Le Royaume-Uni a récemment commencé à mettre en œuvre le nouveau cadre pour les maladies rares au Royaume-Uni, un effort gouvernemental qui vise à sensibiliser le public, à accélérer le…
Les symptômes qui affectent la motricité ne sont pas les seuls effets de la maladie de Parkinson ; de nombreuses personnes touchées éprouvent des problèmes de sommeil, entre autres symptômes.…
Les professionnels de santé savent depuis longtemps que les lésions des cellules nerveuses périphériques jouent un rôle majeur dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT). Une étude récente publiée dans Human…
Les citoyens turcs font pression sur leur gouvernement en ce qui concerne l'accès aux traitements des maladies rares, en particulier les thérapies contre l'amyotrophie spinale (AS). Il existe actuellement deux…
L'Agence américaine des produits alimentaire et médicamenteux (FDA) a récemment autorisé une demande de nouveau médicament expérimental pour FBX-101, permettant ce traitement de passer à un essai clinique de phase…
Landos Biopharma a récemment publié les données de son essai de phase 2 de BT-11, un traitement de la rectocolite hémorragique. Les résultats ont été positifs, faisant de cette thérapie…
Une étude publiée dans BMC Pulmonary Medicine s’axe sur le rôle des cellules endothéliales progénitrices et des fibrocytes dans la sarcoïdose pulmonaire. Ils ont spécifiquement étudié comment ces cellules, ainsi…
Avant 1983, il y avait peu de traitements contre les maladies rares. Divers obstacles se sont présentés, notamment une faible représentation des patients, peu de motivation pour les sociétés et…
Xencor, une société biopharmaceutique qui se concentre sur le développement des traitements contre les cancers et les maladies auto-immunes, a récemment publié des données sur le vibecotamab. Ce traitement contre…
Les patients atteints de maladies rares font souvent face à un chemin long, compliqué et frustrant vers le bon diagnostic et le bon traitement. Ally Trainor, une étudiante de 21…
Un rapport de l'Alliance neurologique demande des améliorations dans le traitement et dans les soins pour les 150 000 patients atteints de maladies neurologiques rares au Royaume-Uni, y compris les…
Depuis le 20 novembre, Zokinvy a été autorisé par l'Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) pour le traitement du syndrome de Hutchinson-Gilford progéria (progéria) et de quelques autres…
Bien qu'il reste encore beaucoup à apprendre sur la COVID-19, on connaît un certain nombre de faits, dont l'un est que les enfants font face à des cas moins graves.…
On sait que le microbiote intestinal joue un rôle dans un certain nombre de troubles, tels que les maladies inflammatoires chroniques de l'intestin, la polyarthrite rhumatoïde, etc. Une nouvelle étude…
L'Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a récemment autorisé DANYELZA pour le traitement du neuroblastome chez les enfants de plus d'un an et les patients adultes atteints d'un…
Le terme « soins palliatifs » est stigmatisé, car il est généralement associé à la mort et aux maladies en phase terminale. Ce n'est pas le cas, car les soins…
Innovent Biologics a récemment reçu l'autorisation de l’Agence chinoise de réglementation des produits de santé (NMPA) pour son traitement de l'arthrite juvénile idiopathique (AJI), SULINNO. Il a été autorisé pour…
Edgewise Therapeutics a annoncé son intention de lancer un essai de phase 1 sur EDG-5506, leur thérapie à petites molécules contre la dystrophie musculaire de Becker. Il aura lieu au…
Sedor Pharmaceuticals, associé de Ligand Pharmaceuticals, a récemment reçu l'autorisation de la FDA pour SESQUIENT, son traitement de l'état de mal épileptique. Il a été autorisé pour le traitement des…
BioMarin prévoit d'étendre son programme clinique pour le vosoritide, son traitement de l'achondroplasie. Cette expansion comprend deux nouveaux essais de phase 2, dont le premier évaluera le vosoritide chez les…
L'Agence européenne des médicaments a accepté d’examiner la demande d'autorisation de mise sur le marché de Biogen. La demande concerne l'aducanumab, un traitement de la maladie d'Alzheimer. Comme cette maladie…
La sclérose tubéreuse de Bourneville (STB) est une maladie rare qui, comme de nombreuses autres maladies rares, n'est pas encore entièrement comprise par les professionnels de santé. Pour cette raison,…
Evrysdi, un traitement de l'amyotrophie spinale, a commencé à progresser dans le monde entier en matière d'autorisation. L'agence de régulation brésilienne, l'Agence nationale de régulation de la santé, a autorisé…
Un diagnostic de maladie rare est souvent choquant et signifie qu'il faut changer la mode de vie. Un diagnostic d'adrénoleucodystrophie (ALD) ne fait pas exception. Comme cette maladie affecte généralement…
Les professionnels de santé étudient les maladies inflammatoires chroniques de l'intestin (MICI) depuis de nombreuses années dans le but de les comprendre. Maintenant, il y a eu une percée, car…
Nous croyons Les patients atteints de maladies rares sont des personnes et non un diagnostic. Grâce à l’éducation, à la sensibilisation et à l’humour, nous aidons les patients, les soignants et les personnes de soutien en fournissant des nouvelles et des histoires pertinentes et souvent inspirantes.
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