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La FDA Acepta un Acuerdo de Confidencialidad de Revisión Prioritaria para un Posible Medicamento Tipo C para la Enfermedad de Niemann-Pick

• Autor de la entrada:James Moore
• Publicación de la entrada:octubre 1, 2020
• Categoría de la entrada:Amyotrophic Lateral Sclerosis/Enfermedad de Niemann-Pick Tipo C/Gaucher Disease/Inclusión Miositis Corporal

De acuerdo a una historia de globenewswire.com, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) aceptó recientemente la Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) para arimoclomol. Esta aplicación…

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Del 21 al 25 de Septiembre es la Semana Mundial de Concientización Sobre la PTI: Difundiendo la Concientización Sobre las Enfermedades Raras

• Autor de la entrada:James Moore
• Publicación de la entrada:septiembre 30, 2020
• Categoría de la entrada:Púrpura trombocitopénica inmunitaria/Trombocitopenia inmunitaria

En 2020, del 21 al 25 de Septiembre se reconocerá como la Semana Mundial de Concientización Sobre la Trombocitopenia Inmune (ITP). La semana tendrá como objetivo ayudar a difundir la…

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El Tratamiento Experimental para las Infecciones Pulmonares por Fibrosis Quística obtiene un Diseño de Prueba Actualizado

• Autor de la entrada:James Moore
• Publicación de la entrada:septiembre 30, 2020
• Categoría de la entrada:Cystic Fibrosis

Según una historia de BioSpace, la compañía biofarmacéutica Aridis Pharmaceuticals, Inc., ha anunciado recientemente que ha llegado a un acuerdo con la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados…

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Se Presentarán Nuevos Hallazgos Sobre el Fármaco para Neuromielitis Óptica Recientemente Aprobado

• Autor de la entrada:James Moore
• Publicación de la entrada:septiembre 27, 2020
• Categoría de la entrada:Neuromielitis Óptica

Según una historia de BioSpace, Genentech (del Grupo Roche) ha anunciado sus planes de presentar nuevos datos relacionados con su fármaco satralizumab-mwge (comercializado como Enspryng ™) en la próxima reunión…

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El Tratamiento Recientemente Aprobado para el Síndrome de Dravet Continúa Mostrando Impactos en el Ensayo de Fase 3

• Autor de la entrada:James Moore
• Publicación de la entrada:septiembre 25, 2020
• Categoría de la entrada:Dravet Syndrome

Según una historia de BioSpace, la empresa biofarmacéutica Zogenix, Inc., ha anunciado recientemente la publicación de los resultados de un ensayo clínico de fase 3 que prueba el fármaco fenfluramina…

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Septiembre es el Mes de la Concientización Sobre la Fibrosis Pulmonar: Difundiendo la Concientización Sobre las Enfermedades Raras

• Autor de la entrada:James Moore
• Publicación de la entrada:septiembre 25, 2020
• Categoría de la entrada:Idiopathic Pulmonary Fibrosis

Según una historia de Newswise, Septiembre es reconocido como el Mes de Concientización Sobre la Fibrosis Pulmonar. Esto incluye fibrosis pulmonar idiopática (FPI) o enfermedad sin una causa identificable. En…

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El 15 de Septiembre es el Día Mundial de Concienciación Sobre el Linfoma: Difundir la Conciencia Sobre el Cáncer de Sangre

• Autor de la entrada:James Moore
• Publicación de la entrada:septiembre 21, 2020
• Categoría de la entrada:Anemia aplásica/Linfoma no Hodgkin/Myelodysplastic syndromes/Sin categorizar/Waldenstrom Macroglobulinemia

El 15 de Septiembre de 2020 se Reconoce como el Día Mundial de Concienciación Sobre el Linfoma. Este día está dedicado a difundir la conciencia sobre el linfoma y las…

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Un Nuevo Software Ayuda a los Médicos a Crear Mejores Planes de Radiocirugía Más Rápido

• Autor de la entrada:Patient Worthy Contributor
• Publicación de la entrada:septiembre 16, 2020
• Categoría de la entrada:Cancer

por Natalie Homan de In The Cloud Copy En Julio de este año, los médicos en Suiza comenzaron a utilizar un nuevo programa de software que les ayudará a ellos…

