Les citoyens turcs font pression sur leur gouvernement en ce qui concerne l'accès aux traitements des maladies rares, en particulier les thérapies contre l'amyotrophie spinale (AS). Il existe actuellement deux…
Un rapport de l'Alliance neurologique demande des améliorations dans le traitement et dans les soins pour les 150 000 patients atteints de maladies neurologiques rares au Royaume-Uni, y compris les…
par Lauren Taylor du site In The Cloud Copy L’amyotrophie spinale, est une maladie génétique qui affecte les systèmes nerveux central et périphérique d’un individu, ainsi que ses muscles squelettiques,…
Evrysdi, un traitement de l'amyotrophie spinale, a commencé à progresser dans le monde entier en matière d'autorisation. L'agence de régulation brésilienne, l'Agence nationale de régulation de la santé, a autorisé…
Ces dernières années, la thérapie génique a atteint des sommets énormes. Cette technique expérimentale permet aux scientifiques d'ajouter, de supprimer, de modifier ou d'utiliser autrement des gènes pour traiter les…
Les scientifiques et les chercheurs savent depuis longtemps à quel point les cellules gliales sont importantes pour le système nerveux. Non seulement ces cellules constituent la majorité des cellules du…
Selon un article du Charlotte Weekly, Kevin Tobin, le résident de la ville de Charlotte à la Caroline du Nord, a récemment parcouru 400 tours autour de sa maison ---…
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Le Zolgensma est une thérapie génique développée par AveXis pour le traitement de l'amyotrophie spinale. Il a été autorisé par la FDA en mai 2019 et a ensuite été autorisé…
Comme précédemment publié dans Scientific American, juste après son premier anniversaire, Emma Larson a perdu l'usage de ses jambes et a commencé à avoir des difficultés à ramper. On…
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La thérapie génique Zolgensma a récemment été autorisée pour mise sur le marché l'été dernier en 2019 pour être utilisée chez les nourrissons atteints d'amyotrophie spinale. La société AveXis, qui…
À la suite de la journée de Martin Luther King Jr. aux États-Unis, les personnes atteintes de maladies rares ont exprimé certains de leurs rêves (faisant référence à son discours,…
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Comme indiqué dans Brandpoint, Kailey a vécu une tragédie traumatisante quand elle était enfant lorsque sa sœur, Ashley, qui avait un an de moins, est ressentie des symptômes paralysants de…
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Selon un récent article paru dans Euronews, cette année, une centaine d’enfants qui ont reçu un diagnostic d’amyotrophie spinale recevront sans frais le Zolgensma, le médicament le plus cher au…
La Médecine personnalisée Vous avez peut-être entendu parler de médecine personnalisée. Il s'agit d'une nouvelle vague de services de santé qui vise à fournir un traitement individualisé aux patients en…
Eva Batista n'a que trois mois et ses parents la décrivent comme un « bébé expressif, souriant et heureux ». Eva est l'une des plus jeunes personnes à avoir jamais reçu le…
Selon un article de abc.net.au, les parents Kellee et Jamie Clarkson du Queensland, en Australie, demandent la mise en place d'un système de dépistage néonatal dans le pays pour l'amyotrophie…
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Dernièrement, de nombreux articles qui méritent de faire l’actualité sur le Novartis et le Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) ont été publiés. En mai 2019, la FDA a autorisé le Zolgensma,…
Parfois, les maladies rares sont si rares qu'elles sont aussi uniques que l'individu qui en est atteint. Un tel enfant souffrait d'une maladie neurodégénérative mortelle, et sa famille savait qu'elle…
Selon un article de finanznachrichten.de, les dernières données de trois études de phase 3 confirment encore la capacité de la thérapie génique récemment autorisée appelé Zolgensma d’avoir des avantages durables…
La Dr Daria Julkowska, biologiste moléculaire, coordonne un consortium international à Paris qui est en grande partie financé par l’Union européenne (UE), qui compte 28 membres. Selon un rapport publié…
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L’autorisation accélérée accordée par la FDA pour le médicament contre la myopathie de Duchenne, l’eteplirsen, mise au point par Sarepta Therapeutics, n’a été accordée qu’après la résolution des désaccords…
Selon un article de biotech-now.org, le comportement des compagnies d’assurance maladie aux États-Unis n’est que l’un des nombreux problèmes qui minent ce système de santé. Alors que les Américains paient…
Maisie Green Maisie Green est une petite fille de 20 mois pour qui l'assurance a finalement autorisé la couverture d'un traitement contre l’amyotrophie spinale qui change la vie. Il y…
Selon un article de Palo Alto Online, leur fils n’avait que quelques mois quand ses parents, Svetlana Sargsyan et Tigran Kostanyan, se sont rendus compte que quelque chose n'allait pas.…
La SMARD est une maladie si rare que seuls 100 enfants dans le monde en ont été diagnostiqués. SMARD est un acronyme anglophone qui signifie « amyotrophie spinale autosomique récessive…
Nous croyons Les patients atteints de maladies rares sont des personnes et non un diagnostic. Grâce à l’éducation, à la sensibilisation et à l’humour, nous aidons les patients, les soignants et les personnes de soutien en fournissant des nouvelles et des histoires pertinentes et souvent inspirantes.
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