Archives mensuelles : septembre 2019

Le NHS revient sur sa politique de presque deux ans contre l’offre de la cerliponase alfa aux patients atteints de la maladie de Batten
source: pixabay.com

Le NHS revient sur sa politique de presque deux ans contre l’offre de la cerliponase alfa aux patients atteints de la maladie de Batten

Selon une récente publication d'Express Digest, le National Health Service (NHS) d'Angleterre a revient sur sa décision antérieure concernant un médicament contre une maladie rare après un long débat public,…

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Biogen publie les derniers résultats de recherche portant sur ses médicaments contre la sclérose en plaques

Biogen publie les derniers résultats de recherche portant sur ses médicaments contre la sclérose en plaques

Selon un article de sectorpublishingintelligence.co.uk, des études utilisant des données recueillies dans un contexte de traitement réel soulignent les caractéristiques de deux traitements différents contre la sclérose en plaques (SEP)…

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La FDA autorise un programme pour un accès étendu au traitement de la maladie de Niemann-Pick type C

La FDA autorise un programme pour un accès étendu au traitement de la maladie de Niemann-Pick type C

Selon un article publié sur ir.stockpr.com, la société de biotechnologie CTD Holdings, Inc., a récemment annoncé que l’Agence américaines des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration…

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Les Géants dans le domaine de maladies mitochondriales travaillent ensemble pour le syndrome de Leigh

Les Géants dans le domaine de maladies mitochondriales travaillent ensemble pour le syndrome de Leigh

Comme indiqué dans Scimex dans un communiqué de presse publié par la Fondation MITO, les cinq principaux groupes de défense des droits des patients atteints de maladies mitochondriales se sont…

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Selon une étude, les patients atteints d’œsophagite à éosinophiles présentent un risque élevé de rechute après l’arrêt du traitement

Selon une étude, les patients atteints d’œsophagite à éosinophiles présentent un risque élevé de rechute après l’arrêt du traitement

Selon un article de Healio, les résultats d'un essai randomisé suggèrent que les patients présentant une œsophagite à éosinophiles risquent de connaître une rechute rapide s'ils arrêtent le traitement. Cela…

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On a traité avec succès un enfant atteint de leucémie myélomonocytaire juvénile avec un médicament contre le cancer du foie

On a traité avec succès un enfant atteint de leucémie myélomonocytaire juvénile avec un médicament contre le cancer du foie

Selon un article de Science Daily, les hôpitaux pour enfants Benioff de l'Université de Californie à San Francisco ont traité avec succès un nourrisson atteint de leucémie myélomonocytaire juvénile. Le…

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En 2018, il y avait de grandes améliorations dans le traitement contre des cancers rares
source: pixabay.com

En 2018, il y avait de grandes améliorations dans le traitement contre des cancers rares

Selon un article de curetoday.com, la Société américaine d'oncologie clinique (en anglais : American Society of Clinical Oncology ou ASCO) a récemment annoncé son « avancée » de l'année 2018.…

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De Nouvelles recherches sur l’amyloïdose hATTR ont été présentées lors d’une récente réunion de l’UE

De Nouvelles recherches sur l’amyloïdose hATTR ont été présentées lors d’une récente réunion de l’UE

Selon un article de BioPortfolio, la société pharmaceutique Alnylam Pharmaceuticals a récemment présenté les résultats de ses recherches relatives à l'amyloïdose hATTR, une maladie rare. L'étude a été présentée à…

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Dans un monde marqué par le changement climatique, on verra de nouvelles maladies dans de nouveaux endroits

Dans un monde marqué par le changement climatique, on verra de nouvelles maladies dans de nouveaux endroits

Lorsque les gens pensent aux effets du changement climatique, ils pensent généralement de la façon dont il affecte notre monde extérieur, provoquant des tempêtes, des inondations, de la chaleur et…

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Votre vie est-elle entre les mains de votre médecin ou de votre compagnie d’assurance ?

Votre vie est-elle entre les mains de votre médecin ou de votre compagnie d’assurance ?

