El Tratamiento Experimental para el Síndrome Periódico Asociado a Criopirina (SPAC) Muestra Potencial en un Ensayo Temprano
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El Tratamiento Experimental para el Síndrome Periódico Asociado a Criopirina (SPAC) Muestra Potencial en un Ensayo Temprano

De acuerdo a una historia de Financial Buzz, La compañía de biotecnología Inflazome anunció recientemente que ha completado un ensayo clínico de fase 1. Esta prueba estaba probando el tratamiento…

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El Ensayo Clínico HOPE-2 para la Distrofia Muscular de Duchenne está en Camino de Reanudarse

¿Qué es la Distrofia Muscular de Duchenne? La distrofia muscular de Duchenne (DMD, por sus siglas en inglés) es una condición genética rara que finalmente es fatal. Hace que los…

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Así es como el coronavirus/COVID-19 podría afectar a los pacientes con esclerosis múltiple
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Así es como el coronavirus/COVID-19 podría afectar a los pacientes con esclerosis múltiple

De acuerdo a una historia de NeurologyLive, los pacientes que reciben tratamiento para enfermedades autoinmunes como la esclerosis múltiple (EM) o la miastenia gravis podrían tener un mayor riesgo de…

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Un Nuevo Ensayo para la Enfermedad Celíaca ha Comenzado a Dosificar Pacientes
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Un Nuevo Ensayo para la Enfermedad Celíaca ha Comenzado a Dosificar Pacientes

Un nuevo ensayo clínico de Fase 1 para la enfermedad celíaca acaba de comenzar a dosificar pacientes. Esta prueba está siendo ejecutada por Anokion SA. Enfermedad Celíaca La enfermedad celíaca…

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Dos pacientes con Pioderma Gangraenosum han Experimentado una Curación Completa en un Nuevo Ensayo
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Dos pacientes con Pioderma Gangraenosum han Experimentado una Curación Completa en un Nuevo Ensayo

El pioderma gangraenosum (PG) es una rara enfermedad autoinflamatoria que afecta la piel. Desafortunadamente no tiene terapias aprobadas actualmente. Sin embargo, los resultados preliminares recientes de un ensayo de Fase…

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Los Datos Preliminares del Ensayo de Fase 1 para el Mieloma Múltiple Indican una Respuesta Completa en un Paciente

Fase 1 del Ensayo Unensayo de Fase 1 realizado por Gamida Cell está examinando una nueva opción de tratamiento potencial para pacientes con mieloma múltiple y Linfoma no Hodgkin recidivante/refractario…

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Se Presentan Nuevos Datos de la Fase 3 del Ensayo del Síndrome de Cushing

Según una historia de globenewswire.com,la compañía biofarmacéutica Strongbridge Biopharma plc, recientemente presentó un nuevo análisis de datos del ensayo de Fase 3 de la compañía. Esta prueba estaba probando el…

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Los Resultados de Tres Ensayos Clínicos para los Trastornos del Ciclo de la Urea y la Cirrosis Llegarán a Fines de año
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Los Resultados de Tres Ensayos Clínicos para los Trastornos del Ciclo de la Urea y la Cirrosis Llegarán a Fines de año

Se están llevando a cabo tres estudios clínicos no investigativos de Nuevo Fármaco para los Trastornos del Ciclo de la Urea (UCD) y varias formas de cirrosis, iniciada por Kaleido…

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Dos Empresas Colaboran en un Ensayo Clínico Sobre Parálisis Supranuclear Progresiva

De acuerdo a una historia de BioPortfolio, la compañía biofarmacéutica AlzProtect anunció recientemente que se espera que PAREXEL Biotech, que es una subsidiaria de PAREXEL International Corporation, realice un ensayo…

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Resultados Extremadamente Positivos de un Estudio de Seguimiento de 5 años de Artritis Idiopática Juvenil Sistémica en la UE

Se acaban de anunciar resultados extremadamente positivos en un estudio de seguimiento de 5 años de un tratamiento de artritis idiopática juvenil sistémica (SJIA) llamado Kineret. Este tratamiento ha sido…

