Даниэль Брэдшоу из In The Cloud Copy Болезнь Помпе - это недостаток специфического белка в организме, который помогает расщеплять гликоген - сложный сахар, который обеспечивает энергию. Неспособность расщеплять гликоген может…
Согласно статьи от Financial Buzz, биофармацевтическая компания Mereo BioPharma Group plc недавно объявила о том, что она успешно завершила свою встречу по типу B в конце второго этапа с Управлением…
Согласно статьи от Wapakoneta Daily News, фармацевтические компании ACADIA Pharmaceuticals Inc. и Neuren Pharmaceuticals Limited недавно объявили о том, что его исследовательский кандидат-препарат трифинетид получил обозначение "Редкого Педиатрического Заболевания" от…
Согласно статьи на сайте businesswire.com, компания Bristol Myers Squibb недавно опубликовала основные результаты третьего этапа клинических испытаний. В этом исследовании тестировалось комбинированное лечение, состоящее из элотузумаба (продается как Empliciti), леналидомида…
Компания Roche недавно получил приоритетную проверку со стороны FDA, который также принял их дополнительную заявку на лицензию биологических препаратов для атезолизумаба. Атезолизумаб предназначен для лечения немелкоклеточного рака легкого (НМРЛ) без…
Согласно данным от BioSpace, испытания лекарств в клинических испытаниях для борьбы с текущей пандемией коронавируса / COVID-19 скоро начнутся. Биофармацевтическая компания Sanofi и биотехнологическая компания Regeneron недавно объявили о начале…
Согласно данным от Benzinga, компания Novartis AveXis недавно объявила о результатах долгосрочных исследований, посвященных проверке воздействия Zolgensma, лечения генной терапией, которое было одобрено в прошлом году как средство для лечения…
Согласно данным от mdmag.com, в настоящее время продолжается второй этап испытания препарата avapritinib для лечения системного мастоцитоза. Полученные результаты позволяют предположить, что препарат может принести значительную пользу пациентам. На данном…
Согласно данным от Национального Фонда Гоше, использование генной терапии для лечения болезни Гоше уже давно используется в медицинской теории, но только в последние годы оно стало приближаться к реальности. В…
Согласно данным от Esmo, результаты недавнего клинического испытания второго этапа являются хорошим предзнаменованием для детей и подростков с нейрофиброматозом типа 1 (НФ-1), редким генетическим заболеванием. В исследовании апробировался препарат селуметиниб,…
Согласно данным от Buzzfeed News, Шарон Гринштейн, которая живет с редким аутоиммунным заболеванием, известным как синдром Шегрена, больше не может найти лекарство, которое она использует для лечения, и она даже…
Согласно данным от Financial Buzz, биотехнологическая компания Inflazome недавно объявила, что завершила первую фазу клинических испытаний. В ходе этого испытания была проверена экспериментальная обработка препарата Инзолемид на безопасность и переносимость,…
Мать двоих детей, Мина Манчестер, в течение четырех лет занималась воспитанием двоих детей с нарушением иммунитета. Именно этот уникальный опыт заставляет ее чувствовать себя более подготовленной к глобальной пандемии COVID-19.…
Согласно данным от People's Pharmacy, Американский Главный Хирург Джером Адамс недавно написал в твиттере, что обычные граждане должны прекратить покупать маски для лица, потому что они бесполезны для предотвращения заражения…
Муковисцидоз вызывается мутацией в гене CFTR. Этот ген включает белок, который влияет на хлорид на клетках; без этого хлорида поверхность клеток не привлекает столько воды, а слизь вокруг клеток становится…
Результаты исследований могут иногда приходить из неожиданных мест. Например, по данным Parkinson's News Today, преимущества и недостатки исследуемой генной терапии были изучены в результате посмертного анализа двух пациентов с болезнью…
Согласно пресс-релизу от Global Newswire, компания Novartis получил положительное заключение о Cosentyx® от Комитета по Лекарственным Средствам для Человека (CHMP). Это положительное мнение относится к лечению взрослых пациентов с нерадиографическим…
Бремя Хронического Заболевания Существует много видов хронических заболеваний, поражающих пациентов разными способами. Однако хронические заболевания имеют одну общую черту - все они создают бремя для пациентов, которое превышает тяготы, связанные…
В обнадеживающей статье, недавно опубликованной в Sickle Cell Anemia News было сказано, что по настоянию фармацевтических компаний и групп защиты интересов пациентов FDA выпустило обновленный проект «Руководства для промышленности» Большая…
Согласно статье в ScienceDaily, сочетание иммунотерапии и химиотерапии вызвало сокращение опухолей поджелудочной железы у большинства пациентов на этапе 1b клинических испытаний. Об Аденокарциноме Протоков Поджелудочной Железы Протоковая аденокарцинома поджелудочной железы(или…
Согласно публикации компании Sangamo Therapeutics, опубликованной в PR Newswire, экспериментальный препарат SB-525 оказался хорошо переносимым и в целом безопасным на первом из двух этапов клинического испытания, в котором участвовали восемь…
Согласно пресс-релизу ADMA Biologics со штаб-квартирой в Нью-Джерси, FDA одобрило препарат Asceniv для лечения первичного гуморального иммунодефицита (PIDD) для Американского рынка. Компания планирует выпустить продукт во второй половине года. О…
Компания Orchard Therapeutics изучает генную терапию OTL-102 для лечения Х-связанной хронической гранулематозной болезни (X-CGD). Это лечение недавно получило обозначение «Орфанного Препарата» от FDA, которое предоставит компании такие преимущества, как эксклюзивность…
Согласно статьи из globenewswire.com, биотехнологическая компания Emerald Health Pharmaceuticals Inc. недавно объявила, что ее экспериментальный препарат EHP-102 получил звание орфанного препарата от Европейского Агентства по Лекарственным Средствам (EMA). Эта исследовательская…
Согласно статьи от BioSpace, биофармацевтическая компания Insmed Inc. недавно объявила о благоприятных результатах второго этапа своего клинического испытания. В клинических испытаниях проверяется исследуемый препарат-кандидат INS1007, разработанный компанией для лечения бронхоэктазов,…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
