La pérdida de visión es un síntoma importante de la enfermedad de Stargardt, por lo que el objetivo principal de los tratamientos es combatir esta pérdida. Para probar la efectividad…
Acceleron Pharma ha publicado los resultados de la Fase 2 de su ensayo PULSAR, que estudió sotatercept como tratamiento para la hipertensión arterial pulmonar. Los investigadores están muy entusiasmados con…
CytRx Corporation ha publicado los resultados de la segunda fase de su estudio de arimoclomol como tratamiento para la enfermedad de Gaucher. Los datos fueron positivos y demostraron la capacidad…
Genentech ha publicado recientemente los datos de su ensayo SUNFISH, un estudio de los efectos del risdiplam en pacientes con atrofia muscular espinal (AME). Los datos preliminares del ensayo JEWELFISH…
Immune-Onc Therapeutics recibió recientemente la aprobación de la FDA para comenzar los ensayos de IO-202, un tratamiento para la leucemia mieloide aguda (AML). Esta noticia llega después de que la…
Libtayo, un producto de Regeneron Pharmaceuticals, ha mostrado resultados positivos en el tratamiento de aquellos con carcinoma cutáneo escamoso avanzado. Estos datos provienen de un ensayo de Fase 2 y…
Los profesionales médicos ya son conscientes de que la inhalación de la contaminación del aire puede aumentar el riesgo de una serie de afecciones, incluidas las enfermedades respiratorias y cardíacas.…
La Comisión Europea recientemente otorgó la aprobación a Bristol Myers Squibb (BMS) para su tratamiento de esclerosis múltiple (EM), Zeposia. Ya ha sido aprobado por la FDA en los EE.…
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Neurotrope está lanzando un ensayo a largo plazo de Fase 2 de Bryostatin-1, que es un tratamiento para la enfermedad de Alzheimer. Los Institutos Nacionales de Salud (NIH, por sus…
Seelos Therapeutics ha recibido recientemente la designación de enfermedad pediátrica rara para su tratamiento con el síndrome de Sanfilippo, la trehalosa. Esta designación es un incentivo para que las empresas…
Se realizó un estudio que podría ser el rituximab puede ser preferible a los tratamientos tradicionales para la miastenia gravis. También concluyó que el tiuximab es el más efectivo si…
La soledad es difícil para todos, difícil de la situación, pero la pandemia actual definitivamente la ha amplificado. En un momento de aislamiento y distanciamiento, es difícil no sentirse solo.…
Enanta Pharmaceuticals ha publicado recientemente los resultados de la segunda fase de su ensayo INTREPID, que estudió EDP-305 como tratamiento para la colangitis biliar primaria (PBC, por sus siglas en…
A menudo falta la comprensión de las enfermedades raras, lo que dificulta que los pacientes con enfermedades raras obtengan el diagnóstico y el tratamiento que necesitan. La Dra. Tracy M.…
Las tormentas de citoquinas han sido prominentes en las noticias últimamente debido a su papel en COVID-19, pero los investigadores han estado estudiando su conexión con la enfermedad de Castleman…
La Fase III del ensayo CheckMate -9ER ha alcanzado su punto final primario de supervivencia libre de progresión en aquellos con carcinoma de células renales avanzado o metastásico. Este estudio…
Arrowhead Pharmaceuticals ha presentado recientemente una solicitud a la Autoridad de Seguridad de Medicamentos y Dispositivos Médicos de Nueva Zelanda para la aprobación de un ensayo clínico. Quieren probar su…
La enfermedad de Crohn es una condición muy rara en Taiwán, ya que solo .2 de cada 100,000 personas son diagnosticadas. Debido a esta rareza, hay poca o ninguna conciencia…
Cabozantinib se ha estudiado recientemente como un tratamiento para el sarcoma de Ewing y el osteosarcoma. Demostró actividad antitumoral en ambos tipos de cáncer, que se descubrió en la segunda…
Zynerba Pharmaceuticals ha anunciado recientemente que han terminado la evaluación del paciente para su ensayo clínico de Zygel, un tratamiento para el Síndrome de X frágil. Zygel es un gel…
La serie de seminarios para pacientes es un evento en el que los afectados por enfermedades raras de alguna manera comparten sus experiencias. Los pacientes, los familiares, los profesionales médicos…
NeuroSense Therapeutics, una compañía de biotecnología, está en proceso de desarrollar PrimeC. PrimeC fue creado para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), y está destinado a retrasar o…
La insuficiencia cardíaca congestiva (CHF, por sus siglas en inglés) es algo que afecta a unos seis millones de estadounidenses, y actualmente no tiene cura. Cualquier tratamiento que exista para…
Obtener un diagnóstico para una enfermedad rara tiende a ser muy difícil. Los médicos no esperan de inmediato que condiciones raras causen los síntomas; Primero culpan a las condiciones más…
Actualmente no existen tratamientos aprobados por la FDA para la alopecia areata, una condición que ve la pérdida de cabello en todo el cuerpo. Eli Lilly and Company, trabajando con…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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