variantes du gène ACE ne sont pas responsables des disparités dans l’impact du traitement contre la maladie de Pompe
source: pixabay.com

Des Variantes du gène ACE ne sont pas responsables des disparités dans l’impact du traitement contre la maladie de Pompe

Selon un article de Pompe Disease News, une étude récente a conclu que les polymorphismes du gène ACE (qui sont des variations génétiques naturelles) n’ont pas d’impact sur la réponse…

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Selon une étude, le fait d’être adressé à un spécialiste plus tôt peut accélérer le diagnostic de la maladie de Pompe

Selon un article de Pompe Disease News, une étude récente a révélé que les retards dans le diagnostic sont étroitement liés au fait de savoir si une personne présentant les…

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Vidéo d’une jumelle qui console sa sœur chez qui on a diagnostiqué le syndrome de Prader-Willi, une maladie rare
source: pixabay.com

Vidéo d’une jumelle qui console sa sœur chez qui on a diagnostiqué le syndrome de Prader-Willi, une maladie rare

  Même une vidéo habituelle de jumelles se faisant un câlin peut être attrayante et mignonne, mais il existe au Royaume-Uni deux jumelles dont le lien fera chaud au cœur.…

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Les Données d’essai initiales semblent prometteuses pour un traitement potentiel des épilepsies rares

Selon un article de sectorpublishingintelligence.co.uk, la société pharmaceutique Ovid Therapeutics Inc. a récemment annoncé que les premières données de son essai clinique de phase 2 étaient pour la plupart encourageantes.…

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Thérapies géniques et cellulaires : une révolution pour les traitements des maladies rares
source: pixabay.com

Thérapies géniques et cellulaires : une révolution pour les traitements des maladies rares

Comme indiqué à l'origine dans Biobuzz, le traitement des maladies rares a changé pour toujours dans l’âge de la technologie moderne. Les maladies rares ont traditionnellement été inaccessibles à l'œil…

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Il y a un nouveau consortium européen dédié à la recherche et au traitement des maladies rares

La Dr Daria Julkowska, biologiste moléculaire, coordonne un consortium international à Paris qui est en grande partie financé par l’Union européenne (UE), qui compte 28 membres. Selon un rapport publié…

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Une Étude indique comment certains cancers du poumon pourraient « battre » la chimiothérapie
Source: Pixabay

Une Étude indique comment certains cancers du poumon pourraient « battre » la chimiothérapie

Selon une publication de l’Université d'Augusta, une étude récente sur des patients atteints de cancer du poumon et traités par chimiothérapie pourrait expliquer en partie la capacité de certains cancers…

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