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Bailarina Adolescente Afectada por una Malformación de Chiari

• Autor de la entrada:Patient Worthy Contributor
• Publicación de la entrada:septiembre 9, 2020
• Categoría de la entrada:Chiari Malformation/Siringomielia

por Danielle Bradshaw de In The Cloud Copy A Elaina Pechota le encanta bailar. Sin embargo, en 2018, la adolescente tuvo una caída durante una de sus clases, y su…

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No se Pierda la Primera Conferencia Vestibular Virtual Anual

• Autor de la entrada:James Moore
• Publicación de la entrada:septiembre 5, 2020
• Categoría de la entrada:Sin categorizar

La Asociación de Trastornos Vestibulares ha anunciado su primera Conferencia Vestibular Virtual. El evento virtual está programado del 14 al 18 de Septiembre de 2020 y se lleva a cabo…

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Estas Organizaciones Quieren Ofrecer una Bicicleta Adaptable a Todos los Niños Discapacitados

• Autor de la entrada:Rose Duesterwald
• Publicación de la entrada:septiembre 4, 2020
• Categoría de la entrada:Artrogriposis/Artrogriposis Múltiple Congénita/Sin categorizar

  Zacari nació con un raro trastorno neuromuscular llamado artrogriposis múltiple congénita. Los niños con la enfermedad no pueden estirar o doblar las piernas o los brazos. Sin embargo, según…

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Statins May Do More Than Lower Cholesterol: They May Give IPF Drugs a Boost

BLA para Evinacumab, un tratamiento para HoFH, recibe estatus de revisión prioritaria

• Autor de la entrada:Jessica Lynn
• Publicación de la entrada:septiembre 4, 2020
• Categoría de la entrada:Hipercolesterolemia Familiar/Hipercolesterolemia Familiar Homocigota

  Esta semana, Regeneron Pharmaceuticals anunció que su Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) para evanicumab, un tratamiento para la hipercolesterolemia familiar homocigótica (HoFH), recibió el estatus de Revisión…

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12 de Septiembre: Día del Zoológico Virtual de Distonía

• Autor de la entrada:Jessica Lynn
• Publicación de la entrada:agosto 31, 2020
• Categoría de la entrada:Dystonia

  ¿Quiere marcar la diferencia en la defensa del paciente y la educación sobre enfermedades raras? Bueno, esta es tu oportunidad. Cada año, la Dystonia Medical Research Foundation (DMRF) realiza…

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La Comisión Europea Concede la Designación de Medicamento Huérfano para el Tratamiento de la Acondroplasia en Investigación

• Autor de la entrada:Trudy Horsting
• Publicación de la entrada:agosto 27, 2020
• Categoría de la entrada:Achondroplasia/Dwarfism

Ascendis Pharma acaba de anunciar que su terapia de investigación para la acondroplasia llamada TransCon CNP acaba de recibir la designación de fármaco huérfano de la Comisión Europea. La FDA…

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Linfoma de Células del Manto: Los Nuevos Enfoques están «Explotando», Dice el Médico

• Autor de la entrada:James Moore
• Publicación de la entrada:agosto 27, 2020
• Categoría de la entrada:Linfoma no Hodgkin/Mantle Cell Lymphoma/Sin categorizar

De acuerdo a una historia de curetoday.com, los pacientes que viven con linfoma de células del manto, una forma rara de cáncer de la sangre que representa solo alrededor del…

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source: Tango2 Foundation

La Subvención de la Iniciativa Chan Zuckerberg Acelera la Financiación de la Investigación Crítica de la Fundación de Investigación TANGO2 y la Contratación del Director Ejecutivo

• Autor de la entrada:Patient Worthy Contributor
• Publicación de la entrada:agosto 26, 2020
• Categoría de la entrada:Enfermedad de TANGO2

Dentro de los seis meses de recibir financiación de la Iniciativa Chan Zuckerberg (CZI), la Fundación de Investigación TANGO2 (T2RF) se enorgullece de anunciar la financiación de cinco nuevos proyectos…

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MK-6482 Recibe la Designación de Terapia Innovadora para CCR Relacionado con VHL

