Se acaba de anunciar que Capricor Therapeutics ha puesto en espera su ensayo clínico de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Afortunadamente, la compañía planea continuar el ensayo. ¿Qué es la…
La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) destruye prematuramente los glóbulos rojos del cuerpo (hemólisis). Puede causar anemia grave, enfermedad renal, fatiga y otros síntomas. Hasta ahora, solo ha habido un tratamiento…
Según un artículo de clinicaltrials.gov, un estudio observacional titulado "El impacto de la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth" se agregó la página el 20 de diciembre de 2018. El estudio comenzó por…
Apellis Pharmaceuticals acaba de anunciar que recibió la Designación de Medicamento Huérfano de la FDA para APL-2, un inhibidor del complemento C3. La compañía actualmente está investigando el medicamento como…
En la víspera de Navidad, Josiah Viera falleció a la edad de 14 años, después de un viaje público e inspirador con una enfermedad extremadamente rara, que causa un envejecimiento…
Mientras que las enfermedades raras afectan a las personas que nos rodean, a menudo la prensa convencional . Es por eso que es muy importante cuando un medio de noticias…
La Universidad de Purdue acaba de informar que los investigadores han identificado un biomarcador (una sustancia medible en un organismo cuya presencia es indicativa de una enfermedad o infección) que…
El fabricante de medicamentos Japonés Chugai ahora tiene dos estudios positivos de fase 3 que respaldan la eficacia y seguridad del anticuerpo satralizumab para tratar el trastorno del espectro neuromielitis…
Los puntos de vista y las opiniones expresadas en este artículo son las de los autores y no reflejan necesariamente la política oficial o la posición de Patient Worthy. Según…
La neurodegeneración asociada a Pantotenato quinasa (PKAN) es un trastorno neurodegenerativo causado por un gen PANK2 mutado. Esta mutación interrumpe una vía metabólica, disminuyendo los niveles de CoA del cuerpo.…
Según una historia de Scoop Independent News, los ciudadanos de Nueva Zelanda que padecen el raro trastorno de sangrado hemofilia A pronto tendrán acceso a la droga emicizumab (comercializada como…
Echa un vistazo a la primera parte de la historia de Seth aquí. Seth había establecido una alerta de google para su ciudad natal, Natick, para mantenerse al día con…
Se ha creado una página de GoFundMe para el niño de dos años Kaiden, a quien recientemente se le diagnosticó una rara enfermedad vascular conocida como enfermedad de Moyamoya. Su…
¡Enero es el Mes de la Concientización Sobre la Salud Cervical! Entonces, por qué no utilizar el impulso y el espíritu de creación de objetivos de las Resoluciones de Año…
Cuando Seth tenía doce años, él y el resto de su familia comenzaron a darse cuenta de que algo estaba mal con su madre. Seth puede recordar haber conversado placenteramente…
Esta maravillosa historia fue llevada a Patient Worthy por nuestros socios, la Cystinosis Research Network (CRN). La temporada de dar comenzó en un entorno poco convencional para la familia Moore.…
La Dermatomiositis (DM) es una enfermedad que causa debilidad muscular y erupciones en la piel. Los medicamentos inmunosupresores son un tratamiento común que se receta para la condición. Los pacientes…
De acuerdo a una historia de sectorpublishingintelligence.co.uk, la compañía farmacéutica en etapa clínica Retrotope anunció recientemente que el primer paciente había recibido una dosis en su ensayo clínico de Fase…
La enfermedad de aglutinina fría (CAD por sus siglas en inglés) ocurre cuando los anticuerpos del cuerpo destruyen sus propios glóbulos rojos. Es una forma de anemia hemolítica, lo que…
De acuerdo a una historia de Pharmaphorum, Hay una serie de nuevos tratamientos que se han introducido o que se han visto importantes avances en el desarrollo durante el último…
¿Qué pasaría si pudieras prevenir todas las enfermedades genéticas más fatales del mundo? Según Lee D. Cooper, hay una manera: simplemente no educamos a las personas sobre cómo hacerlo. Lee…
Las personas con atrofia muscular espinal y otras enfermedades raras con poco o ningún tratamiento aprobado han tenido recientemente la esperanza de una cura renovada por el concepto de terapia…
De acuerdo a una historia de Noticias de Investigación en Ciencia y Tecnología, un grupo de investigadores de la Clínica Cleveland, dirigido por el Dr. Aziz Nazha, presentará pronto un…
De acuerdo a una historia de Financial Review, los Estados Unidos no son el único lugar en el mundo donde el cabildeo es un componente central de la actividad política.…
¡Grandes noticias de la FDA la semana pasada! Alexion Pharmaceuticals obtuvo la aprobación de ALXN1210 para la hemoglobinuria nocturna paroxística, o PNH, que ahora se venderá como Ultomiris, mientras que…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
