Selon un article de Pharmaceutical Technology, le candidat-médicament expérimental de la société Stoke Therapeutics, connu sous le nom de STK-001, a obtenu le titre de médicament orphelin de l’Agence américaine…
Brenda souffre à la fois de rhumatisme psoriasique et de psoriasis. Elle vivait avec ces problèmes depuis son enfance, apprenant à se prendre en charge et à faire face aux…
Selon un article de PR Newswire, la société biopharmaceutique Biohaven Pharmaceutical Holding Company, Ltd. a annoncé que le premier patient s’était inscrit à l’essai clinique de phase 3 de la…
Selon un communiqué de presse de la société britannique de biotechnologie Immunocore, la société s'est associée à Pulse Infoframe (une société canadienne d'analyse de données) pour soutenir le développement d'une…
Selon un article de Cancer Health, une équipe de scientifiques affiliés à la Mayo Clinic, à l'UC San Francisco et au Biohub Chan Zuckerburg ont découvert une nouvelle maladie rare…
Selon un article de Financial Buzz, la société biopharmaceutique Soleno Therapeutics a récemment fourni une mise à jour sur les progrès de l’essai clinique de phase 3 de la société.…
Selon un article de BioSpace, la société biopharmaceutique CANBridge Pharmaceuticals a annoncé avoir récemment soumis une demande d’autorisation d’un nouveau médicament à la « National Medicinal Products Administration » (NMPA) de Chine…
Selon un article de Gaucher Disease News, le groupe pharmaceutique allemand Centogene a récemment publié une application gratuite pour smartphone appelée MyLSD, qui permettra aux patients atteints de la maladie…
Selon un article de Korea Biomedical Review, deux émissions dramatiques coréennes, Partners for Justice Season 2 et Doctor John, ont récemment montré la maladie de Fabry comme un élément clé…
Selon un article de Markets Insider, la société biopharmaceutique GENFIT a récemment annoncé que l'Agence européenne des médicaments (AEM) et l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) avaient décerné…
Selon un article de Xconomy, l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a pris une décision controversée il y a trois ans en autorisant le médicament eteplirsen en tant…
Selon un article de rediff.com, le Dr Rahul Desikan était un chercheur engagé dans le traitement contre la sclérose latérale amyotrophique. Puis, dans une ironie cruelle, on lui diagnostiqua lui-même…
Selon un article de Verdict Medical Devices, « CVS Health » a récemment lancé un essai clinique visant à tester un dispositif appelé HemoCare. Développé par « DEKA Research & Development », ce dispositif…
Pas de guérison, pas de facture Emile Voest, oncologue aux Pays-Bas, a conçu l'idée du modèle « pas de guérison, pas de facture ». Après avoir constaté le coût exorbitant des médicaments,…
Le réseau de santé mentale pour maladies rares et génétiques (en anglais : Mental Health Rare Genetic Disease Network, MHRGDN) est un système récemment mis au point, développé par le « National…
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Selon un rapport récemment publié par Inter Press Service, depuis l’avènement de la polychimiothérapie en 1982, plus de 16 millions de personnes ont été guéries de la maladie de…
Selon un communiqué de presse de LifeMax Laboratories, Inc., l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration, FDA) a attribué au médicament expérimental LM-030 (sous…
La Femtech La femtech fait référence à tout type de technologie centrée sur les besoins de santé des femmes. Cela inclut des tire-laits portables, des applications mobiles pour augmenter la…
Selon un article de PMLive, l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration, FDA) a récemment lancé le processus d’examen prioritaire d’un nouveau traitement potentiel…
Pour les patients atteints de maladies rares confrontés à un handicap physique, même des tâches apparemment simples peuvent poser des difficultés extrêmes. Par exemple, changer de chaîne télé. Comcast Corp.…
C’est l’histoire d’un journaliste courageux, déterminé à améliorer les soins dispensés aux patients atteints de maladies rares dans son pays, la Macédoine du Nord. La Macédoine du Nord est un…
Des chercheurs du campus médical Anschutz de l'Université du Colorado ont découvert une maladie d'immunodéficience jamais découverte auparavant. Comment ça s'est passé Cela a commencé avec un garçon nouveau-né qui…
La maladie de Gaucher (GD) est un trouble rare de surcharge lysosomale. Elle est causée par un déficit enzymatique en glucocérébrosidase. En juin, une nouvelle étude a été publiée dans…
Selon un article de BioPortfolio, la société biopharmaceutique X4 Pharmaceuticals, Inc. a récemment lancé un essai clinique de phase 3 qui teste actuellement son principal produit candidat, mavorixafor. Ce médicament…
Selon un article de BioPortfolio, la société pharmaceutique Pfizer a récemment présenté les données de son essai clinique de phase 1b portant sur la thérapie génique expérimentale PF-06939926 de la…
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