Bienvenido a Rare Classroom (Aula Rara), una nueva serie de Patient Worthy. Rare Classroom está diseñado para el lector curioso que desea informarse sobre algunas de las enfermedades y afecciones…
Según Newswise, los datos de un ensayo clínico reciente que evaluó IB1001 en pacientes con enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC) muestran que la terapia es eficaz, segura y bien…
¿Cuáles son los mejores tratamientos y enfoques de diagnóstico para los trastornos sanguíneos como la anemia aplásica y los síndromes mielodisplásicos (SMD)? El UT Southwestern Medical Center está tratando de…
Según una historia de BioSpace, la compañía de terapia génica Axovant Gene Therapies Ltd. anunció recientemente que recibió la designación de Enfermedad Pediátrica Rara de la Administración de Drogas y…
Según una historia de BioSpace, la empresa de biotecnología Ascentage Pharma anunció que dos de sus tratamientos en investigación han recibido recientemente la designación de Medicamento Huérfano de la Administración…
Patient Worthy ha comenzado recientemente una asociación con la Fundación de Investigación de Glanzmann, una organización de pacientes sin fines de lucro dedicada a difundir la conciencia sobre la trombastenia…
Vivir con una enfermedad invisible puede ser increíblemente difícil. Los que te rodean no comprenden la lucha e incluso pueden descartar tu enfermedad. Women's Health habló con tres mujeres que…
De acuerdo a una historia de GlobeNewswire, la compañía biofarmacéutica Immunomedics, Inc. ha anunciado recientemente que su medicamento sacituzumab govitecan-hziy (comercializado como Trodelvy) ha obtenido recientemente la designación de fármaco…
Los investigadores acaban de descubrir 30 genes nuevos que pueden causar la Enfermedad de Charcot-Marie-Tooth (CMT). Estos genes se descubrieron mediante análisis informáticos de datos biológicos, un proceso llamado bioinformática.…
Los receptores en el gen del receptor 2 del factor de crecimiento epidérmico humano (el HER2) son participantes activos para determinar si los senos sanos pueden repararse a sí mismos.…
Según un artículo reciente en BioSpace, los niños pequeños y los bebés que han sido diagnosticados con hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1) a menudo se enfrentan al uso de…
J.G. Jones es un renombrado dibujante de cómics, que ilustra portadas de amadas novelas de superhéroes como Batman y Robin, Doc Savage y Frankenstein. Probablemente ha trabajado para todas las…
El 25 de Septiembre, la empresa de biotecnología Vertex Pharmaceuticals Incorporated ("Vertex") anunció la aprobación por la FDA de KALYDECO (ivacaftor) para pacientes pediátricos con fibrosis quística (FQ). Específicamente,…
Arrowhead Pharmaceuticals anunció recientemente resultados positivos de la biopsia de veinticuatro semanas de cuatro pacientes que participaron en la primera cohorte del ensayo clínico de Fase II de ARO-AAT.…
Jazz Pharmaceuticals ha lanzado un programa educativo llamado Find the Right Fit, que tiene como objetivo difundir la conciencia y ayudar a los pacientes con síndromes mielodisplásicos (SMD) y leucemia…
Bienvenido a Rare Classroom, una nueva serie de Patient Worthy. Rare Classroom está diseñado para el lector curioso que desea informarse sobre algunas de las enfermedades y afecciones más raras…
La tirosinemia es un trastorno metabólico que impide que el cuerpo procese el aminoácido tirosina.. Sin tratamiento, el trastorno puede ser letal. Hay tres tipos diferentes de tirosinemia y cada…
Hace varias décadas, la terapia génica parecía tener el objetivo de tratar una enfermedad simplemente reemplazando un gen defectuoso por uno sano. Un artículo reciente republicado en APNews de The…
Los pacientes con enfermedad renal crónica a menudo desarrollan estenosis aórtica, que requiere un procedimiento de reemplazo de válvula aórtica transcatéter (TAVR, por sus siglas en Inglés) para su tratamiento.…
Según un artículo reciente en MedicalXpress, en 2004 la profesora Sophie Lucas del Louvain de Duve Institute comenzó a estudiar las células inmunosupresoras que se sabe que bloquean las respuestas…
Un artículo que apareció recientemente en Psychology Today pregunta si la demencia es responsable de las caídas. La respuesta recuerda los numerosos factores médicos y ambientales que afectan a las…
El mes pasado, el Congreso anual de la ESC, encabezado por la Sociedad Europea de Cardiología, discutió innumerables tratamientos y avances en el campo de la cardiología. Durante la conferencia,…
Recientemente, la compañía farmacéutica Alimera Sciences anunció que el primer paciente se inscribió en el ensayo clínico NEW DAY para probar ILUVIEN como un tratamiento potencial para pacientes con edema…
Según un artículo reciente en Genetic Engineering and Biotechnology News, los científicos del Cold Spring Harbor Laboratory (CSHL) de Nueva York han identificado el circuito neuronal responsable del insomnio. Pacientes…
Como se informó en Science Daily, los investigadores de la Unidad de Epidemiología MRC de la Universidad de Bristol que trabajan con compañías farmacéuticas han desarrollado un enfoque para reducir…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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