PREVNAR 20 para Múltiples Serotipos ENI Ahora Aprobado por la FDA
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PREVNAR 20 para Múltiples Serotipos ENI Ahora Aprobado por la FDA

El 8 de Junio de 2021, la compañía farmacéutica y de biotecnología Pfizer Inc. ("Pfizer") compartió que su Vacuna Conjugada antineumocócica 20-valente (PREVNAR 20) ahora está aprobada por la FDA.…

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Esta Terapia Genética Utiliza Tylenol para Tratar la PKU y la Hemofilia
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Esta Terapia Genética Utiliza Tylenol para Tratar la PKU y la Hemofilia

Las terapias genéticas se están convirtiendo en un tratamiento cada vez más popular para las enfermedades genéticas, especialmente las raras. Ahora, los profesionales médicos están probando una nueva estrategia con…

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Nuevos Datos Disponibles en Oxbryta para ECF
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Nuevos Datos Disponibles en Oxbryta para ECF

Actualmente, la Asociación Europea de Hematología (EHA) está celebrando su Congreso Virtual 2021 hasta el 17 de Junio de 2021. Durante el evento, los investigadores exponen nuevos conocimientos e investigaciones…

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Nuevos Datos de Seguridad y Tolerabilidad Disponibles en CAEL-101 para la Amiloidosis AL
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Nuevos Datos de Seguridad y Tolerabilidad Disponibles en CAEL-101 para la Amiloidosis AL

Actualmente, el Congreso Virtual de la Asociación Europea de Hematología (EHA, por sus siglas en Inglés) 2021 se llevará a cabo del 9 al 17 de Junio de 2021. Durante…

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Investigadores discuten el aumento de la aparición de dermatomiositis juvenil en pacientes con COVID-19

Investigadores discuten el aumento de la aparición de dermatomiositis juvenil (DMJ) en pacientes con COVID-19 En el Centro Médico Infantil de Irán, los investigadores documentaron que desde Febrero de 2020…

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Datos de Línea Superior Positivos Disponibles Sobre Itolizumab para la EICH
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Datos de Línea Superior Positivos Disponibles Sobre Itolizumab para la EICH

Según un comunicado de prensa del 11 de Junio de la compañía de biotecnología Equillium, Inc. ("Equillium"), los datos de línea superior positivos ahora están disponibles del ensayo clínico Fase…

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Estudio de la Semana: Algunas Pruebas Genéticas Pierden la Hipercolesterolemia Familiar
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Estudio de la Semana: Algunas Pruebas Genéticas Pierden la Hipercolesterolemia Familiar

Bienvenido al Estudio de la Semana de Patient Worthy. En este segmento, seleccionamos un estudio sobre el que publicamos la semana anterior que creemos que es de particular interés o…

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Iptacopan para NIgA Cumple con el Criterio de Valoración Principal del Ensayo de Fase 2
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Iptacopan para NIgA Cumple con el Criterio de Valoración Principal del Ensayo de Fase 2

Del 5 al 8 de Junio de 2021, la Asociación Renal Europea - Asociación Europea de Diálisis y Trasplantes (ERA-EDTA) celebró su 58o Congreso Anual. Aunque el evento se llevó…

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Programa de Investigación Formado para Desarrollar Inmunoterapia Contra el Sarcoma de Ewing
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Programa de Investigación Formado para Desarrollar Inmunoterapia Contra el Sarcoma de Ewing

En un comunicado de prensa de finales de Mayo de 2021, la empresa de biotecnología CancerVAX, Inc. ("CancerVAX"), que trabaja para desarrollar tratamientos de inmunoterapia dirigida, compartió que había firmado…

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Ocaliva Contraindicado para CBP con Cirrosis Descompensada
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Ocaliva Contraindicado para CBP con Cirrosis Descompensada

Anteriormente, Ocaliva (ácido obeticólico) fue aprobado como tratamiento recetado para pacientes con colangitis biliar primaria (CBP), una enfermedad hepática crónica y rara. Sin embargo, Market Screener informa que la compañía…

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La Nueva Campaña de Redes Sociales para la Gastroparesia Diabética Brinda Recursos y Comunidad a los Pacientes

Evoke Pharma se enfoca en tratamientos de enfermedades gastrointestinales. Eversana ayuda a proporcionar servicios comerciales para la industria de las ciencias de la vida. Las dos empresas se acaban de…

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PicnicHealth y Komodo Health han Combinado sus Datos para Brindar un Mejor Servicio a los Pacientes con Esclerosis Múltiple y Hemofilia

Komodo Health y PicnicHealth acaban de anunciar que se han asociado en un esfuerzo por combinar sus datos y brindar un mejor servicio a los pacientes. Luego, estos datos estarán…

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¿Podría la edición de base tratar la ECF?
Sourced from NIH Image Gallery (Public Domain). Credit: Ernesto del Aguila III, National Human Genome Research Institute, NIH

¿Podría la edición de base tratar la ECF?

¿Alguna vez has oído hablar de la edición de bases? Esta tecnología relativamente nueva dentro del campo de la edición del genoma ofrece la oportunidad potencial de tratar una variedad…

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¿La Nube COVID Dejará de Llover Sobre Pacientes Trasplantados e Inmunodeprimidos?

Escrito por Kevin Schnurr   Un paciente renal busca claridad en medio de informes contradictorios en curso.   No todos los días me recuerdan constantemente mi condición de persona después…

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El Sistema Médico Eliminó Todas las Paradas para COVID. ¿Puede hacer lo mismo con las enfermedades raras?

El Presidente Regional de Pfizer para las enfermedades raras, Reda Guiha, ofreció recientemente su opinión a la revista The Parliament sobre la urgencia de lo que él llama la "crisis…

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Estudio: NUPLAZID como Tratamiento para la Enfermedad de Parkinson
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Estudio: NUPLAZID como Tratamiento para la Enfermedad de Parkinson

ACADIA Pharmaceuticals ha publicado datos sobre NUPLAZID, un agonista y antagonista inverso selectivo de la serotonina que se dirige preferentemente a los receptores 5-HT2A. Este tratamiento está destinado a tratar…

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Se Suspenden los Estudios de Masitinib por Riesgo de Cardiopatía Isquémica
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Se Suspenden los Estudios de Masitinib por Riesgo de Cardiopatía Isquémica

En conjunto, AB Science ha estado evaluando un inhibidor de la tirosina quinasa, masitinib, para una variedad de afecciones que incluyen esclerosis lateral amiotrófica (ELA), COVID-19 y mastocitosis. Pero según…

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Es Temporada de Garrapatas. Esto Es Lo Que Debe Saber Sobre Las Enfermedades Que Transmiten
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Es Temporada de Garrapatas. Esto Es Lo Que Debe Saber Sobre Las Enfermedades Que Transmiten

De acuerdo a una historia de Green Bay Press Gazette, el comienzo del verano se acerca rápidamente y con el aumento de las temperaturas viene la aparición de garrapatas. Estos…

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Defensores de los Padres de un Niño con Síndrome de Quilomicronemia Familiar para Aprobar la Ley HEART

Según un artículo del Times Union, un grupo de padres con hijos diagnosticados con enfermedades raras lidera la cruzada para promover una legislación federal que mejore el tratamiento de las…

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Atrofia Muscular Espinal: La Terapia Genética le da Al Bebé una Segunda Oportunidad
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Atrofia Muscular Espinal: La Terapia Genética le da Al Bebé una Segunda Oportunidad

De acuerdo a una historia de bbc.com, Arthur, de cinco meses, nació con una enfermedad rara, atrofia muscular espinal (AME). Es una de las primeras personas en el Reino Unido…

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