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La Terapia de la Enfermedad de Farber en Investigación Ahora Tiene Tres Designaciones de la FDA

Enfermedad Farber La enfermedad de Farber es una condición rara, también conocida como Deficiencia Ácida de Ceramidasa. Es una enfermedad de almacenamiento lisosomal causada por una enzima ceramidasa faltante. Esto…

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El descubrimiento de la Enfermedad de Gaucher podría Beneficiar a los Pacientes con Enfermedad de Parkinson

Cuando se encuentra que una enfermedad rara es de alguna manera similar a otra enfermedad rara, la investigación a menudo puede acelerarse para ambas. Por ejemplo, el reciente descubrimiento por…

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El Desarrollo de una Nueva Tecnología de Imágenes Podría Acelerar la Investigación de la Enfermedad de Parkinson

Una donación reciente y generosa de la Fundación Michael J. Fox para la Investigación del Parkinson (MJFF) ayudará a desarrollar una nueva tecnología que podría acelerar la investigación de nuevas…

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El Nacimiento de un Mono Bebé Sano Indica la Promesa de una Nueva Técnica para Preservar la Fertilidad de los Pacientes con Cáncer Infantil

A medida que el campo de la medicina ha avanzado continuamente, más y más niños (ahora aproximadamente el 80%) sobreviven a los diagnósticos de cáncer. Es asombroso. También significa que…

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Patient Worthy está Emocionado de Anunciar una Nueva Asociación con The B.L.A.I.R. ¡Conexión!

Una Nueva Sociedad Patient Worthy se siente honrado y emocionado de anunciar nuestra nueva asociación con The B.L.A.I.R. Conexión. La Conexión B.L.A.R. fue fundada por Grey Chapin, quien sabe de…

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Esfuerzo Colaborativo para Mejorar el Acceso del Paciente a la Medicina Personalizada

La FDA anunció previamente su plan de contratar a 50 nuevos empleados específicamente para administrar la afluencia de aplicaciones de terapia génica. Actualmente, tienen aproximadamente 800 solicitudes en espera de…

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El Presupuesto 2020 del Departamento de Educación está solicitando recortes a las Olimpiadas Especiales y Educación Especial. ¿Qué Significa Esto para los Pacientes Raros?

Si eres un ávido seguidor de las últimas noticias, entonces probablemente hayas escuchado sobre uno de los últimos titulares sensacionales que salieron de DC últimamente: el Departamento de Educación de…

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Mes de Concientización Sobre la Enfermedad de Parkinson para Centrarse en pacientes de Inicio Temprano

Según una historia de Parkinson's News Today, Abril es el Mes de concientización sobre la enfermedad de Parkinson. Este año, se prestará especial atención a los pacientes con la forma…

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La FDA Aprueba un Medicamento para Tratar una Complicación Común de la Enfermedad de Células Falciformes
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La FDA Aprueba un Medicamento para Tratar una Complicación Común de la Enfermedad de Células Falciformes

Para las personas con enfermedad de células falciformes, un síntoma común y doloroso es la crisis vasooclusiva, que es cuando los glóbulos rojos falciformes bloquean la circulación sanguínea. Esta restricción…

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Un tratamiento para el Linfoma de Células del Manto se Borra Bajo la Aprobación Acelerada de la FDA
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Un tratamiento para el Linfoma de Células del Manto se Borra Bajo la Aprobación Acelerada de la FDA

De acuerdo a una historia de BioSpace, la compañía biofarmacéutica BeiGene Co., Ltd ha anunciado recientemente que su medicamento zanubrutinib (comercializado como BRUKINSA) ha obtenido la aprobación acelerada de la…

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Presentación Destaca la Necesidad de Mejoras en la Atención de la Hipercolesterolemia Familiar
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Presentación Destaca la Necesidad de Mejoras en la Atención de la Hipercolesterolemia Familiar

Según una historia de Healio, una presentación reciente presentada en la Cumbre Global de la Fundación FH fue un claro recordatorio de la necesidad de mejorar el tratamiento para los…

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