Недавно биофармацевтическая компания Apellis Pharmaceuticals объявила о подаче Заявки на Новый Лекарственный Препарат (NDA) и Заявки на Получение Разрешения на Продажу (MAA) для Пегцетакоплана. В случае одобрения, эти заявки позволят…
Компания Cynata Therapeutics Limited недавно объявила о результатах своего доклинического испытания мезенхимальных стволовых клеток Cymerus ™, полученных из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (ИПСК), согласно данным BioSpace. Они тестируют эти клетки…
На прошлой неделе компания Cycle Pharma объявила об одобрении FDA однократной суточной дозы NITYR для пациентов с наследственной тирозинемией типа 1 (HT-1). Согласно информации о назначении, NITYR: ингибитор гидроксифенилпируватдиоксигеназы для…
Согласно сообщению PR Newswire, компания Locanabio, Inc. недавно опубликовала результаты доклинической оценки системы CRISPR Cas9 (RCas9), нацеленной на РНК, в качестве вмешательства в мышиной модели миотонической дистрофии 1 типа. (ДМ1).…
Согласно статье BioTech 365, на Виртуальном конгрессе ESMO 2020 были обнародованы данные фазы 3 исследования INVICTUS и исследования повышения дозы фазы 1, в которых QINLOCK оценивался как средство лечения стромальных…
Mononine, лекарство от гемофилии B, появился на рынке почти три десятилетия назад, в 1992 году. С тех пор произошли поразительные успехи в понимании и лечении этого заболевания. Именно из-за этих…
Согласно статье из ScienceBlog, поворот в редактировании генов CRISPR позволил группе исследователей успешно лечить миотоническую дистрофию 1 типа на моделях мышей. Изменив РНК, а не ДНК, эта команда, возможно, открыла…
Согласно данным от Medscape, тиреоидный шторм - это набор симптомов, которые можно описать как острый гипертиреоз (повышенная активность щитовидной железы) или тиреотоксикоз, состояние избытка гормона щитовидной железы в организме. Это…
Как сообщает Science Daily, исследователи из отдела эпидемиологии MRC Бристольского Университета, работающие с фармацевтическими компаниями, разработали подход, позволяющий снизить процент неудач при разработке лекарств. В настоящее время только десять процентов…
Согласно сообщению BioSpace, биофармацевтическая компания Zogenix, Inc. недавно объявила о публикации результатов 3 фазы клинических испытаний препарата фенфлурамин (продаваемого как FINTEPLA®) для лечения судорог, вызванных синдромом Драве, редкого генетического заболевания.…
Согласно сообщению BioSpace, биофармацевтическая компания POXEL SA недавно объявила, что она начала с фазы 2 клинических испытаний с изменением доз, в ходе которых будет проверяться экспериментальный препарат компании PXL065 в…
Согласно сообщению Pharmaceutical Business Review, фармацевтическая компания Bayer недавно объявила об обнадеживающих результатах своего клинического исследования фазы 4. Это испытание тестировало препарат риоцигуат (продаваемый в США как Adempas) как средство…
Бетани Бюттнер начала кашлять ... сильно. Недавно она столкнулась с пневмонией, но после курса антибиотиков она, похоже, выздоровела ... за исключением постоянного кашля. Вскоре ее отец Деннис серьезно забеспокоился. Кашель…
от Лорен Тейлор из In The Cloud Copy Аутоиммунный увеит - это заболевание, при котором в глазу происходит аномальная активация иммунных клеток, что в конечном итоге приводит к разрушению здоровых…
Согласно BioSpace, испытание Farxiga фазы III дало очень положительные результаты. Это лечение хронической болезни почек (ХБП) позволило значительно продлить выживаемость у пациентов со 2–4 стадиями ХБП за счет снижения риска…
По данным Healio, на Digital International Liver Congress было представлено исследование, которое доказало, что nidufexor является безопасным и эффективным средством лечения неалкогольного стеатогепатита (НАСГ). Было показано, что он снижает массу…
Компания Rocket Pharmaceuticals недавно ввела дозу первому пациенту в своем испытании RP-A501, лекарства от болезни Данона. Согласно BioSpace, это исследование будет проверять безопасность, переносимость и эффективность генной терапии. О Болезни…
XPhyto Therapeutics разрабатывает пластырь для кожи в качестве системы доставки для лечения болезни Паркинсона. Они только что выпустили обновление, в котором говорится, что «формула заблокирована», и процесс, который будет использоваться…
Согласно статье Parkinson's News Today, исследование показало, что пластыри Neupro являются жизнеспособным вариантом лечения для людей, живущих с болезнью Паркинсона. Пластырь, который может лечить как раннюю, так и позднюю стадию…
Результаты клинических испытаний фазы III комбинации тройной терапии для лечения тяжелой апластической анемии (SAA) были изложены в недавней статье News Medical Life Sciences. Европейское Общество по Транспортировке Крови и Костного…
Согласно статье Newswire, Ассоциация Альцгеймера присуждает Elixiron Immunotherapeutics один миллион долларов за работу над препаратом EI1071 для лечения болезни Альцгеймера,. Эти деньги пойдут на клинические испытания препарата. О Болезни Альцгеймера…
Компания CohBar начала дозирование в фазе 1b исследования CB4211, которое представляет собой средство для лечения неалкогольного стеатогепатита (НАСГ). Биотехнологическая компания специализируется на терапии на основе митохондрий с целью лечения хронических…
Согласно сообщению BioSpace, биотехнологическая компания Tiziana Life Sciences plc объявила, что недавно ей был выдан патент от Управления по Патентам и Товарным Знакам США (USPTO) на использование препарата милциклиб в…
Согласно сообщению Charcot-Marie-Tooth News, недавнее исследование предполагает, что три компонента исследовательской терапии PXT3003 работают синергетически, улучшая состояние пациентов с болезнью Шарко-Мари-Тута типа 1A. Это наиболее распространенный вариант генетического заболевания. В…
В недавней статье в Korea Biomed Review сообщается, что совместные исследования Сеульского Национального Медицинского Колледжа и компании Helixmith из Сан-Диего, штат Калифорния, показали, что антитело Helixmith VM507 эффективно при лечении…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