• Autor de la entrada:Jessica Lynn
• Publicación de la entrada:agosto 25, 2020
• Categoría de la entrada:Renal Cell Carcinoma/Síndrome de von Hippel-Lindau

  Según Ryan McDonald de Cure Today, la FDA otorgó recientemente la designación de Terapia Innovadora a MK-6482, un inhibidor de HIF-2α en investigación desarrollado por Merck. El fármaco administrado…

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Los CDC Solicitan Aportaciones de Pacientes con Dolor Crónico Sobre el Tratamiento

• Autor de la entrada:Sunniva Bean
• Publicación de la entrada:agosto 25, 2020
• Categoría de la entrada:Sin categorizar

Según lo informado por la Fundación Nacional de Hemofilia, los investigadores buscan comprender lo que los pacientes con dolor crónico necesitan y desean, para que el tratamiento sea más seguro…

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La Fundación de Parkinson Otorga $1.5 Millones en Subvenciones

• Autor de la entrada:Jessica Lynn
• Publicación de la entrada:agosto 21, 2020
• Categoría de la entrada:Parkinson’s Disease

  Las fundaciones de enfermedades raras o relacionadas con la salud a menudo fomentan la defensa del paciente, la investigación y la discusión sobre nuevos tratamientos. Según Parkinson's News Today,…

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ICYMI: SM-88 Recibe la Designación de Medicamento Huérfano como Tratamiento para el Cáncer de Páncreas

• Autor de la entrada:Jessica Lynn
• Publicación de la entrada:agosto 21, 2020
• Categoría de la entrada:Pancreatic Cancer

  A principios de esta semana, la empresa de biotecnología Time Technologies anunció que su candidato a fármaco SM-88 recibió la Designación de fármaco huérfano de la FDA para el…

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Alnylam Envía una Solicitud de Autorización de Ensayo Clínico para su Tratamiento de EHNA

• Autor de la entrada:Kendall Mason
• Publicación de la entrada:agosto 18, 2020
• Categoría de la entrada:Nonalcoholic steatohepatitis

Alnylam Pharmaceuticals ha presentado su solicitud de autorización de ensayo clínico (CTA, por sus siglas en Inglés) a la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA, por sus siglas…

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El Tratamiento Experimental para la Papilomatosis Respiratoria Recurrente Obtiene la Designación de Fármaco Huérfano

• Autor de la entrada:James Moore
• Publicación de la entrada:agosto 13, 2020
• Categoría de la entrada:Papilomatosis respiratoria recurrente

Según una historia de PR Newswire, la empresa de biotecnología INOVIO acaba de anunciar que el producto en investigación candidato INO-3107 de la empresa ha obtenido la designación de Fármaco…

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Síndrome de Jordan: El Gen Descubierto

• Autor de la entrada:Patient Worthy Contributor
• Publicación de la entrada:agosto 13, 2020
• Categoría de la entrada:El Síndrome de Jordan/Sin categorizar

Por Danielle Bradshaw de In The Cloud Copy Las posibilidades de que su hijo tenga el síndrome de Jordan son increíblemente pequeñas. Sin embargo, esa no fue la realidad para…

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Acromegalia: Publicación de Datos de la Extensión de Etiqueta Abierta MYCAPSSA

• Autor de la entrada:Jessica Lynn
• Publicación de la entrada:agosto 12, 2020
• Categoría de la entrada:Acromegaly

  El mes pasado, la FDA aprobó MYCAPSSA para pacientes con acromegalia que han sido tratados previamente con octreotida o lanreotida. Como el primer análogo de somatostatina oral aprobado por…

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Paciente con Síndrome de Moebius explica Cómo Hacer Gestos Mientras Usa una Máscara

• Autor de la entrada:Trudy Horsting
• Publicación de la entrada:agosto 12, 2020
• Categoría de la entrada:COVID-19/Lyme Disease/Multiple Sclerosis/Neuroma acústico/Síndrome de Moebius

Síndrome de Moebius El síndrome de Moebius es una condición poco común que causa una incapacidad para mover los ojos lateralmente y parálisis facial. Un tipo similar de parálisis también…

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