Рецидивирующий полихондрит является редким заболеванием, которое вызывает повреждение хряща, трахеи и легких. Это аутоиммунное заболевание, означающее, что чрезмерный усердный иммунный ответ заставляет организм атаковать собственные здоровые клетки. Кэндис Палмер -…

Мать двоих детей, Мина Манчестер, в течение четырех лет занималась воспитанием двоих детей с нарушением иммунитета. Именно этот уникальный опыт заставляет ее чувствовать себя более подготовленной к глобальной пандемии COVID-19.…

Муковисцидоз вызывается мутацией в гене CFTR. Этот ген включает белок, который влияет на хлорид на клетках; без этого хлорида поверхность клеток не привлекает столько воды, а слизь вокруг клеток становится…

Согласно пресс-релизу от Global Newswire, компания Novartis получил положительное заключение о Cosentyx® от Комитета по Лекарственным Средствам для Человека (CHMP). Это положительное мнение относится к лечению взрослых пациентов с нерадиографическим…

Согласно публикации в газете Лондонская Свободная Пресса, новая технология, разработанная в Научно-Исследовательском Институте Здоровья Лоусона, использует эпигенетику для более тщательного изучения генетической экспрессии у людей. Эпигенетика - это область исследований,…

Идиопатический легочный фиброз (ИЛФ)является редким заболеванием без известной причины и без эффективного лечения, кроме пересадки легкого. Современные методы лечения направлены на замедление прогрессирования заболевания, но уровень жизни пациентов все еще…

Согласно статьи от Market Screener, специализированная фармацевтическая компания Santhera Pharmaceuticals, недавно опубликовала объявление, в котором компания сообщила о своем намерении подать заявку на получение Условного Разрешения на Маркетинг в Европейское…

GO-ALIVE GO-ALIVE - это третье клиническое исследование, посвященное безопасности и эффективности Simponi Aria при анкилозирующем спондилоартрите (АС). Simponi был впервые одобрен FDA в 2009 году. Simponi Aria - это еще…

Женщины и Мужчины с Болезнью Фабри Болезнь Фабри - это Х-сцепленное состояние, вызванное неправильным функционированием гена GLA. Долгое время считалось, что это влияет только на мужчин. Поскольку у женщин две…

Согласно публикации от EurekAlert, недавнее исследование предполагает, что распространенная, обычно бессимптомная форма вируса герпеса, называемая цитомегаловирусом, может вызывать более быстрое прогрессирование заболевания у пациентов с муковисцидозом (МВ). Было обнаружено, что…

Согласно статье в ScienceDaily, сочетание иммунотерапии и химиотерапии вызвало сокращение опухолей поджелудочной железы у большинства пациентов на этапе 1b клинических испытаний. Об Аденокарциноме Протоков Поджелудочной Железы Протоковая аденокарцинома поджелудочной железы(или…

Согласно статье в HealthEuropa, включение пациентов и их семей в качестве важного компонента исследования муковисцидоза является обязательным требованием при разработке будущих методов лечения этого заболевания. Это потому, что пациенты и…

Компания Orchard Therapeutics изучает генную терапию OTL-102 для лечения Х-связанной хронической гранулематозной болезни (X-CGD). Это лечение недавно получило обозначение «Орфанного Препарата» от FDA, которое предоставит компании  такие преимущества, как эксклюзивность…

Losmapimod является экспериментальным средством лечения фациально-капулохимеральной мышечной дистрофии (FSHD), и недавно препарат получил обозначение Орфанного Препарата от FDA. Мало того, что это лечение получило это обозначение, также его создатель, компания…

NeuroQWERTY - это устройство, созданное компанией nQ Medical, предназначенное для мониторинга здоровья головного мозга и прогрессирования заболевания у пациентов с болезнью Паркинсона. Недавно FDA присвоило ему инновационное обозначение устройств, что…

Согласно статьи от curetoday.com, д-р Тара Сири является исследователем на третьем этапе исследования под названием PROOF, и у нее есть только одна цель: найти лучшее лечение для холангиокарциномы, редкого вида…

Как первоначально сообщалось в Financial Buzz, для людей, имеющих синдром Ретта, есть многообещающие новости: препарат, проходящий проверку, ANAVEX®2-73 (бларкамезин), получил обозначение "ускоренной процедуры", что означает, что пациенты могут быстрее получить…

Национальный Центр Развития Трансляционных Наук (NCATS) Национального Института Здравоохранения (NIH) и Центр Оценки и Исследования Биологических Продуктов (CBER) Управления по Контролю за Продуктами и Лекарствами (FDA) недавно провели семинар по…

Согласно статьи от mmm-online.com, недавняя инфографика подчеркивает проблемы, с которыми пациенты с редкими заболеваниями все еще сталкиваются во всем мире, когда речь идет о получении лечения, в котором они так…

Согласно недавней статье в ALS News Today, FDA присвоило «Орфанный Статус» для препарата PrimeC, компании NeuroSense Therapeutics, для лечения БАС. PrimeC получил это обозначение в результате двух доклинических исследований. В…

Даниэль Брэдшоу из In The Cloud Copy 13-летний Кэм Ховард, молодой житель Питтсбурга, недавно дал интервью Кристин Соренсен из KDKA News’ из Питтсбурга, в котором рассказал ей о том, как…