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Zolgensma es una terapia génica desarrollada por AveXis para el tratamiento de la atrofia muscular espinal. Fue aprobado por la FDA en Mayo del 2019, y luego fue autorizado para…
APR Applied Pharma Research es una pequeña compañía farmacéutica en Suiza preocupada por las innovaciones para enfermedades raras. Recientemente, la FDA les otorgó la designación de medicamento huérfano, lo que…
El primer paciente recibió una dosis en la tercera fase del estudio VIITAL, que tiene como objetivo evaluar la efectividad de EB-101. Este medicamento es una terapia celular con corrección…
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Durante el tiempo de una pandemia, es valioso mirar las pandemias pasadas y juzgar sus efectos. Hace once años, el H1N1 barrió el mundo tal como lo está ahora COVID-19.…
La enfermedad de Lyme generalmente se cura con antibióticos, y los afectados nunca vuelven a experimentar síntomas. Pero para el 20% de los que contraen esta enfermedad, los antibióticos son…
Para las personas con enfermedad de células falciformes, un síntoma común y doloroso es la crisis vasooclusiva, que es cuando los glóbulos rojos falciformes bloquean la circulación sanguínea. Esta restricción…
Ha habido mejoras extremas en la ingeniería genética en los últimos cincuenta años desde que fue pionera en la década de los 70. Se ha utilizado para el tratamiento…
Los científicos han estado estudiando animales para comprender mejor ciertas enfermedades durante años. De hecho, un trastorno genético que causa ceguera llamado amaurosis congénita de Leber se encontró en…
Durante mucho tiempo, la enfermedad de Huntington se ha monitoreado y estudiado mediante el examen de medidas subjetivas, como la Escala de Calificación Unificada de la Enfermedad de Huntington (UHDRS)…
Marinus Pharmaceuticals es una compañía farmacéutica que trabaja para crear tratamientos para la epilepsia y otros trastornos neuropsiquiátricos. Están en el proceso de llevar a cabo ensayos clínicos para evaluar…
Karyopharm, una compañía farmacéutica con sede en Newton, Massachusetts, presentó una Solicitud de Nuevo Medicamento a la FDA para su medicamento XPOVIO, que está destinado al tratamiento del linfoma difuso…
Prevail Therapeutics presentó recientemente una solicitud de nuevo medicamento en investigación para su terapia génica llamada PR001. La FDA les ha notificado recientemente que esta aplicación está activa, lo que…
Regeneron Pharmaceuticals ha anunciado recientemente los resultados de la Fase 2 de su estudio de pozelimab, que es un tratamiento experimental para la hemoglobinuria paroxística nocturna. Las terapias actuales…
Orphazyme, una compañía biofarmacéutica, ha publicado recientemente los datos de su estudio de arimoclomol. Este producto está destinado al tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC). Orphazyme…
Herantis Pharma ha estado realizando un estudio sobre su tratamiento para la enfermedad de Parkinson, que es el factor neurotrófico cerebral de dopamina (CDNF). La fase 1/2 se ha…
Ha habido muchos factores definitorios a lo largo de la última década, especialmente en la industria de la salud. Estos cambios, tanto buenos como malos, han definido esta industria.…
Global Blood Therapeutics recibió recientemente una revisión prioritaria por parte de la FDA para su nuevo medicamento Oxbryta. Este medicamento está destinado a tratar la enfermedad de células falciformes,…
La 27ª Semana Europea Unida de Gastroenterología tuvo lugar en Barcelona, España, en Octubre, en la que algunos de los principales expertos en gastroenterología hablaron sobre su campo. Uno…
Oncternal Therapeutics está trabajando en TK216, un medicamento que es el primero en su clase en tratar el sarcoma de Ewing. Recientemente han abierto la inscripción para la Fase…
Mustang Bio, una compañía biofarmacéutica, ha estado trabajando con el St. Jude Children's Research Hospital para desarrollar MB-107, una terapia génica lentiviral para tratar la inmunodeficiencia combinada severa ligada…
Se realizará un nuevo ensayo clínico en el Centro de Neurología del Centro de Especialistas Académicos (ASC) junto con el Instituto Karolinska. El objetivo de este estudio es evaluar…
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Todos los padres temen por sus hijos, pero pocos esperan que su hija sea diagnosticada con una enfermedad tan rara que solo hay 2-4 diagnósticos por cada 100,000 nacimientos en…
La porfiria es una enfermedad sanguínea rara, con menos de 20,000 casos en los Estados Unidos cada año. Debido a esta rareza, muchas personas desconocen que los síntomas que experimentan…
Las personas a menudo esperan que los trastornos genéticos requieran medicamentos y tratamientos recetados y costosos, pero un artículo de Medical Xpress va en contra de esta idea. Investigadores del…
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Los investigadores han aprendido que la mayoría de las enfermedades tienen un componente genético. Es por este hecho que los profesionales de la salud enfatizan la importancia de las pruebas…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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