Согласно сообщению news-medical.net, группа ученых из Массачусетской Больницы Общего Профиля провела исследование, показывающее, что генная терапия может быть эффективным средством лечения туберозного склероза - редкого заболевания. Это важное открытие, поскольку…

Согласно статье в BioSpace, компания Dyne Therapeutics недавно обнародовала данные доклинических испытаний своей платформы FORCE. Эта программа направлена на создание методов лечения миотонической дистрофии 1 типа (МД1). Исследователи в восторге…

10 января 2021 года биотехнологическая компания BioMarin Pharmaceutical Inc. («БиоМарин») поделилась положительными данными своего клинического исследования фазы 3 GENEr8-1. Клинические испытания оценивают исследуемую генную терапию, называемую валоктокогеном роксапарвовека, для взрослых…

В конце декабря 2020 года биофармацевтическая компания AbbVie объявила в пресс-релизе, что информация о назначении IMBRUVICA (ибрутиниба) теперь обновлена и включает долгосрочные данные о безопасности и эффективности при Макроглобулинемии Вальденстрема…

Автор: Кендра Дж. Бьоракер, Кандидат Наук, Лицензированный Психоаналитик Хорошая жизнь с хроническим заболеванием, таким как Фабри, может показаться противоречивым. После постановки диагноза у вас в голове не будет полки, на…

Отзывы пациентов чрезвычайно важны при оценке методов лечения редких заболеваний; болезнь Шарко-Мари-Тута (ШМТ) не исключение. Чтобы понять влияние различных методов лечения ШMT, исследователи из Университета Канберры создали опрос для пациентов…

Согласно сообщению newswise.com, группа исследователей из Университета Нью-Гэмпшира, возможно, открыла следующий новый метод лечения редкой формы рака крови, называемой макроглобулинемией Вальденстрема (МВ). Подход, который включал нацеливание на определенные клеточные белки,…

Согласно истории Medscape, в недавнем исследовании капивасертиб оказался эффективным средством лечения некоторых метастатических раковых опухолей. Классифицируемый как ингибитор протеинкиназы B/AKT, лечение капивасертибом способно вызывать значительный ответ у пациентов, опухоль которых…

Согласно сообщению Globe Newswire, компания по генетической медицине Sarepta Therapeutics объявила основные данные первой части своего клинического испытания. Это испытание исследует его экспериментальную терапию с переносом гена, SRP-9001, в качестве…

Недавно биотехнологическая компания Prilenia Therapeutics B.V. («Prilenia») объявила, что первый пациент был включен в Фазу 2/3 клинического исследования по оценке придопидина у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС). Пробная версия…

Согласно сообщению dernieresactus.fr, биофармацевтическая компания Inventiva недавно объявила о планах проведения клинических испытаний III фазы. В этом испытании будет изучен его ведущий кандидат lanifibranor (ланифибранор) в качестве возможного средства лечения…

В недавнем пресс-релизе биофармацевтическая компания ASLAN Pharmaceuticals («ASLAN») объявила, что она начнет набор пациентов для расширения группы клинических испытаний по оценке ASLAN004 для пациентов с атопическим дерматитом. Этот шаг следует…

Согласно BioSpace, недавнее исследование продемонстрировало, что редактирование генов CRISPR может быть ответом на лечение прогерии или синдрома прогерии Хатчинсона-Гилфорда. Институт Броуда и NIH совместно исследовали влияние редактирования генов на процесс…

Одна из ключевых проблем в борьбе с редкими заболеваниями или другими состояниями здоровья - это поиск правильного варианта лечения. В то время как бронхоэктазы обычно лечат антибиотиками и физиотерапией грудной…

В некоторых случаях сочетание различных методов лечения может обеспечить лучшие общие результаты для пациентов. Однако в клиническом исследовании фазы 2 по оценке бевацизумаба в сочетании с осимертинибом у пациентов с…

FDA недавно одобрило заявку на новый исследуемый препарат (IND) для FBX-101, что позволило ему перейти к фазе 1/2 клинических испытаний. Эта генная терапия была разработана для лечения болезни Краббе, тяжелой…

Согласно сообщению Charcot-Marie-Tooth News, недавнее клеточное исследование показало, что болезнь Шарко-Мари-Тута типа 1C и типа 4J имеет общий сбой в траектории. И это несмотря на то, что эти два варианта…

Первоначальное лечение серповидноклеточной анемии с помощью CRISPR было проведено Виктории Грей в июле 2019 года. Виктория, жительница Фореста, штат Миссисипи, родилась с серповидно-клеточной анемией и с тех пор живет с…

Родители детей, которым был поставлен диагноз синдрома прогерии Хатчинсона-Гилфорда (HGPS), могут испытать облегчение, узнав, что недавно одобренные FDA капсулы Zokinvy были разработаны для снижения риска смерти из-за этого заболевания. Препарат…

Как сообщает PR NewsWire; стремясь помочь всему сообществу серповидноклеточной анемии, компания Emmaus Life Sciences, Inc объявила о программе, которая обеспечит их лечение Endari по минимальной цене или бесплатно для пациентов,…

В недавнем заявлении компании Gilead со ссылкой на данные Kite Pharma, одной из ее ведущих компаний, были изложены существенные результаты клинических испытаний Kite Zuma-1. Полученные данные подтвердили, что пациенты с…

Согласно статьи из «Targeted Oncology», доктор Брэдли Монк говорил о важности молекулярного тестирования при определении курса лечения рака яичников на мероприятии «Целевые Коллегиальные Оценки по Онкологии». Молекулярное тестирование может помочь…

Согласно GlobeNewswire, Министерство Здравоохранения Канады одобрило биоподобный препарат Хиримоз для лечения анкилозирующего спондилита и восьми других редких заболеваний. Компания Sandoz Canada рада этому одобрению, поскольку оно еще больше расширяет их…