BrainStorm Cell Therapeutics vient d'annoncer que l’inscription à son essai clinique de phase 3 sur la sclérose latérale amyotrophique (SLA) a terminé. L'inscription a débuté en octobre 2017. La SLA…
Le Diagnostic, le traitement, et l’observance De nombreux facteurs sont nécessaires pour qu'un individu puisse prospérer avec un diagnostic médical grave. Premièrement, ils doivent recevoir le bon diagnostic afin de…
PPE La protoporphyrie érythropoïétique (PPE) est une maladie rare causant une sensibilité à la lumière extrême. Cette sensibilité est si extrême qu'il est extrêmement difficile pour les patients d'être dehors…
Selon un article de abc.net.au, Darren Bullock a pris beaucoup d’âge – au moins, pour un patient atteint de fibrose kystique. Il a 44 ans et ses poumons fonctionnent à…
Selon un article de PR Newswire, la société biopharmaceutique Clene Nanomedicine, Inc., a publié une annonce concernant sa filiale australienne. Cette filiale a reçu une subvention de 1,37 million de…
Dans un communiqué de presse récent, la société de biotechnologie Amylyx Pharmaceuticals, établie dans le Massachusetts, a annoncé l'achèvement du dosage dans l’essai de 24 semaines sur son traitement expérimental…
Un essai de phase 3 sur le syndrome de Cushing dirigé par Maria Fleseriu à l'Oregon Health and Science University vient de s'achever. Il a examiné un nouveau traitement expérimental…
Les thérapies géniques ont un potentiel énorme dans le domaine des maladies rares. Le fait que ces thérapies puissent offrir un traitement potentiel de maladies sinon fatales a donné aux…
Selon un article de news-medical.net, une équipe de chercheurs a mis au point un nouveau traitement potentiel de la maladie polykystique des reins (MPR), une maladie rare qui provoque finalement…
La NASH La stéatohépatite non alcoolique (ou NASH, de son acronyme anglophone non-alcoholic steatohepatitis) est une maladie rare dans laquelle une inflammation hépatique et une lésion des cellules surviennent à…
Selon un article du Sunday Post, il est une époque intéressante pour les patients atteints de fibrose kystique au Royaume-Uni. Quelques semaines à peine après que le Scottish Medicines Consortium…
Selon un article de Fabry Disease News, le premier patient d'un essai clinique portant sur la thérapie génique expérimentale FLT190 aurait reçu la dose. FLT190 est en cours de développement…
La Cystinose La cystinose est une maladie rare qui entraîne l’accumulation de cystine, un acide aminé, dans les organes du corps. Cependant, il existe un traitement qui peut empêcher cette…
Selon un article de BioSpace, la société de biotechnologie BioMarin Pharmaceutical Inc. a récemment annoncé l’entrée d'une demande d'essai clinique auprès de l'Agence de réglementation des médicaments et des produits…
Selon un article du Parkinson News Today, un essai clinique de phase 2 visant à tester une thérapie génique pour le traitement de la maladie de Parkinson au stade avancé…
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L’autorisation accélérée accordée par la FDA pour le médicament contre la myopathie de Duchenne, l’eteplirsen, mise au point par Sarepta Therapeutics, n’a été accordée qu’après la résolution des désaccords…
Selon un communiqué du groupe pharmaceutique GlaxoSmithKline, l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration ou FDA) a récemment élargi l’autorisation du traitement de l’asthme…
Une étude récente, publiée dans Nature, a examiné si les cellules souches pouvaient ou non être modifiées afin de réduire les risques de rejet. Les thérapies à base de cellules…
Selon une récente publication d'Express Digest, le National Health Service (NHS) d'Angleterre a revient sur sa décision antérieure concernant un médicament contre une maladie rare après un long débat public,…
Selon un article publié sur ir.stockpr.com, la société de biotechnologie CTD Holdings, Inc., a récemment annoncé que l’Agence américaines des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration…
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La ville de Jacobina, au Brésil, située dans la région de Bahia, a été choisie comme étant la zone idéale pour une étude visant à lutter contre les moustiques…
Selon un article de BioPortfolio, la société pharmaceutique Alnylam Pharmaceuticals a récemment présenté les résultats de ses recherches relatives à l'amyloïdose hATTR, une maladie rare. L'étude a été présentée à…
Selon un article du Globe and Mail, le Conseil d'examen du prix des médicaments brevetés du Canada a annoncé le mois dernier que le prix des médicaments serait soumis à…
Maisie Green Maisie Green est une petite fille de 20 mois pour qui l'assurance a finalement autorisé la couverture d'un traitement contre l’amyotrophie spinale qui change la vie. Il y…
Selon une récente publication de Moneycontrol, des groupes de défense des droits des patients en Inde appellent le ministre de la Santé et de la Famille, Harsh Vardhan, à mettre…
Nous croyons Les patients atteints de maladies rares sont des personnes et non un diagnostic. Grâce à l’éducation, à la sensibilisation et à l’humour, nous aidons les patients, les soignants et les personnes de soutien en fournissant des nouvelles et des histoires pertinentes et souvent inspirantes.
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