Jessica Lynn has an educational background in writing and marketing. She firmly believes in the power of writing in amplifying voices, and looks forward to doing so for the rare disease community.
Récemment, le Canada a fait des progrès vers de meilleurs traitements plus accessibles pour les patients atteints de bêta-thalassémie quand ils ont approuvé REBLOZYL (luspatercept). Les sociétés biopharmaceutiques Bristol Myers…
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REBLOZYL a été autorisé au Canada pour le traitement de la bêta-thalassémie
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Les encéphalopathies épileptiques et développementales (EED), ou épilepsies rares, sont un sujet de discussion plus récent. Cependant, les chercheurs font déjà des progrès dans la création de traitements pour…
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Les Résultats de deux études montrent l’efficacité du soticlestat comme traitement du trouble CDKL5 et du syndrome Dup15q
Selon Medical Xpress, il y aura peut-être une nouvelle option de traitement pour les patients atteints de myopathie de Duchenne (DMD). Traditionnellement, la DMD est traitée par des glucocorticoïdes. Cependant,…
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Le Vamorolone est un traitement prometteur de la DMD
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Dans un récent communiqué de presse, la société de thérapie de précision Blueprint Medicines Corporation a annoncé les résultats positifs de deux essais cliniques : EXPLORER et PATHFINDER. Les…
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Des Résultats positifs des essais cliniques d’AYVAKIT sur la mastocytose systémique ont été annoncés
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Saviez-vous que l’analyse des niveaux de protéines dans le corps peut informer les chercheurs de la santé ? Dans certains cas, elle peut même donner un aperçu de la…
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Les Niveaux de protéines immunitaires apprennent les chercheurs à la myasthénie
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La semaine dernière, Bristol Myers Squibb a partagé les données de quatre ans de l'essai clinique de phase 3 CheckMate-214. En fin de compte, l'essai a cherché à comprendre…
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L’Association Opdivo-Yervoy améliore la survie à 4 ans des patients atteints de CCR
Les chercheurs savent depuis un certain temps que diverses mutations génétiques contribuent à différents sous-types de la maladie de Charcot-Marie-Tooth. Le trouble spécifique dépend du gène muté. Mais selon Charcot-Marie-Tooth…
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Une Étude a lié la CMT2 à des mutations du gène DST
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Je souffre de dépression depuis aussi longtemps que je me souvienne. Même si j'avais l'habitude d’avoir honte de ma situation, ce n’est plus le cas. La dépression, ce n'est pas…
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Votre régime alimentaire ne guérira probablement pas votre dépression
Selon Charcot-Marie-Tooth News, les patients atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A) ont un gène PMP22 supplémentaire. Cependant, de nouvelles recherches montrent que cet excès de gène…
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Une Étude montre comment un gène PMP22 supplémentaire chez les patients atteints de CMT1A peut provoquer une toxicité cellulaire
Pour déterminer l'innocuité et l'efficacité de la thérapie génique expérimentale ST-920, les chercheurs ont d'abord examiné l'impact du médicament sur des modèles murins de la maladie de Fabry. Comme indiqué…
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Il y a des résultats précliniques prometteurs pour ST-920, une thérapie génique contre la maladie de Fabry
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Ces dernières années, la thérapie génique a atteint des sommets énormes. Cette technique expérimentale permet aux scientifiques d'ajouter, de supprimer, de modifier ou d'utiliser autrement des gènes pour traiter les…
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La Thérapie génique est efficace chez les enfants atteints d’amyotrophie spinale
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La FDA vient d’autoriser l'azacitidine par voie orale (Onureg) pour les patients atteints de leucémie aiguë myéloïde (LAM). Selon l'ASCO Post, Onureg traite continuellement des patients adultes qui sont déjà…
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Onureg a été autorisé pour le traitement continu de la LAM
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La microcéphalie, le virus Zika, la dengue et la COVID-19 ont quoi en commun ? Selon un récent communiqué de presse, HP163 pourrait être un traitement des quatre. Développé par…
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HP163 : le traitement du virus Zika pourrait-il empêcher la réplication de la COVID-19 ?
En 2012, une nouvelle technologie médicale a apparu : CRISPR-Cas9, qui rendait possible l'édition de gènes. LabBiotech explique que l'édition génique pourrait bénéficier aux patients atteints de troubles génétiques en…
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L’Édition des ARN a des avantages par rapport à la technologie CRISPR
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Récemment, la société biopharmaceutique BerGenBio ASA («BerGenBio») a annoncé que son candidat médicament, le bemcentinib, avait atteint son principal critère d'efficacité dans un essai clinique de phase 2. Le médicament…
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Le Bemcentinib a atteint le critère d’efficacité pour les SMD à haut risque et pour la LAM
Selon MedCity News, un troisième patient recevant l'AT132 au cours de l'essai ASPIRO est décédé. L'essai clinique de phase 1/2 a testé l'efficacité, l'innocuité et la tolérance de l'AT132 pour…
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Un Troisième patient est décédé au cours de l’essai ASPIRO pour la XLMTM
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Selon l'Organisation mondiale de la santé (OMS), il y avait 228 millions de cas de paludisme dans le monde en 2018. Beaucoup d'entre eux se trouvaient dans des pays africains…
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Le Programme mozambicain de lutte contre le paludisme a provoqué une diminution de 85% des cas
Parfois, des chercheurs trouvent des médicaments bénéfiques pendant les essais cliniques. D'autres fois, la thérapie échoue tout simplement. Selon Myasthenia Gravis News, cette dernière option est vrai pour le…
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Le Firdapse n’est pas parvenu à atteindre les critères d’évaluation dans l’essai clinique MuSK-MG
Dans un éditorial publié dans le New England Journal of Medicine, le Dr Michael T Melia et le Dr Paul G.Auwaerter notent que jusqu'à 20% des patients atteints de…
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Analyser la maladie de Lyme « chronique »
Quand Jessica Kalnas grandissait, sa mère Judy pensait que sa fille était tout simplement maladroite. La plus jeune de six enfants, Jessica tombait toujours : de son vélo, pendant l'entraînement…
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Elle pensait qu’elle était juste maladroite. Mais elle avait une maladie de Tay-Sachs de début tardif.
Selon ONCLive, le ripretinib, conçu pour traiter les patients atteints de tumeurs stromales gastro-intestinales (GIST) à un stade avancé, a reçu la désignation d'examen prioritaire en Chine par l’Administration…
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Le Ripretinib pour le traitement des GIST reçoit la désignation d’examen prioritaire en Chine
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Lorsque le virus Zika est devenu connu au niveau mondial en 2015 et 2016, l'un des plus gros avertissements concernait les femmes enceintes : soyez prudent, car cela peut…
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Pourquoi le virus Zika infecte-t-il les tissus cérébraux ?
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Actuellement, plus de 200 mutations différentes sont liées au développement de la dystrophie maculaire vitelliforme de Best (DMVB, ou maladie de Best). Mais si certains traitements peuvent traiter certaines…
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Des Chercheurs développent un traitement potentiel de la maladie de Best
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En ce qui concerne la COVID-19, beaucoup de gens pensent : « Eh bien, ça ne va pas m'arriver ! » Mais avec 16,8 millions de cas dans le…
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L’Histoire de Mike : surmonter la COVID-19 et le syndrome de Guillain-Barré
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Au cours des derniers jours, la American Society of Retina Specialists (ASRS ou « Société américaine de spécialistes de la rétine » en français) a tenu sa réunion virtuelle…
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La Dégénérescence maculaire exsudative : l’essai clinique X-82 a cessé en raison de problèmes de toxicité