Selon un article de biotech-now.org, le comportement des compagnies d’assurance maladie aux États-Unis n’est que l’un des nombreux problèmes qui minent ce système de santé. Alors que les Américains paient…

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Les Premiers patients ont été recrutés pour une étude sur les biomarqueurs de la maladie de Maroteaux-Lamy

Les Premiers patients ont été recrutés pour une étude sur les biomarqueurs de la maladie de Maroteaux-Lamy

Selon un article de Benzinga, la société biopharmaceutique Inventiva a récemment annoncé avoir recruté les premiers patients pour une étude sur les biomarqueurs de la maladie de Maroteaux-Lamy. L'étude inclura…

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Une Étude de validation de principe pour un traitement expérimental contre le syndrome de Hurler va bien jusqu’à présent

Une Étude de validation de principe pour un traitement expérimental contre le syndrome de Hurler va bien jusqu’à présent

Selon un article de sectorpublishingintelligence.co.uk, la société biopharmaceutique Orchard Therapeutics a récemment annoncé la publication de certaines données d'une étude de validation de principe en cours. Cet essai spécial teste…

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L’Édition génétique CRISPR promet de guérir 10 000 maladies. Elle est maintenant dans son premier essai clinique humain. Tiendra-t-elle sa promesse ?

L’Édition génétique CRISPR promet de guérir 10 000 maladies. Elle est maintenant dans son premier essai clinique humain. Tiendra-t-elle sa promesse ?

  Les « courtes répétitions palindromiques groupées et régulièrement espacées » (en anglais : Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats), sont plus fréquemment désignées sous le nom de CRISPR. Comme indiqué récemment…

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La FDA commence l’examen de la demande de licence de produits biologiques pour un médicament contre la neuromyélite optique
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La FDA commence l’examen de la demande de licence de produits biologiques pour un médicament contre la neuromyélite optique

Selon un communiqué de presse publié par Viela Bio, dans l’État de Maryland, l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration ou FDA) a…

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Le Contrôle des prix des médicaments ne devrait pas nuire à l’accès des patients atteints de maladies rares à ces traitements

Le Contrôle des prix des médicaments ne devrait pas nuire à l’accès des patients atteints de maladies rares à ces traitements

Selon un article du Globe and Mail, le Conseil d'examen du prix des médicaments brevetés du Canada a annoncé le mois dernier que le prix des médicaments serait soumis à…

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Un Expert en droit de l’innovation biomédicale présente les difficultés éthiques posées par l’édition génétique
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Un Expert en droit de l’innovation biomédicale présente les difficultés éthiques posées par l’édition génétique

Selon une publication de Charcot Marie Tooth News, un expert en droit biomédical, Timo Minssen, a récemment présenté un exposé au New York Genome Center, où il a évoqué les…

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Le Pouvoir de l’action solidaire pour fournir une couverture d’assurance pour la thérapie génique de l’amyotrophie spinale

Le Pouvoir de l’action solidaire pour fournir une couverture d’assurance pour la thérapie génique de l’amyotrophie spinale

Maisie Green Maisie Green est une petite fille de 20 mois pour qui l'assurance a finalement autorisé la couverture d'un traitement contre l’amyotrophie spinale qui change la vie. Il y…

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Les Défenseurs des droits des personnes atteintes de maladies rares devraient se tourner vers le succès des registres de patients atteints de cancer

Les Défenseurs des droits des personnes atteintes de maladies rares devraient se tourner vers le succès des registres de patients atteints de cancer

Selon un article de curetoday.com, les registres de patients atteints de cancer ont eu un impact majeur sur l'amélioration des résultats pour les patients. Prenons l'exemple de Rhonda et de…

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Un Nouveau médicament contre la fibrose kystique fait l’objet d’une évaluation prioritaire

Un Nouveau médicament contre la fibrose kystique fait l’objet d’une évaluation prioritaire

Comme indiqué dans Cystic Fibrosis News Today, une nouvelle combinaison de médicaments créée pour traiter la fibrose kystique, un mélange de l'elexacaftor, du tezacaftor et du Kalydeco de Vertex, a…

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Nous croyons Les patients atteints de maladies rares sont des personnes et non un diagnostic. Grâce à l’éducation, à la sensibilisation et à l’humour, nous aidons les patients, les soignants et les personnes de soutien en fournissant des nouvelles et des histoires pertinentes et souvent inspirantes.

Nos objectifs sont de partager des histoires, de cultiver une communauté forte, de fournir les dernières découvertes médicales, de connecter les gens et de produire des informations pionnières pour les patients. Aidez-nous à atteindre ces objectifs en nous parlant un peu de vous!

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