Nueva Colaboración Entre el Grupo de Epilepsia Relacionado con KCNT1 y las Empresas de Datos de Salud

En una historia de MedCity News, mientras algunos estudios se paralizan con las restricciones de coronavirus, algunos del mundo médico está utilizando las nuevas limitaciones para formular soluciones creativas para…

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Compañía Recauda $14 Millones para el Síndrome de Sanfilippo y Otras Investigaciones de Enfermedades Raras
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Compañía Recauda $14 Millones para el Síndrome de Sanfilippo y Otras Investigaciones de Enfermedades Raras

De acuerdo a una historia de Sanfilippo News, La empresa de tecnología de la salud RDMD ha anunciado recientemente que ha recaudado $14 millones en financiamiento de la Serie A…

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ICYMI: Ayuda Financiera Disponible para Pacientes con Enfermedades Raras Afectadas por la Pandemia COVID-19
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ICYMI: Ayuda Financiera Disponible para Pacientes con Enfermedades Raras Afectadas por la Pandemia COVID-19

Por Natalie Homan deIn The Cloud Copy La pandemia de COVID-19 ha cambiado la vida de millones de personas en todo el mundo en un lapso de tiempo increíblemente corto.…

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El 20 de Mayo es el Día de Concientización Sobre la Enfermedad de Behçet: Difundir la Conciencia de Enfermedades Raras
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El 20 de Mayo es el Día de Concientización Sobre la Enfermedad de Behçet: Difundir la Conciencia de Enfermedades Raras

Mayo es reconocido como el Mes de Concientización Sobre la Enfermedad de Behçet y el 20 de Mayo es reconocido como el Día de Concientización sobre la Enfermedad de Behçet.…

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¡Un Tratamiento para la Esclerosis Múltiple También Puede Ayudar a los Pacientes con Trastornos del Neurodesarrollo Asociados con SYT1!
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¡Un Tratamiento para la Esclerosis Múltiple También Puede Ayudar a los Pacientes con Trastornos del Neurodesarrollo Asociados con SYT1!

Edwin Chapman, que trabaja en la Universidad de Wisconsin-Madison, ha estado estudiando neuronas durante la mayor parte de su carrera. Él y su equipo recientemente descubrieron el trastorno del neurodesarrollo…

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RUCONEST Ahora Aprobado para Niños con Angioedema Hereditario en Europa

La Comisión Europea acaba de otorgar su aprobación a Pharming para una indicación extendida de RUCONEST (conestat alfa) para el Angioedema Hereditario (AEH). Esta extensión permite que la terapia se…

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Estudio: El Tratamiento para Pacientes con Linfoma Folicular Debe ser Individualizado
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Estudio: El Tratamiento para Pacientes con Linfoma Folicular Debe ser Individualizado

Un estudio reciente examinó tres pacientes diferentes de linfoma folicular (FL) para tratar de comprender mejor cómo la enfermedad se presenta de manera diferente para diferentes individuos. En última instancia,…

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ICYMI: Crece la Preocupación en el Reino Unido por Casos Recientes de COVID-19 Emergente en Niños
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ICYMI: Crece la Preocupación en el Reino Unido por Casos Recientes de COVID-19 Emergente en Niños

  Según un informe reciente de CNN, el Servicio de Salud del Reino Unido envió una alerta a los médicos generales advirtiendo sobre un aumento en las últimas tres semanas…

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Cómo el Coronavirus está Afectando a los Pacientes Minoritarios de Manera Desproporcionada

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Minorías y Salud En general, las minorías raciales, particularmente las personas negras y latinas, tienen más comorbilidades de salud. Esto se debe a una amplia gama de factores que incluyen…

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ICYMI:Primer Fármaco Aprobado para Neurofibromatosis Tipo 1 y Neurofibromas Plexiformes (NF1-PN)
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ICYMI:Primer Fármaco Aprobado para Neurofibromatosis Tipo 1 y Neurofibromas Plexiformes (NF1-PN)

  Según un anuncio reciente de AstraZeneca, la FDA de EE. UU. Otorgó su aprobación para Koselugo (selumetinib). Este es el primer medicamento aprobado para el tratamiento de niños con…

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NORD Inicia Programa de Ayuda Financiera para Pacientes con Enfermedades Raras Afectadas por COVID-19
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NORD Inicia Programa de Ayuda Financiera para Pacientes con Enfermedades Raras Afectadas por COVID-19

De acuerdo a una historia de PR Newswire, La Organización Nacional de Trastornos Raros (NORD, por sus siglas en inglés) acaba de lanzar un programa de ayuda crítica COVID-19. En…

