De acuerdo a una historia de bbc.com, Arthur, de cinco meses, nació con una enfermedad rara, atrofia muscular espinal (AME). Es una de las primeras personas en el Reino Unido…
La Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) ejecuta una serie de programas diseñados para facilitar la investigación y el desarrollo de medicamentos para afecciones graves. Uno…
Según lo informado por CNN; Tabitha Haly todavía se las arregla para hacer tiempo para su oficio de toda la vida como cantautora e intérprete en vivo mientras actúa como…
Los pacientes con atrofia muscular espinal (AME) de dos meses o más ahora tendrán una opción de tratamiento en el hogar en Europa. La Comisión Europea (CE) ha aprobado Evrysdi…
Jason Kraft, el propietario de Electric Bike Technologies, ha iluminado la vida de dos hermanas con dos triciclos electrónicos que normalmente se fabrican para personas mayores. Maggie y Charlie Monnin,…
Los ciudadanos Turcos están presionando a su gobierno con respecto al acceso a tratamientos de enfermedades raras, específicamente a las terapias de atrofia muscular espinal (AME). Actualmente hay dos medicamentos…
A Alina Citovic le diagnosticaron atrofia muscular espinal a los cinco años, hace apenas tres años. En el momento de su diagnóstico, Spinraza ya estaba aprobada por la FDA. While…
por Lauren Taylor de In The Cloud Copy La atrofia muscular espinal, o AME, es una enfermedad genética que afecta los sistemas nerviosos central y periférico de un individuo, así…
por Lauren Taylor de In The Cloud Copy La atrofia muscular espinal o AME es una enfermedad genética que afecta los sistemas nerviosos central y periférico, así como el movimiento…
Recientemente, los investigadores buscaron comprender mejor la historia natural y la progresión natural de la atrofia muscular espinal (AME) tipo III. Según el AJMC, este estudio ofrece más información…
Por Lauren Taylor de In The Cloud Copy Biogen anunció nuevos datos del ensayo NURTURE de pacientes pre-sintomáticos con atrofia muscular espinal (AME). La AME es una enfermedad neuromuscular autosómica…
Los científicos e investigadores saben desde hace tiempo la importancia de las células gliales para el sistema nervioso. Estas células no solo constituyen la mayoría de las células dentro del…
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Zolgensma es una terapia génica desarrollada por AveXis para el tratamiento de la atrofia muscular espinal. Fue aprobado por la FDA en Mayo del 2019, y luego fue autorizado para…
Como se publicó anteriormente en Scientific American, un poco después de su primer cumpleaños, Emma Larson perdió el uso de sus piernas y comenzó a experimentar dificultades para gatear.…
En Mayo de 2019, la FDA aprobó una nueva terapia para la Atrofia Muscular Espinal (AME) llamada Zolgensma. Ahora, esa terapia ha sido aprobada por el Ministerio de Salud, Trabajo…
Según una historia de medicalxpress.com, el Dr. Nathan Hoot es un médico de emergencias, pero su papel como médico no termina por completo cuando sale del hospital porque su hijo…
For rare disease patients who face physical disabilities, even seemingly simple tasks can pose extreme difficulties. For instance, changing the channel on the television. Comcast Corp. previously created a voice…
De acuerdo con una historia de finance.yahoo.com, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha publicado recientemente nuevas pautas relacionadas con…
Un artículo publicado recientemente por The Guardian compartió las historias de tres familias afectadas por los avances recientes en los tratamientos de terapia génica. ¿Qué es la Terapia Génica? La…
Tiempo de Revisión Como muchas otras cosas en este mundo, la investigación de enfermedades raras como la Atrofia Muscular Espinal (SMA), la Esclerosis Múltiple y la Distrofia Muscular de Duchenne…
De acuerdo a una historia de mirror.co.uk, A una niña de cinco meses llamada Maryam Malji se le diagnosticó atrofia muscular espinal, una enfermedad progresiva y degenerativa que finalmente es…
De acuerdo con una historia de arkansasonline.com, la representante Julie Mayberry R-Hensley de la Asamblea General de Arkansas está patrocinando el Proyecto de Ley de la Cámara de Representantes 1074.…
Todos los días la comunidad científica avanza en el estudio de las enfermedades raras. La investigación en este campo ha avanzado de manera exponencial en los últimos años y estamos…
Un artículo reciente de NBC News destaca una creciente preocupación entre padres y profesionales por la efectividad de la detección genética en recién nacidos. Hay un cierto lugar entre saber…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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