De acuerdo con una historia de MedCity News, un paciente con un raro desorden sanguíneo, la talasemia beta, será el primer paciente que recibe una dosis en un ensayo clínico…
Según una historia de news-medical.net, un equipo de científicos asociados con el proyecto CURECN están comenzando a desarrollar una terapia génica que tiene el potencial de curar la enfermedad rara…
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) publicó recientemente un comunicado de prensa en el que el comité de medicamentos humanos de la agencia, conocido como CHMP, recomendó la autorización de…
Un Esfuerzo Colaborativo Un equipo internacional de investigadores acaba de descubrir la causa genética de una forma ultra-rara de leucoencefalopatía. La leucoencefalopatía se refiere a una familia de condiciones que…
Según una historia de Ottawa Citizen, el Instituto de Investigación CHEO ha iniciado recientemente operaciones en su Centro de Innovación Genómica. Gran parte de las operaciones del centro se centrarán…
Cada año, el Día de las Enfermedades Raras (28 de febrero) incita a las personas y organizaciones a investigar y reformar sus esfuerzos de enfermedades raras. Este año, la Comisión…
El Grupo de Investigación Dupuytren fue fundado hace diez años. Nuestro nombre original era Fundación Dupuytren. Nuestra misión original era simple: abogar por los pacientes con Dupuytren. Proporcionar educación al…
Según una historia de Business Insider, un estudio reciente ha encontrado que un equipo de médicos tiene muchas más posibilidades de hacer un diagnóstico preciso que un solo médico. Un…
Según una historia de Xtalks, ha habido un aumento en la investigación relacionada con las enfermedades raras y el desarrollo de nuevas terapias para ellos. A pesar de esto, solo…
Según una historia de globenewswire.com, el desarrollador de medicamentos The Cell Factory y la Universidad de Padova en Italia han estado realizando una investigación para demostrar la eficacia de CF-MEV-132,…
Gracias a una subvención de Worldwide Cancer Research, así como al apoyo de otras organizaciones, los investigadores de UCLA descubrieron recientemente una forma nueva, más rápida, más fácil y más…
De acuerdo con una historia de BioSpace, el desarrollador de medicamentos Horizon Pharma plc anunció recientemente la publicación de los datos de la línea superior de un ensayo clínico de…
Según una historia de Markets Insider, Taiho Oncology, Inc. anunció recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado…
Patient Worthy tiene el distintivo placer de asistir al Sexto Simposio Anual de Genómica de Enfermedades Raras en la Universidad de Alabama en Birmingham (UAB) este fin de semana. Hoy,…
La enfermedad rara no es tan rara como parece. El diez por ciento de los Estadounidenses tiene una enfermedad rara, y hay casi 7,000 enfermedades raras conocidas. Una enfermedad rara,…
Según una historia de Hemophilia News Today, el desarrollador de medicamentos Spark Therapeutics, Inc., ha lanzado recientemente varias actualizaciones con respecto a varias de sus terapias genéticas experimentales que se…
Massimo Federico, MD, director de la unidad de oncología médica de la Universidad de Módena y Reggio Emilia, Italia, fue citado en Cancer Network diciendo que "Lograr una respuesta clínica…
De acuerdo con una historia de Fierce Biotech, los resultados de un estudio de un año de duración que analiza la utilidad de la innovadora tecnología de edición de genes…
Según una historia de BioPortfolio, la compañía de biotecnología Saniona ha publicado una actualización sobre el ensayo clínico en fase 2a de Tesomet, que se está probando como tratamiento para…
Según una revisión en la revista académica Clinical Epigenetics, la terapia epigenética podría ser una posible opción de tratamiento en el futuro para el cáncer de ovario. La epigenética se…
De acuerdo con una historia de finance.yahoo.com, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha publicado recientemente nuevas pautas relacionadas con…
Según una historia de Regulatory Affairs Professionals Society, un estudio reciente encontró que los costos de investigación y desarrollo para las nuevas entidades moleculares que se clasificaron como medicamentos huérfanos…
Según una historia de Kractivist, Payel Bhattacharya, de 38 años, tiene el raro trastorno genético de la enfermedad de Von Hippel-Lindau, o VHL. Payel ha escrito un libro sobre su…
Según una historia de Oncology News, un equipo de investigadores afiliados a UNSW Sydney hizo un descubrimiento que podría tener importantes implicaciones para el raro neuroblastoma de cáncer, un tipo…
Según una historia de PR Newswire, la compañía farmacéutica especializada Mallinckrodt plc anunció recientemente el lanzamiento de datos provisionales del ensayo clínico de Fase 3 de la compañía. Este ensayo…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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