por Danielle Bradshaw de In The Cloud Copy Se realizó un estudio para averiguar cómo las personas con la enfermedad de Parkinson afrontaban la enfermedad en su vida diaria, identificar…
¿Quiere marcar la diferencia en la defensa del paciente y la educación sobre enfermedades raras? Bueno, esta es tu oportunidad. Cada año, la Dystonia Medical Research Foundation (DMRF) realiza…
Ascendis Pharma acaba de anunciar que su terapia de investigación para la acondroplasia llamada TransCon CNP acaba de recibir la designación de fármaco huérfano de la Comisión Europea. La FDA…
Según BioSpace, el primer paciente se inscribió en un ensayo de pamrevlumab, un tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne. La tercera fase de LELANTOS prevé evaluar los efectos del…
Arrowhead Pharmaceuticals ha comenzado a administrar dosis a los pacientes en su ensayo AROENaC1001, que evalúa ARO-ENaC como tratamiento para la fibrosis quística. 54 pacientes serán tratados con esta terapia…
De acuerdo a una historia de curetoday.com, los pacientes que viven con linfoma de células del manto, una forma rara de cáncer de la sangre que representa solo alrededor del…
Como se informó en Parkinson's News Today, tres equipos de investigación están listos para profundizar en el desarrollo de una herramienta de diagnóstico potencial para diagnosticar el Parkinson, una oportunidad…
Dentro de los seis meses de recibir financiación de la Iniciativa Chan Zuckerberg (CZI), la Fundación de Investigación TANGO2 (T2RF) se enorgullece de anunciar la financiación de cinco nuevos proyectos…
News-Medical Life Sciences entrevistó recientemente a la Dra. Ananya Malhotra, investigadora de la London School of Hygiene, sobre su investigación más reciente sobre el cáncer de páncreas. La Dra.…
Vivir con una enfermedad rara puede ser difícil por una gran variedad de razones, una de las cuales es económica. Los tratamientos, las citas, las pruebas y todo lo que…
Según Ryan McDonald de Cure Today, la FDA otorgó recientemente la designación de Terapia Innovadora a MK-6482, un inhibidor de HIF-2α en investigación desarrollado por Merck. El fármaco administrado…
Según lo informado por la Fundación Nacional de Hemofilia, los investigadores buscan comprender lo que los pacientes con dolor crónico necesitan y desean, para que el tratamiento sea más seguro…
Según un artículo de Science Alert publicado por primera vez en la revista The Conversation, los investigadores de la Universidad de Birmingham han demostrado que es posible prevenir el…
Según una historia de GlobeNewswire, la compañía biofarmacéutica CymaBay Therapeutics, Inc. anunció recientemente los alentadores resultados de primera línea de un ensayo clínico de fase 3. Este estudio estaba probando…
Cuando Jessica Kalnas estaba creciendo, su madre Judy pensó que su hija era simplemente torpe. Jessica, la más joven de seis hijos, siempre se caía: de su bicicleta, durante…
En la última semana, la empresa de biotecnología Levo Therapeutics anunció los resultados del ensayo clínico de Fase 3 CARE-PWS. Durante el ensayo, los investigadores examinaron la eficacia, seguridad…
Según lo publicado por la Administración de Alimentos y Medicamentos; La FDA de EE. UU. Acaba de aprobar la primera terapia aprobada por la FDA derivada de cannabis (Epidiolex, una…
Las fundaciones de enfermedades raras o relacionadas con la salud a menudo fomentan la defensa del paciente, la investigación y la discusión sobre nuevos tratamientos. Según Parkinson's News Today,…
El Ensayo de la Plataforma HEALY ALS, que lleva a cabo Biohaven Pharma, ha comenzado a inscribir pacientes. Este estudio está destinado a probar la eficacia de tres tratamientos en…
A principios de esta semana, la empresa de biotecnología Time Technologies anunció que su candidato a fármaco SM-88 recibió la Designación de fármaco huérfano de la FDA para el…
CymaBay Therapeutics ha publicado recientemente los resultados de ENHANCE, un estudio de seladelpar como tratamiento para la colangitis biliar primaria (CBP). Estos resultados fueron positivos, demostrando que este medicamento tiene…
En un comunicado de prensa reciente, la empresa sueca de biotecnología Active Biotech anunció que el primer paciente de su ensayo clínico de Fase 1b/2a recibió una dosis de…
Alnylam Pharmaceuticals ha presentado su solicitud de autorización de ensayo clínico (CTA, por sus siglas en Inglés) a la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA, por sus siglas…
Recientemente, la compañía biofarmacéutica Vanda Pharmaceuticals anunció que la FDA otorgó el estado de revisión de prioridad para una Solicitud de nuevo fármaco (NDA) y una Solicitud de nuevo…
En la Conferencia Internacional de la Asociación de Alzheimer virtual (AAIC, por sus siglas en Inglés), AC Immune informó datos de ensayos preclínicos positivos para ACI-12589, su herramienta de…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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