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Un Tratamiento Potencial para la Amiloidosis hATTR ha Obtenido la Designación de Vía Rápida
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Un Tratamiento Potencial para la Amiloidosis hATTR ha Obtenido la Designación de Vía Rápida

De acuerdo a una historia de Biospace, La compañía de terapias RNAi Alnylam Pharmaceuticals Inc. anunció recientemente que su candidato a producto experimental vutrisiran ha obtenido la designación Fast Track…

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Este Grupo de Enfermedades Raras está Apuntando a 1,000 Nuevos Tratamientos para el 2027
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Este Grupo de Enfermedades Raras está Apuntando a 1,000 Nuevos Tratamientos para el 2027

De acuerdo a una historia de Porphyria News, Lucia Monaco, PhD, es la presidente del Consorcio Internacional de Investigación de Enfermedades Raras (IRDiRC). A pesar de las continuas interrupciones causadas…

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La FDA acepta NDA para un Posible Tratamiento de Hipertensión Arterial Pulmonar
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La FDA acepta NDA para un Posible Tratamiento de Hipertensión Arterial Pulmonar

De acuerdo a una historia de globenewswire.com, la compañía biofarmacéutica Liquidia Technologies, Inc. acaba de anunciar que la Nueva Aplicación de Medicamentos (NDA, por sus siglas en Inglés) de la…

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Nuevas Inversiones de Capital Apuntan a Desarrollar un Nuevo Medicamento para la Distrofia Muscular de Duchenne
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Nuevas Inversiones de Capital Apuntan a Desarrollar un Nuevo Medicamento para la Distrofia Muscular de Duchenne

Según una historia de CureDuchenne, la compañía de biotecnología Dyne Therapeutics anunció recientemente que CureDuchenne Ventures ha realizado una inversión de capital que respaldará el desarrollo de todas las nuevas…

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La FDA Aceptará Una Nueva Solicitud de Medicamentos para el Tratamiento de Narcolepsia
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La FDA Aceptará Una Nueva Solicitud de Medicamentos para el Tratamiento de Narcolepsia

De acuerdo a una historia de Sleep Review, la compañía farmacéutica Jazz Pharmaceuticals plc ha presentado recientemente una Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA,por sus siglas en Inglés) para su tratamiento…

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¿Inmunocomprometido durante COVID-19? No Ha Cambiado Mucho en la Vida de Muchos Pacientes Raros

La policondritis recurrente es una enfermedad rara que causa daño al cartílago, la tráquea y los pulmones. Es una condición autoinmune, lo que significa que una respuesta inmune excesivamente celosa…

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Navegando en COVID-19: Información para Pacientes con Síndrome de Sanfilippo
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Navegando en COVID-19: Información para Pacientes con Síndrome de Sanfilippo

Por ahora, todos han oído hablar de COVID-19. La información se actualiza constantemente sobre la naturaleza, los síntomas, la propagación y los posibles tratamientos para la enfermedad. A pesar de…

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La Terapia de Investigación para la Homocistinuria ha Recibido Designación de Enfermedad Pediátrica Rara
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La Terapia de Investigación para la Homocistinuria ha Recibido Designación de Enfermedad Pediátrica Rara

¿Qué es la Homocistinuria? La homocistinuria clásica, o HCU,por sus siglas en Inglés, es una condición metabólica rara que es causada por una deficiencia de la enzima CBS. Resulta en…

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Novartis Cosentyx® Recibe una Opinión Positiva de CHMP para el Tratamiento de la Espondiloartritis Axial No Radiográfica
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Novartis Cosentyx® Recibe una Opinión Positiva de CHMP para el Tratamiento de la Espondiloartritis Axial No Radiográfica

  Según un comunicado de prensa de Global Newswire, Novartis ha recibido una opinión positiva sobre Cosentyx® del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP). Esta opinión positiva está en…

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Acuerdo de Distribución Exclusivo en Turquía para ONPATTRO para tratar la Amiloidosis ATTR Hereditaria
Sourced from: Nephron / CC BY-SA (https://creativecommons.org/licenses/by-sa/3.0)

Acuerdo de Distribución Exclusivo en Turquía para ONPATTRO para tratar la Amiloidosis ATTR Hereditaria

  Según un comunicado de prensa de FirstWord Pharma, Gen y Alnylam Pharmaceuticals han firmado un acuerdo de distribución exclusiva en Turquía para el ARNi terapéutico ONPATTRO. Este medicamento terapéutico…

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