De acuerdo a una historia de Charcot-Marie-Tooth News, CMT UK, una organización sin fines de lucro con sede en el Reino Unido que se enfoca en la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth,…
De acuerdo a una historia de fiercepharma.com, La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) estuvo dispuesta a aprobar el medicamento Tibsovo como tratamiento para la leucemia…
Bienvenido a Rare Classroom (Aula Rara), una nueva serie de Patient Worthy. Rare Classroom está diseñado para el lector curioso que desea informarse sobre algunas de las enfermedades y afecciones…
Muchas enfermedades raras necesitan urgentemente tratamientos viables. Para solucionar este problema, los investigadores han comenzado a crear e indicar tratamientos existentes para enfermedades raras. Un ejemplo sería la utilización de…
De acuerdo a una historia de PR Newswire, la compañía biofarmacéutica reVision Therapeutics, Inc. acaba de anunciar que su terapia experimental REV-0100 ha recibido la designación de Enfermedad Pediátrica Rara…
A principios del 28 de Octubre de 2020, Insmed Inc. ("Insmed") anunció que recibió la autorización de comercialización de la Comisión Europea para ARIKAYCE. Esta terapia está diseñada para pacientes…
Un nuevo tratamiento para la enfermedad de Krabbe, PBKR03, recibió recientemente las designaciones de Medicamento Huérfano y Enfermedad Pediátrica Rara por parte de la FDA, según un artículo publicado en…
Según CureDuchenne, dos empresas han iniciado una colaboración en un esfuerzo por crear nuevas terapias genéticas para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Ultragenyx y Solid Bioscience están utilizando sus…
De acuerdo a una historia de Biotech 365, la empresa de biotecnología Kezar Life Sciences, Inc. anunció recientemente que su terapia experimental KZR-616 ha obtenido la designación de fármaco huérfano…
Novartis ha publicado recientemente datos provisionales sobre iptacopan, según un comunicado de prensa. Los datos sobre el tratamiento de la glomerulopatía C3 se dieron a conocer en la Reunión Anual…
La Historia de Colton Debbie Moore tenía 18 meses cuando le diagnosticaron hipofosfatemia ligada al cromosoma X (XLH), un trastorno óseo raro, deformante y doloroso. XLH provoca ablandamiento de…
Bienvenido a Rare Classroom (Aula Rara), una nueva serie de Patient Worthy. Rare Classroom está diseñado para el lector curioso que desea informarse sobre algunas de las enfermedades y afecciones…
Según Newswise, los datos de un ensayo clínico reciente que evaluó IB1001 en pacientes con enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC) muestran que la terapia es eficaz, segura y bien…
por Lauren Taylor de In The Cloud Copy Una comorbilidad ocurre cuando hay una o más enfermedades o afecciones adicionales que coexisten con la condición primaria. En este caso, estamos…
por Lauren Taylor de In The Cloud Copy Una adolescente de Florida ha inspirado a toda su ciudad después de un diagnóstico repentino de una grave afección neurológica: la malformación…
Recientemente, la compañía de terapia génica Taysha Gene Therapies ("Taysha") anunció que su candidato a terapia génica, TSHA-102, recibió de la FDA las designaciones de Medicamento Huérfano y Enfermedad Pediátrica…
Un estudio publicado recientemente en Cell Stem Cell ha demostrado que el uso de células madre humanas en combinación con química médica puede mejorar los medicamentos existentes para tratar trastornos…
por Lauren Taylor de In The Cloud Copy La diabetes autoinmune latente en adultos (LADA, por sus siglas en Inglés) es una forma de diabetes de la que se habla…
Según Healio, los profesionales médicos del Boston Children's Hospital han realizado investigaciones que brindan una mejor visión de la artritis idiopática juvenil sistémica (AIJs) y la enfermedad de Still de…
Takeda Pharmaceuticals ha anunciado recientemente los resultados de su estudio de extensión de etiqueta abierta, titulado VISIBLE, que evalúa a Entyvio como un tratamiento para la colitis ulcerosa. Según BioSpace,…
Según una historia de BioSpace, la compañía de terapia génica Axovant Gene Therapies Ltd. anunció recientemente que recibió la designación de Enfermedad Pediátrica Rara de la Administración de Drogas y…
De acuerdo a una historia de BioSpace, un estudio reciente realizado por la empresa de biotecnología Goldfinch Bio en colaboración con socios académicos destaca la importancia de la proteinuria para…
Como se informó en Biospace, la Organización Nacional de Enfermedades Raras (NORD) acaba de abrir el registro para que los pacientes participen en un estudio de historia natural sobre la…
Ionis Pharmaceuticals ha publicado recientemente los datos de su ensayo clínico de IONIS-ENAC-2.5Rx, un tratamiento para la fibrosis quística. Según Newswire, el estudio mostró resultados muy positivos, y los voluntarios…
Patient Worthy ha comenzado recientemente una asociación con la Fundación de Investigación de Glanzmann, una organización de pacientes sin fines de lucro dedicada a difundir la conciencia sobre la trombastenia…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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